6 kuukauden jatkotutkimus Engensiksen pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (REViVALS-1B)
Kuuden kuukauden jatkotutkimus protokollan VMALS-002-2 mukaisesti (vaihe 2a, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Engensiksen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka suorittavat 180. päivän vierailun VMALS-002-2:ssa, voivat ilmoittautua tähän laajennustutkimukseen, VMALS-002-2b.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Engensis
Aktiivinen vertailuvalmiste: Engensis 64 mg Engensis hoitosykliä kohden, kussakin kolmessa syklissä, jotka koostuvat 2 päivän 128 injektiosta oikeaan ja vasempaan kohdelihakseen, 2 viikon välein
|
Lyofilisoitu biologinen valmiste, joka liuotetaan uudelleen, ja joka sisältää Engensis
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebovertailu: lumelääke 32 ml lumelääkettä hoitosykliä kohden, kussakin kolmessa syklissä, jotka koostuvat 2 päivän 128 injektiosta oikeaan ja vasempaan kohdelihakseen, 2 viikon välein
|
Injektoitava neste
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittavaikutukset yli 2 koehenkilöllä järjestelmän elinluokan ja suositun termin avulla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 365
|
Arvioidakseen enemensisäisten injektioiden pitkän aikavälin turvallisuutta osallistujilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi yli kahdessa osallistujassa järjestelmäelinten luokan ja suositun termin mukaan (turvallisuusanalyysipopulaatio)
|
Päivä 0 - päivä 365
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida lihasten toiminnan muutokset engensis -injektioiden jälkeen amyotrofisissa lateraaliskleroosissa osallistujia
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 365
|
Muutokset lähtötasosta (tutkimus VMALS 002-2, päivä 0) tarkistetussa amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktion luokituksen kokonaispisteet päivässä 365 Engensiksen verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna Tässä neuromuskulaarisessa arvioinnissa on 12 erillistä arviointia, jotka kattavat sipulin, hienon moottorin, bruttomoottorin ja hengitysarvioinnin. Jokainen yksittäinen arviointi pisteytetään 0: sta (pahimmasta tapauksesta) 4 (paras tapaus). Kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien 12 arviointiaspisteen summana. Huomaa, että vain kokonaispistemäärä ilmoitetaan kliinisessä tutkimusraportissa pienen koehenkilöiden lukumäärän vuoksi. Kokonaispistemäärä on vähintään 0 (pahin tapaus) enintään 48 (paras tapaus). |
Päivä 0 ja päivä 365
|
|
Arvioida lihasvoiman muutoksia enfensis -injektioiden jälkeen amyotrofisissa lateraaliskleroosissa osallistujissa
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 365
|
Kuten arvioidaan kahdenvälisesti käsin pidettävällä dynamometrialla ylä- ja alaraajojen lihaksissa.
Lihasvoimaa mitattuna kädessä pidettävällä dynamometrialla (lbs.) Ja muutoksella lähtötasosta päivään 365 lihasryhmällä (ITT -populaatio)
|
Päivä 0 ja päivä 365
|
|
Sen määrittämiseksi, onko enfensiksen lihaksensisäinen antaminen vaikutuksia hengityskykyyn amyotrofisissa lateraaliskleroosissa
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 240, päivä 300 ja päivä 365
|
Hidas elintärkeä kapasiteetti on keuhkofunktiotesti, joka kvantifioi ilman tilavuuden, joka voidaan hitaasti uloshengitettävä hitaan maksimaalisen hengityksen jälkeen. Se mitataan litrana ilmaa ja muutoksen prosenttiosuus lähtötasosta on ennustettu arvo ja muutos lähtötasosta. Muutos lähtötilanteesta (tutkimus VMALS 002-2, päivä 0) hitaana elintärkeänä kapasiteetissa päivänä 240, päivä 300 ja päivä 365 osallistujille, joiden engensiksen anto on lihaksensisäinen antaminen lumelääkkeeseen verrattuna. Negatiivisen muutoksen lisääminen lähtötilanteen tuloksista osoittaa hengityskapasiteetin pahenemisen. |
Päivä 0, päivä 240, päivä 300 ja päivä 365
|
|
Sen määrittämiseksi, onko lihaksensisäisellä engensiksella vaikutuksia hengityselimiin amyotrofisissa lateraaliskleroosissa - trakeostomia
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 365
|
Kokonaisten osallistujat, jotka vaativat trakeostomiamenetelmiä, jotka saivat engensiksen lihaksensisäistä antamista, verrattuna trakeostomiamenettelyihin vaativiin lumelääkkeisiin.
|
Päivä 0 - päivä 365
|
|
Sen määrittämiseksi, onko enfensiksen lihaksensisäinen antaminen positiivisia vaikutuksia eloonjäämiseen amyotrofisissa lateraaliskleroosin osallistujissa - kaikki syyt kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 365
|
Kokonaisten syyt kuolleisuus osallistujille, jotka saivat lihaksensisäisiä injektioita Engensis-injektioista, verrattuna lumelääkkeiden osallistujien kokonaiskuolleisuuteen. Osallistujien kokonaiskuolemat, jotka saivat lihaksensisäistä enemien antamista, verrattuna lumelääkettäjien kokonaiskuolemiin. |
Päivä 0 - päivä 365
|
|
Arvioida elämänlaadun parantaminen engensis -injektioiden jälkeen amyotrofisissa lateraaliskleroosin osallistujissa verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 240 ja päivä 365
|
Osallistuja täydentää 40 kysymystä amyotrofisessa lateraaliskleroosin arviointikyselyssä (ALSAQ-40), jossa on 5 luokkaa: fyysinen liikkuvuus, päivittäisen elämän ja itsenäisyyden toiminnot, syöminen ja juominen, viestintä ja emotionaaliset reaktiot. Jokaisessa kysymyksessä on 5 vastausta, jotka on valittava: 0-never (paras tapaus), 1-harvinaisesti, 2-kertainen, 3-upeen ja 4-aina (pahin tapaus). Huomaa jokaisesta kysymyksestä on vähintään 0 (paras) enintään 4 (pahin). Pistemäärien aleneminen osoittaa oireiden paranemisen. Amyotrofiset lateraaliskleroosin arviointikysely (ALSAQ-40) -pisteet ovat luokkaa kohden 100%: n enintään prosentteina. Jokainen luokkaprosentti on summattu hoitamisväestölle. Muutos lähtötasosta laskettiin ja näytettiin taulukossa. ALSAQ-40 saatiin päätökseen annoksen lähtöviivalla (päivä 0) ja päivällä 240 ja päivällä 365 käyntiä. |
Päivä 0, päivä 240 ja päivä 365
|
|
Potilaan arvioimiseksi ilmoitti tulosten paranemisen engensis -injektioiden jälkeen amyotrofisissa lateraaliskleroosin osallistujissa verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Päivä 240 ja päivä 365
|
Kohteen vaikutelma muutoksesta hoidon jälkeen mitattiin potilaan globaalilla muutoksen kyselylomakkeen vaikutelmalla elektronisen potilaan tuloksena käyttämällä. Tämä kyselylomake mittaa kohteen käsityksen siitä, kuinka hoito on vaikuttanut heidän aktiivisuuden, oireiden, tunteiden ja yleisen elämänlaadun yleiseen elämäntasoon. Jokainen kuvaaja on luokiteltu kasvavalle parannusasteikolla; Missä 1 = muutosta (tai ehto on pahentunut), 2 = melkein sama, tuskin mitään muutosta, 3 = hiukan parempi, mutta ei havaittavissa olevaa muutosta, 4 = jonkin verran parempi, mutta muutos ei ole tehnyt mitään todellista eroa, 5 = kohtalaisen parempi ja lievä, mutta huomattava muutos, 6 = parempi ja selkeä parannus, joka on tehnyt todellisen ja arvoisen eron. Testiä annettiin itsepäivinä 240 ja 365. |
Päivä 240 ja päivä 365
|
|
Arvioida kliinikko ilmoitti tulosten paranemisesta engensis -injektioiden jälkeen amyotrofisissa lateraaliskleroosin osallistujissa verrattuna lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Päivä 240 ja päivä 365
|
Kliininen globaali vaikutelma muutoksesta on validoitu instrumentti, jonka tarkkailijat ovat täyttäneet elämänlaadun arviona.
Kliininen globaali vaikutelma muutoksesta on 8-pisteinen asteikko, jonka pisteet vaihtelevat ROM: lla, mikä merkitsee parannusta, kohtalaista parannusta, minimaalista parannusta, vähäistä parannusta ja muuttumattomia (tai huonompia) sekä tehokkuusindeksin kanssa, jossa oli kysymyksiä matriisissa terapeuttisen vaikutuksen ja sivuvaikutuksen kanssa. Testi suoritettiin päivinä 240 ja 365/ varhaisessa vaiheessa.
|
Päivä 240 ja päivä 365
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VMALS-002-2b
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .