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Eine 6-monatige Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Engensis bei Amyotropher Lateralsklerose (REViVALS-1B)

23. September 2025 aktualisiert von: Helixmith Co., Ltd.

Eine 6-monatige Verlängerungsstudie nach Protokoll VMALS-002-2 (eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Engensis bei Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit der intramuskulären (IM) Verabreichung von Engensis bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die zuvor randomisiert wurden, eine Behandlung erhielten und den Tag 180-Besuch der Studie VMALS-002- 2. Die Sicherheit wird anhand des Auftretens von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und den klinisch signifikanten Laborwerten bewertet. In der folgenden Tabelle finden Sie zusätzliche, explorative Endpunkte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

VMALS-002-2B war eine Studie zur Sicherheitsverlängerung nach VMALS-002-2, eine multizentrische Studie mit Phase-2A-, doppelblindem, randomisierten, placebokontrollierten Phase 2A, um die Sicherheit der intramuskulären Verabreichung von Engensis-Profis mit Amyotrophic-Sklerose zu beurteilen. Diese ungefähr 180-Tage-Erweiterungsstudie mit Probanden absolvierte die kombinierte Teilnahme mit einem Tag 365. Assessments to be conducted during this extension study were as follows: vital signs, weight and height, complete physical examination, 12-lead electrocardiogram, a record of all concomitant medications and procedures, clinical laboratory assessments, Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale, handheld dynamometry, slow vital capacity, Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire, 40 questions, Patient Global Impression of Veränderung und klinischer globaler Eindruck von Veränderungen. Bewertungen von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, Behandlung von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse und klinisch signifikanten Laborwerten setzten sich vom Tag 180-Besuch der Studie VMALS-002-2 über die VMALS-002-2B-Verlängerungsstudie bis zum Tag 365 fort.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Austin Neuromuscular Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die den Besuch an Tag 180 in VMALS-002-2 abschließen, sind berechtigt, sich für diese Erweiterungsstudie, VMALS-002-2b, anzumelden.

Ausschlusskriterien:

- Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Engensis
Aktives Vergleichspräparat: Engensis 64 mg Engensis pro Behandlungszyklus, wobei jeder der 3 Zyklen aus 2 Tagen mit jeweils 128 Injektionen in den rechten und linken Zielmuskel im Abstand von 2 Wochen besteht
Biologisch: Engensis
Lyophilisiertes Biologikum zur Rekonstitution, das Engensis enthält
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Vergleichspräparat: Placebo 32 ml Placebo pro Behandlungszyklus, wobei jeder der 3 Zyklen aus 2 Tagen mit jeweils 128 Injektionen in den rechten und linken Zielmuskel im Abstand von 2 Wochen besteht
Sonstiges: Placebo
Injizierbare Flüssigkeit

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsmesser unerwünschte Ereignisse in mehr als 2 Probanden insgesamt nach Systemorganklasse und bevorzugter Begriff
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 365
Bewertung der langfristigen Sicherheit von intramuskulären Injektionen von Engensis bei Teilnehmern mit amyotropher lateraler Sklerose bei mehr als zwei Teilnehmern nach Systemorganklasse und bevorzugter Begriff (Sicherheitsanalysepopulation)
Tag 0 bis Tag 365

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Veränderungen der Muskelfunktion nach Engmensis -Injektionen bei den amyotrophen Teilnehmern der Lateralsklerose
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 365

Änderungen gegenüber dem Ausgangswert (Studie VMALS 002-2, Tag 0) in überarbeiteten amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertung Gesamtwerte am Tag 365 für Engensis im Vergleich zu Placebo

In dieser neuromuskulären Bewertung gibt es 12 separate Bewertungen, die Bulbar-, Feinmotor-, Bruttomotor- und Atembewertungen abdecken. Jede individuelle Bewertung wird von 0 (schlimmster Fall) bis 4 (bester Fall) bewertet.

Die Gesamtpunktzahl wird als Summe aller 12 Bewertungsunterszenien berechnet. Beachten Sie, dass im klinischen Studienbericht nur die Gesamtbewertung aufgrund der geringen Anzahl von Probanden gemeldet wird.

Der Gesamtbewertungsbereich beträgt mindestens 0 (schlimmster Fall) bis maximal 48 (bester Fall).
Tag 0 und Tag 365
Bewertung der Veränderungen der Muskelkraft nach Engmensis -Injektionen bei amyotrophen Teilnehmern der lateralen Sklerose
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 365
Wie bilateral durch handgehaltene Dynamometrie in den Muskeln in den oberen und unteren Extremitäten bewertet. Muskelstärke gemessen anhand der Handheld -Dynamometrie (lbs.) Und wechseln Sie von der Grundlinie bis zum Tag 365 durch Muskelgruppe (ITT -Population)
Tag 0 und Tag 365
Um festzustellen, ob die intramuskuläre Verabreichung von Engensis Auswirkungen auf die Atemkapazität bei amyotrophen Teilnehmern der Lateralsklerose hat
Zeitfenster: Tag 0, Tag 240, Tag 300 und Tag 365

Eine langsame lebenswichtige Kapazität ist ein Lungenfunktionstest, der das Luftvolumen quantifiziert, das nach langsamem maximalen Einatmen langsam ausgeatmet werden kann. Es wird in Liter Luft gemessen und der Prozentsatz der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beträgt der prozentuale vorhergesagte Wert und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert.

Änderung von der Ausgangslinie (Studie VMALS 002-2, Tag 0) in langsamer lebenswichtiger Kapazität am Tag 240, Tag 300 und Tag 365 für Teilnehmer mit intramuskulärer Verabreichung von Engensis im Vergleich zu Placebo. Die zunehmende negative Veränderung gegenüber den Ausgangsergebnissen zeigt eine Verschlechterung der Atemkapazität.
Tag 0, Tag 240, Tag 300 und Tag 365
Um festzustellen, ob intramuskuläre Engensis Auswirkungen auf die Atemfunktion bei amyotrophen lateralen Sklerose -Teilnehmern hat - Tracheotomie
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 365
Insgesamt Teilnehmer, die Tracheotomieverfahren erfordern, die intramuskuläre Verabreichung von Engensis erhielten, im Vergleich zu Gesamt -Placebo -Teilnehmern, die Tracheotomieverfahren benötigten.
Tag 0 bis Tag 365
Um festzustellen, ob die intramuskuläre Verabreichung von Engensis positive Auswirkungen auf das Überleben der amyotrophen lateralen Sklerose -Teilnehmer hat - Gesamtmortalität - Gesamtmortalität
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 365

Die Gesamtmortalität der Gesamtversammlung für Teilnehmer, die intramuskuläre Injektionen von Engensis erhielten, im Vergleich zur Gesamtmortalität der Gesamtversammlung für Placebo-Teilnehmer.

Total -Teilnehmer -Todesfälle, die intramuskuläre Verabreichung von Engensis erhielten, im Vergleich zu den Todesfällen des Placebo -Teilnehmers.
Tag 0 bis Tag 365
Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität nach Engmensis -Injektionen bei amyotrophen Lateralsklerose -Teilnehmern im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Tag 0, Tag 240 und Tag 365

Der Teilnehmer stellt die 40 Fragen im amyotrophen Fragebogen zur Bewertung der lateralen Sklerose (ALSAQ-40) mit 5 Kategorien aus: körperliche Mobilität, Aktivitäten des täglichen Lebens und Unabhängigkeit, Essen und Trinken, Kommunikation und emotionale Reaktionen. Jede Frage enthält 5 Antworten aus: 0-NEver (Bester Fall), 1 rar, 2-sometime, 3-mehr- und 4-immer (schlimmster Fall).

Hinweis für jede Frage, es gibt mindestens 0 (am besten) bis zu den maximal 4 (schlimmsten). Abnahme der Werte zeigt eine Verbesserung der Symptome. Der Gesamt-Fragebogen zur Bewertung der amyotrophen Lateralsklerose (ALSAQ-40) beträgt die Kategorie als Prozentsätze von 100% maximal. Jeder Kategorieprozentsatz wird für die Absicht der Absicht summiert.

Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde in der Tabelle berechnet und angezeigt. ALSAQ-40 wurde beim Baseline-Besuch vor der Dosis (Tag 0) und am Tag 240 und am Tag 365 besucht.
Tag 0, Tag 240 und Tag 365
Um die von den Patienten berichtete Ergebnisverbesserung nach Engmensis -Injektionen bei amyotrophen Lateralsklerose -Teilnehmern im Vergleich zu Placebo zu bewerten
Zeitfenster: Tag 240 und Tag 365

Der Eindruck der Veränderung des Probanden nach der Behandlung wurde mit dem globalen Eindruck des Veränderungsfragebogens durch die Verwendung des elektronischen Patienten gemeldet. Dieser Fragebogen misst die Wahrnehmung des Probanden, wie sich die Behandlung auf ihren Aktivitätsniveau, Symptome, Emotionen und ihre Lebensqualität ausgewirkt hat.

Jeder Deskriptor wird auf einer zunehmenden Verbesserungsskala eingestuft. Wo 1 = keine Veränderung (oder Zustand schlechter wurde), 2 = fast gleich, kaum eine Veränderung, 3 = ein wenig besser, aber keine merkliche Veränderung, 4 = etwas besser, aber die Änderung hat keinen wirklichen Unterschied gemacht, 5 = mäßig besser, und eine leichte, aber merkwürdige Veränderung, 6 = bessere, bessere Verbesserung, die einen echten und lohnenswertesten und einen großen Unterschied und eine große Veränderung hat.

Der Test wurde an den Tagen 240 und 365 selbst verabreicht.
Tag 240 und Tag 365
Um den Kliniker zu bewerten, berichtete die Ergebnisverbesserung nach Engmensis -Injektionen bei amyotrophen Lateralsklerose -Teilnehmern im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Tag 240 und Tag 365
Der klinische globale Eindruck von Veränderungen ist ein validiertes Instrument, das von Beobachtern als Bewertung der Lebensqualität ausgeführt wird. Der klinische globale Eindruck von Veränderungen ist eine 8-Punkte-Skala mit Werten, die eine markierte Verbesserung, eine moderate Verbesserung, eine minimale Verbesserung, die geringfügige Verbesserung und die unverändert (oder schlechteren) sowie einen Wirksamkeitsindex mit Fragen in einer Matrix für therapeutische Wirkung und Nebenwirkungen haben. Der Test wurde an den Tagen abgeschlossen. 240 und 365/ Frühe Terminierung.
Tag 240 und Tag 365

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VMALS-002-2b

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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