Uno studio di estensione di 6 mesi per valutare la sicurezza a lungo termine di Engensis nella sclerosi laterale amiotrofica (REViVALS-1B)
Uno studio di estensione di 6 mesi in seguito al protocollo VMALS-002-2 (uno studio di fase 2a, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza di Engensis nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea del Sud, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti che completano la visita del giorno 180 in VMALS-002-2 possono iscriversi a questo studio di estensione, VMALS-002-2b.
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Engensis
Comparatore attivo: Engensis 64 mg di Engensis per ciclo di trattamento, con ciascuno dei 3 cicli composti da 2 giorni di 128 iniezioni ciascuno ai muscoli bersaglio destro e sinistro, distanziati di 2 settimane l'uno dall'altro
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Biologico liofilizzato da ricostituire contenente Engensis
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Comparatore placebo: Placebo
Comparatore Placebo: Placebo 32 mL di Placebo per ciclo di trattamento, con ciascuno di 3 cicli composti da 2 giorni di 128 iniezioni ciascuno ai muscoli bersaglio destro e sinistro, distanziati di 2 settimane l'uno dall'altro
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Liquido iniettabile
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi emergenti dal trattamento in più di 2 soggetti in generale per classe di organi e termine preferito
Lasso di tempo: Giorno 0 al giorno 365
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Per valutare la sicurezza a lungo termine delle iniezioni intramuscolari di Engensis nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica in più di 2 partecipanti per classe di organi di sistema e termine preferito (popolazione di analisi della sicurezza)
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Giorno 0 al giorno 365
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per valutare i cambiamenti nella funzione muscolare a seguito di iniezioni di Engensis nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 365
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Cambiamenti dal basale (Studio VMALS 002-2, Giorno 0) nella valutazione delle funzioni di sclerosi laterale amiotrofica rivista punteggi totali al giorno 365 per Engensis rispetto al placebo Ci sono 12 valutazioni separate in questa valutazione neuromuscolare che copre il bulbare, il motore fine, il motore lordo e le valutazioni della respirazione. Ogni valutazione individuale viene valutata da 0 (caso peggiore) a 4 (caso migliore). Il punteggio totale viene calcolato come somma di tutti i 12 sottotitoli di valutazione. Si noti che solo il punteggio totale sarà riportato nel rapporto di studio clinico a causa del piccolo numero di soggetti. L'intervallo di punteggio totale va da un minimo di 0 (caso peggiore) a un massimo di 48 (miglior caso). |
Giorno 0 e giorno 365
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Per valutare i cambiamenti della forza muscolare a seguito di iniezioni di Engensis nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 365
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Come valutato bilateralmente mediante dinamometria portatile nei muscoli degli arti superiori e inferiori.
Forza muscolare misurata dalla dinamometria portatile (libbre) e cambia dal basale al giorno 365 da parte del gruppo muscolare (popolazione ITT)
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Giorno 0 e giorno 365
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Per determinare se la somministrazione intramuscolare di Engensis ha effetti sulla capacità respiratoria nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: Giorno 0, giorno 240, giorno 300 e giorno 365
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La lenta capacità vitale è un test di funzione polmonare che quantifica il volume di aria che può essere espirato lentamente dopo l'inalazione la lenta massima. Viene misurato in litri d'aria e la percentuale di variazione rispetto al basale è il valore previsto per la percentuale e la variazione dal basale. Modifica dal basale (Studio VMALS 002-2, Giorno 0) in capacità vitale lenta il giorno 240, giorno 300 e giorno 365 per i partecipanti con somministrazione intramuscolare di Engensis rispetto al placebo. L'aumento del cambiamento negativo dai risultati basali indica il peggioramento della capacità respiratoria. |
Giorno 0, giorno 240, giorno 300 e giorno 365
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Per determinare se il engensis intramuscolare ha effetti sulla funzione respiratoria nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica - tracheostomia
Lasso di tempo: Giorno 0 al giorno 365
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Partecipanti totali che richiedono procedure di tracheostomia che hanno ricevuto la somministrazione intramuscolare di Engensis, rispetto ai partecipanti totali di placebo che richiedono procedure di tracheostomia.
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Giorno 0 al giorno 365
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Per determinare se la somministrazione intramuscolare di Engensis ha effetti positivi sulla sopravvivenza nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica - Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Giorno 0 al giorno 365
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Mortalità totale per tutte le cause per i partecipanti che hanno ricevuto iniezioni intramuscolari di Engensis, rispetto alla mortalità totale per tutte le cause per i partecipanti al placebo. Decessi per partecipanti totali che hanno ricevuto la somministrazione intramuscolare di Engensis, rispetto ai decessi totali dei partecipanti al placebo. |
Giorno 0 al giorno 365
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Valutare il miglioramento della qualità della vita a seguito di iniezioni di Engensis nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica rispetto al placebo
Lasso di tempo: Giorno 0, giorno 240 e giorno 365
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Il partecipante completa le 40 domande nel questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica (ALSAQ-40) con 5 categorie: mobilità fisica, attività di vita quotidiana e indipendenza, alimentazione e bere, comunicazione e reazioni emotive. Ogni domanda ha 5 risposte da cui selezionare: 0-never (miglior caso), 1-raro, 2-tempo, 3-spesso e 4-sempre (caso peggiore). Nota per ogni domanda c'è un minimo di 0 (migliore), al massimo 4 (peggio). I punteggi decrescenti indicano il miglioramento dei sintomi. I punteggi totali di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica (ALSAQ-40) sono per categoria come percentuali al massimo al 100%. Ogni percentuale di categoria è sommata per la popolazione intenzionale. La modifica dal basale è stata calcolata e visualizzata nella tabella. Alsaq-40 è stato completato alla visita di base pre-dose (giorno 0) e al giorno 240 e al giorno 365 visite. |
Giorno 0, giorno 240 e giorno 365
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Valutare il miglioramento dei risultati segnalati dai pazienti a seguito di iniezioni di Engensis nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica rispetto al placebo
Lasso di tempo: Giorno 240 e giorno 365
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L'impressione del soggetto del cambiamento dopo il trattamento è stata misurata con il questionario sull'impressione globale del cambiamento del paziente attraverso l'uso del risultato elettronico riportato. Questo questionario misura la percezione del soggetto su come il trattamento ha influenzato il loro livello di attività, sintomi, emozioni e qualità generale della vita. Ogni descrittore è classificato su una scala di miglioramento crescente; Laddove 1 = nessuna modifica (o condizione è peggiorata), 2 = quasi lo stesso, quasi nessun cambiamento, 3 = un po 'meglio, ma nessun cambiamento evidente, 4 = un po' meglio, ma il cambiamento non ha fatto alcuna differenza reale, 5 = moderatamente migliore, e una modifica lieve ma evidente che ha reso la differenza che ha reso il miglioramento che ha reso tutto ciò che ha reso il miglioramento che ha reso tutto ciò che ha reso il miglioramento. Il test è stato auto-somministrato nei giorni 240 e 365. |
Giorno 240 e giorno 365
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Per valutare il miglioramento dei risultati riportati dal medico a seguito di iniezioni di Engensis nei partecipanti alla sclerosi laterale amiotrofica rispetto al placebo
Lasso di tempo: Giorno 240 e giorno 365
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L'impressione clinica globale del cambiamento è uno strumento validato completato dagli osservatori come valutazione della qualità della vita.
L'impressione clinica globale del cambiamento è una scala a 8 punti con punteggi che vanno con marchio di miglioramento della ROM, miglioramento moderato, miglioramento minimo, leggero miglioramento e invariato (o peggio), insieme a un indice di efficacia con domande in una matrice per effetti terapeutici e effetti collaterali. Il test è stato completato sui giorni 240 e 365/ precoci terminazioni.
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Giorno 240 e giorno 365
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- VMALS-002-2b
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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