En 6-måneders utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til Engensis i amyotrofisk lateral sklerose (REViVALS-1B)
En 6-måneders utvidelsesstudie etter protokoll VMALS-002-2 (en fase 2a, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten til Engensis hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere som fullfører Dag 180-besøket i VMALS-002-2 er kvalifisert til å melde seg på denne utvidelsesstudien, VMALS-002-2b.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Engensis
Aktiv komparator: Engensis 64 mg Engensis per behandlingssyklus, med hver av 3 sykluser sammensatt av 2 dager med 128 injeksjoner hver til høyre og venstre målmuskulatur, med 2 ukers mellomrom
|
Lyofilisert biologisk som skal rekonstitueres inneholdende Engensis
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo-komparator: Placebo 32 ml placebo per behandlingssyklus, med hver av 3 sykluser sammensatt av 2 dager med 128 injeksjoner hver til høyre og venstre målmuskulatur, med 2 ukers mellomrom
|
Injiserbar væske
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsoppførende bivirkninger i mer enn 2 forsøkspersoner totalt sett etter systemorganklasse og foretrukket begrep
Tidsramme: Dag 0 til dag 365
|
For å evaluere den langsiktige sikkerheten til intramuskulære injeksjoner av engensis hos deltakere med amyotrof lateral sklerose hos mer enn 2 deltakere etter systemorganklasse og foretrukket begrep (sikkerhetsanalysepopulasjon)
|
Dag 0 til dag 365
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere endringer i muskelfunksjon etter Engensis -injeksjoner i amyotrofe laterale sklerosedeltakere
Tidsramme: Dag 0 og dag 365
|
Endringer fra baseline (Study VMALs 002-2, dag 0) i revidert amyotrofisk lateral sklerosefunksjonsvurdering Total score på dag 365 for Engensis sammenlignet med placebo Det er 12 separate vurderinger i denne nevromuskulære vurderingen som dekker bulbar, finmotor, grovmotor og pustevurderinger. Hver enkelt vurdering blir scoret fra 0 (verste tilfelle) til 4 (beste tilfelle). Total poengsum beregnes som summen av alle 12 vurderingsundersaker. Merk at bare den totale poengsummen vil bli rapportert i den kliniske studierapporten på grunn av det lille antallet forsøkspersoner. Det totale poengsumsområdet er fra minimum 0 (verste tilfelle) til maksimalt 48 (beste tilfelle). |
Dag 0 og dag 365
|
|
For å evaluere endringer i muskelstyrke etter enterisinjeksjoner i amyotrofe laterale sklerosedeltakere
Tidsramme: Dag 0 og dag 365
|
Som vurdert bilateralt ved håndholdt dynamometri i muskler i øvre og nedre ekstremiteter.
Muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri (pund) og endring fra baseline til dag 365 av Muscle Group (ITT -befolkning)
|
Dag 0 og dag 365
|
|
For å avgjøre om intramuskulær administrering av engensis har effekter på respirasjonskapasitet i amyotrofe laterale sklerosedeltakere
Tidsramme: Dag 0, dag 240, dag 300 og dag 365
|
Sakte vital kapasitet er en lungefunksjonstest som kvantifiserer luftvolumet som sakte kan utpustes etter langsom maksimal innånding. Det måles i liter luft og prosentandelen av endring fra baseline er den prosentvis forutsagte verdien og endringen fra baseline. Endring fra baseline (Study VMALs 002-2, dag 0) i langsom vital kapasitet på dag 240, dag 300 og dag 365 for deltakere med intramuskulær administrering av engensis sammenlignet med placebo. Økende negativ endring fra baseline -resultater indikerer forverring av respirasjonskapasiteten. |
Dag 0, dag 240, dag 300 og dag 365
|
|
For å bestemme om intramuskulær engensis har effekter på luftveisfunksjonen hos amyotrofe lateral sklerosedeltakere - trakeostomi
Tidsramme: Dag 0 til dag 365
|
Totale deltakere som krever trakeostomi -prosedyrer som fikk intramuskulær administrering av engensis, sammenlignet med totale placebo -deltakere som krever trakeostomiprosedyrer.
|
Dag 0 til dag 365
|
|
For å avgjøre om intramuskulær administrering av engensis har positive effekter på overlevelse hos amyotrofe lateral sklerosedeltakere - dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Dag 0 til dag 365
|
Total dødelighet av alle årsaker for deltakere som fikk intramuskulære injeksjoner av engensis, sammenlignet med total dødelighet av alle årsaker for placebo-deltakere. Total deltakers dødsfall som mottok intramuskulær administrering av engensis, sammenlignet med totale placebo -deltakers dødsfall. |
Dag 0 til dag 365
|
|
For å evaluere livskvalitet forbedring etter Engensis -injeksjoner i amyotrofe lateral sklerosedeltakere sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 0, dag 240 og dag 365
|
Deltakeren fullfører de 40 spørsmålene i Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) med 5 kategorier: Fysisk mobilitet, aktiviteter i dagligliv og uavhengighet, spising og drikke, kommunikasjon og emosjonelle reaksjoner. Hvert spørsmål har 5 svar på å velge mellom: 0-aldri (beste tilfelle), 1 sjelden, 2-noen, 3-ofte og 4-alltid (verste tilfelle). Merk for hvert spørsmål er det minimum 0 (best), maksimalt 4 (verste). Nedgangsresultater indikerer forbedring av symptomer. Det totale spørreskjemaet Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment (ALSAQ-40) er per kategori som prosentvis 100% maksimalt. Hver kategoriprosent summeres for den hensikt å behandle befolkningen. Endringen fra baseline ble beregnet og vist i tabellen. ALSAQ-40 ble fullført ved baseline-besøket før dose (dag 0), og på dagen 240 og dag 365 besøk. |
Dag 0, dag 240 og dag 365
|
|
For å evaluere pasientens rapporterte utfallsforbedring etter engensisinjeksjoner i amyotrofe lateral sklerosedeltakere sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 240 og dag 365
|
Fagets inntrykk av endring etter behandling ble målt med pasientens globale inntrykk av endringsspørreskjema gjennom bruk av det elektroniske pasienten rapportert utfall. Dette spørreskjemaet måler motivets oppfatning av hvordan behandling har påvirket deres aktivitetsnivå, symptomer, følelser og generell livskvalitet. Hver deskriptor er rangert på en økende forbedringsskala; Hvor 1 = ingen endring (eller tilstand har blitt verre), 2 = nesten den samme, knapt noen endring i det hele tatt, 3 = litt bedre, men ingen merkbar endring, 4 = noe bedre, men endringen har ikke gjort noen reell forskjell, 5 = moderat bedre, og en liten, men merkbar endring, 6 = bedre, og en klar forbedring som har gjort en virkelig og verdsatt en merkbar endring. Testen ble selvadministrert på dagene 240 og 365. |
Dag 240 og dag 365
|
|
For å evaluere kliniker rapporterte utfallsforbedring etter Engensis -injeksjoner i amyotrofe laterale sklerosedeltakere sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 240 og dag 365
|
Det kliniske globale inntrykket av endring er et validert instrument fullført av observatører som en vurdering av livskvalitet.
Det kliniske globale inntrykket av endring er en 8-punkts skala med score som varierer ROM markert forbedring, moderat forbedring, minimal forbedring, svak forbedring og uendret (eller verre), sammen med en effektindeks med spørsmål i en matrise for terapeutisk effekt og bivirkninger.
|
Dag 240 og dag 365
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VMALS-002-2b
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .