En 6-måneders forlængelsesundersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed af Engensis i amyotrofisk lateral sklerose (REViVALS-1B)

Ændringer fra baseline (undersøgelse VMALS 002-2, dag 0) i revideret amyotrofisk lateral sklerose-funktionsklassificering Total score på dag 365 for Engensis sammenlignet med placebo

Der er 12 separate vurderinger i denne neuromuskulære vurdering, der dækker bulbar, finmotor, grov motor og vejrtrækningsvurderinger. Hver individuelle vurdering scores fra 0 (værste tilfælde) til 4 (bedste tilfælde).

Den samlede score beregnes som summen af ​​alle 12 vurderingsundervisning. Bemærk, at kun den samlede score vil blive rapporteret i den kliniske undersøgelsesrapport på grund af det lille antal forsøgspersoner.

Det samlede scoreområde er fra mindst 0 (værste tilfælde) til maksimalt 48 (bedste tilfælde).

Langsom vital kapacitet er en lungefunktionstest, der kvantificerer mængden af ​​luft, der langsomt kan udåndes efter langsom maksimal inhalation. Det måles i liter luft, og procentdelen af ​​ændring fra baseline er den procentvise forudsagte værdi og ændring fra baseline.

Ændring fra baseline (undersøgelse VMALS 002-2, dag 0) i langsom vital kapacitet på dag 240, dag 300 og dag 365 for deltagere med intramuskulær administration af Engensis sammenlignet med placebo. Forøgelse af negativ ændring fra baseline -resultater indikerer forværring af respirationskapacitet.

Den samlede dødelighed af al årsag til deltagere, der modtog intramuskulære injektioner af Engensis, sammenlignet med den samlede dødelighed af all-årsagen for placebo-deltagere.

De samlede deltagerdødsfald, der modtog intramuskulær administration af Engensis sammenlignet med de samlede placebo -deltagerdødsfald.

Deltageren afslutter de 40 spørgsmål i den amyotrofiske laterale sklerose-vurderingsspørgeskema (ALSAQ-40) med 5 kategorier: fysisk mobilitet, aktiviteter i dagligdagen og uafhængighed, spisning og drikke, kommunikation og følelsesmæssige reaktioner. Hvert spørgsmål har 5 svar til at vælge fra: 0-Never (Bedste tilfælde), 1-sjældent, 2-somtid, 3-ofte og 4-altid (værste tilfælde).

Bemærk for hvert spørgsmål er der mindst 0 (bedst) til den maksimale 4 (værst). Faldende score indikerer forbedring af symptomer. Den samlede amyotrofiske lateral sklerose-vurderingsspørgeskema (ALSAQ-40) score er pr. Kategori som procentdel af 100% maksimalt. Hver kategoriprocent opsummeres for den intention-til-behandling-befolkning.

Ændringen fra baseline blev beregnet og vist i tabellen. ALSAQ-40 blev afsluttet ved baseline-besøget før dosis (dag 0) og på dagen 240 og dag 365 besøg.

Emnets indtryk af ændringer efter behandling blev målt med det patient globale indtryk af ændringsspørgeskema gennem brug af det elektroniske patient rapporterede resultat. Dette spørgeskema måler emnets opfattelse af, hvordan behandlingen har påvirket deres aktivitetsniveau, symptomer, følelser og den samlede livskvalitet.

Hver deskriptor rangeres på en stigende forbedringsskala; Hvor 1 = ingen ændring (eller betingelsen er blevet værre), 2 = næsten den samme, næppe nogen ændring overhovedet, 3 = lidt bedre, men ingen mærkbar ændring, 4 = noget bedre, men ændringen har ikke gjort nogen reel forskel, 5 = moderat bedre og en svag, men mærkbar ændring, 6 = bedre, og en bestemt forbedring, der har gjort en reel og værdifuld forskel, og 7 = en stor aftale bedre, og en betydelig forbedring, der blev gjort som forskellen.

Testen blev selvadministreret på dag 240 og 365.