小児発語失行におけるメチルフェニデート
2025年11月14日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute
発話失行症の小児におけるメチルフェニデートの第II相概念実証試験：二重盲検無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験
この研究の目的は、6 ～ 12 歳の小児発話失行症 (CAS) の子供の発話了解度に対するメチルフェニデート (MPH) の可能な影響を説明することです。
この結果は、MPH 摂取とプラセボ摂取の間で比較されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 期間のクロスオーバー概念実証試験であり、小児発語失行症 (CAS) の子供を対象としています。
6 歳から 12 歳までの CAS の子供 24 人が募集されます。
お子様がスクリーニング手順 (メルボルン チルドレンズ キャンパスの医療担当者による身体検査を含む) に合格した場合、お子様は 8 週間 + 2 日間のトライアル (2 日間のウォッシュアウトを含む) に登録されます。
参加者は、シーケンス A (4 週間の MPH、その後 4 週間のプラセボ) またはシーケンス B (4 週間のプラセボ、その後 4 週間の MPH) にランダムに割り当てられます。
期間 1 の 4 週間後、参加者が期間 2 に 4 週間クロスオーバーする前に、2 日間のウォッシュアウト期間が発生します。
治療前および治療後の発声結果が測定されます。
研究者らの主な目的は、CAS の小児において、4 週間の MPH 使用後、プラセボと比較してベースラインから 4 週間で発話明瞭度が大幅に改善される可能性があるという概念実証を提供することです。
二次的な目的は、接続された音声理解度、言語生成の質、音声品質、機能的音声理解度、音韻作業記憶、注意および多動行動の実現可能性、許容性、およびベースラインからの変化を説明することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 小児期の発語失行がある
- 6～12歳
- トライアル用のスピーチタスクを実行できます（単語と短い文章を話すことができます）
- 第一言語としての英語
- 十分な聴力がある
- インフォームド コンセント ドキュメントを理解し、彼らに代わって同意を提供できる、法的に認められた代理人がいる
- 年齢と体重の基準に対する心拍数と血圧の検査を含む健康診断と健康診断に合格
- トライアルの所要時間にコミットできる
- 研究サイトから 130 キロメートル以内に住んでいる (MCRI)
- カプセルを飲み込むことができる
- SNAP-IV Parent 18-Item Rating Scaleの不注意および/または多動性サブスケールのいずれかで27点中13点以上のスコアを獲得し、不注意および/または多動性の臨床的に重大な症状を示唆している
除外基準:
- トライアルの所要時間 (8 週間 + 2 日) を守ることができない
- 重度の知的障害、またはその他の重大な神経発達状態（脆弱X、ダウン症候群など）の診断を受けている
- てんかんまたはその他の発作性疾患がある
- MPHを妨げることが知られている別の健康状態のために薬を服用している
- -重度の不安、うつ病、重度のトゥレット症候群、緑内障、精神病症状、高血圧、先天性心疾患、既知の過去または現在の診断された薬物乱用または依存を含む、覚せい剤（メチルフェニデート）投薬に対する禁忌があります
- Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS) で評価された、中程度または高い自殺リスクのスコアを持っている
- 過去 3 か月以内に精神刺激薬を使用したことがある (リタリン、コンサータ、フォーカリンなど)
- 調査地から 130 キロメートル以上離れた場所に住んでいる
- カプセルが飲み込めない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シーケンス A: メチルフェニデート、プラセボ
参加者は、最初にメチルフェニデートカプセルを1日2回、4週間受け取ります。
用量は、4時間間隔で投与されます。
最大用量は、参加者の体重に基づいて決定されます。
2 日間のウォッシュアウトの後、参加者は 4 週間にわたって 1 日 2 回、プラセボ (対応するメチルフェニデート カプセル) を受け取ります。
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参加者は、4時間間隔で塩酸メチルフェニデートを1日2回投与されます。
3 つの体重範囲 (20-30kg; 30-40kg; ≥40kg) に基づいて決定される 3 つの投与スケジュールがあります。
体重20～30kgのお子様は1日最大20mgまでとなります。
体重30～40kgのお子様は1日30mgまでとなります。
体重が40kg以上の小児の場合、1日最高用量は40mgです。
他の名前：
参加者は、プラセボ カプセルを 1 日 2 回服用します。
ゼラチン プラセボ カプセルには、不活性物質であるヒプロメロースが含まれます。
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実験的：シーケンス B: プラセボ、メチルフェニデート
参加者は、まずプラセボ カプセルを 1 日 2 回、4 週間受け取ります。
用量は、4時間間隔で投与されます。
2 日間のウォッシュアウトの後、参加者はメチルフェニデート カプセル (一致するプラセボ カプセル) を 1 日 2 回、4 週間受け取ります。
最大用量は、参加者の体重に基づいて決定されます。
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参加者は、4時間間隔で塩酸メチルフェニデートを1日2回投与されます。
3 つの体重範囲 (20-30kg; 30-40kg; ≥40kg) に基づいて決定される 3 つの投与スケジュールがあります。
体重20～30kgのお子様は1日最大20mgまでとなります。
体重30～40kgのお子様は1日30mgまでとなります。
体重が40kg以上の小児の場合、1日最高用量は40mgです。
他の名前：
参加者は、プラセボ カプセルを 1 日 2 回服用します。
ゼラチン プラセボ カプセルには、不活性物質であるヒプロメロースが含まれます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週間での就学前のスピーチ明瞭度測定スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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単一単語の音声理解度は、就学前の音声理解度測定 (PSIM) を使用して測定されます。
PSIM から 20 項目が各試験時点で投与されます。
参加者は、研究者の後に各テスト単語を繰り返す必要があります。
スコアが高いほど、理解度が低いことを示します (範囲 0 ～ 80)。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週間での構音障害性音声II（ASSIDS-II）スコアの理解度の評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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構音障害音声理解度評価-II (ASSIDS-II) は、文レベルの音声理解度を測定するために使用されます。
各評価時点で、5 単語の文章が 5 つ与えられます。
音素精度スコアは、各時点での 5 つの文の正しい音素の割合を決定することによって計算されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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スクリーニングで、拒否、適格、または不適格 (および理由) である子供の数。
時間枠：研究の募集時、治療開始の最大4週間前。
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スクリーニングで、拒否、適格、または不適格 (および理由) である子供の頻度。
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研究の募集時、治療開始の最大4週間前。
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離脱、中止、および/または1回以上のプロトコル違反を経験した子供の数。
時間枠：4週間の治療期間中。
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シーケンス A または B の子供の数:
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4週間の治療期間中。
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4週間の各治療期間中の投与計画の遵守
時間枠：4週間
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アドヒアランスは、服薬日誌のエントリに基づいて達成された処方用量のパーセンテージを計算し、返却された調剤された薬と照合することによって決定されます。
処方された用量の 80% が達成された場合、参加者は 4 週間の期間中遵守していると見なされます。
データは、各 4 週間の投与計画を順守する子供の割合が報告されるように集計されます。
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4週間
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忍容性と有用性の親/介護者の経験
時間枠：ベースラインと 4 週間
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専用の電子症例報告フォームである研究者の親/介護者の忍容性および有用性調査を使用して測定されます。
これは、使いやすさ（例：「私の子供にカプセルを与えるのは便利だった」）、忍容性（例：「この試験に参加するのは負担ではなかった」）、および経験に関する介護者の見解に関するデータを提供します。試験 (Vogel, 2016) (例: 「私の子供がこの試験に参加して良かったです」)、および発話が改善されたかどうか (例: 「カプセルは私の子供の発話を改善したと思います」)。
項目は 1 ～ 5 で評価され、スコア 1 は親/介護者が強く同意しないことを示し、スコア 5 は親/介護者が強く同意することを示します。
試用期間中、子供が休暇中または COVID-19 によるロックダウン中の場合、学校に関連する 1 つの項目は 0 と評価できます。
合計スコアは 20 ～ 105 の範囲で、スコアが高いほど、親が評価した試験の忍容性/有用性が高いことを示します。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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忍容性と有用性の小児患者の経験
時間枠：ベースラインと 4 週間
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専用の電子症例報告フォーム (eCRF) である研究者の患者の忍容性と有用性の調査を使用して測定されます。
これにより、参加者の使用感 (例: 「カプセルを服用するのは簡単だった」)、忍容性/負荷 (例: 「カプセルを服用したときに遊ぶのに十分なエネルギーがあった」)、および試験の経験 (Vogel, 2016) (例: 「この試験をもう一度やり直します」)、および発話が改善されたかどうか (例: 「カプセルを服用した後、発話が良くなったと思います」)。
項目は 1 ～ 5 で評価され、スコア 1 は参加者がステートメントに強く同意しないことを示し、スコア 5 は参加者が強く同意することを示します。
子供が休暇中または試用期間中に COVID-19 による封鎖状態にある場合、学校に関連する 1 つの項目は 0 と評価できます。
合計スコアの範囲は 20 ～ 105 で、スコアが高いほど、子供の参加者によって評価された試験の忍容性/有用性が高いことを示します。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での文法的特徴の総数のベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供の会話は、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して、存在する文法的特徴の総数を決定するために分析されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での文の合計数のベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供たちの会話は、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して、存在する文の総数を決定するために分析されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間でのターンあたりの平均文数のベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供たちの会話の発話は、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して分析され、ターンごとの合計文数が決定されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での平均文長のベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供の会話は、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して生成された平均文の長さを決定するために分析されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での文法発達段階のベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供の会話は分析され、子供の文法発達段階が決定され、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して特定されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間で使用された句構造のタイプのベースラインからの変化（言語評価、修復およびスクリーニング手順; LARSP）
時間枠：ベースラインと 4 週間
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子供の会話音声は、子供が使用する節構造のタイプを決定するために分析され、Language Assessment, Remediation and Screening Procedure (LARSP) を使用して識別されます。
集計データが報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での音節反復のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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音節の繰り返しは、生成された音節の平均数、子音と母音の音節の発声オフセットの間の平均期間または期間 (ミリ秒)、およびディアドコキネティック期間の分散 (報告されたパーセンテージ) を分析することによって測定されます。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間でのコンテキストスケールスコアの理解度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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Intelligibility in Context Scale (ICS) は、7 項目にわたる親/介護者の評価を使用して、機能的な音声理解度を測定します。高スコアは、音声の理解度が低いことを示します (範囲 7-35)。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での子供の非単語反復（CNRep）テストスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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Children's Non-word Repetition (CNRep) テストでは、音韻作業記憶を測定します。
学習効果を制御するために、4 つの評価時点のそれぞれで 10 の CNRep 項目が投与されます。
正答率は、音節 (つまり、2、3、4、および 5 音節の単語) および単語の合計リストに対して計算されます。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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Swanson、Nolan、および Pelham のベースラインからの変化 (SNAP-IV) 親の 18 項目評価尺度 (SNAP-IV) 4 週間でのスコア
時間枠：ベースラインと 4 週間
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Swanson、Nolan、および Pelham (SNAP-IV) アンケートは、精神障害の診断および統計マニュアル、第 4 版 (DSM-IV) で指定されている ADHD 診断基準を使用して、注意欠陥多動性障害 (ADHD) の症状を測定するものです。
注意および多動サブスケールの親の評価は、注意欠陥および多動症状を測定するために使用されます。
スコアが高いほど、不注意および/または多動行動が多いことを示します。
各サブスケール範囲のスコアは 0 ～ 27 です。
13 未満のスコアは、症状が臨床的に重要でないことを示します。
13 ～ 17 のスコアは軽度の症状を示します。 18 ～ 22 のスコアは中程度の症状を示し、22 ～ 27 のスコアは重度の症状を示します。
ベースラインからの平均変化は、グループレベルで報告されます。
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ベースラインと 4 週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週間での最大発声時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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最大発声時間は、気流の十分性と声帯閉鎖の適切性を示すために、1回の呼吸での連続母音発声の最大長を決定することによって測定されます。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での発話の母音空間のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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母音空間の測定は、フォルマント分布に関する客観的な情報を提供し、母音生成の代理として機能します。
母音空間は、母音調音指数を使用して定量化されます (詳細については、Sapir et al. (2009) を参照)。
ベースラインからの平均変化はグループレベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4 週間でのメル周波数ケプストラム係数 (MFCC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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メル周波数ケプストラム係数 (MFCC) は、咬合器 (顎、舌、唇) の動きの微妙な変化を測定します。
MFCC 係数は声道伝達関数を表し、咬合器の潜在的な問題を示します。
MFCC は、個々の声道要素の全体的な安定性を表すように設計されています。
MFCC パラメータは、1 ～ 12 番目の MFCC の標準偏差の平均として定義されます。
Fraileらを参照してください。 (2009) 詳細については。
ベースラインからの平均変化はグループレベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4 週間での発話の一時停止の長さの平均値のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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音声の一時停止の長さの平均は、音声サンプルの無音の平均の長さを測定します。
一時停止の長さの平均は、沈黙の数を合計沈黙時間 (ミリ秒) で割った値を決定することによって分析されます。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での発話休止の標準偏差のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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発話の一時停止の標準偏差は、一時停止の長さの変動性を測定します。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間での沈黙のパーセンテージのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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スピーチの無音のパーセンテージは、総休止時間から得られる無音の割合を総信号時間で割ったものです。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4 週間での発話速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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話す速度は、1 秒間に話される音節の数から導き出されます。
発話速度は、発話サンプルの持続時間内に話された音節の数を決定することによって分析されます。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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4週間でのペアワイズ変動指数のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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Pairwise Variability Index (PVI) は、異なる発話速度間で比較できるように正規化された、単語または文の隣接する音節間の相対的な母音持続時間の尺度です (Vergis et al., 2014)。
PVI は、隣接する 2 つの音節の長さの差を求め、その差を 2 つの値の平均で割ることによって計算されます。
PVI 値が高いほどコントラストが高いことを示し、0 に近い値はストレスが等しいことを示します。
ベースラインからの平均変化はグループ レベルで報告され、シーケンス A とシーケンス B の間で比較されます。
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ベースラインと 4 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Angela Morgan, PhD、Murdoch Childrens Research Institute
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Fraile R, Saenz-Lechon N, Godino-Llorente JI, Osma-Ruiz V, Fredouille C. Automatic detection of laryngeal pathologies in records of sustained vowels by means of mel-frequency cepstral coefficient parameters and differentiation of patients by sex. Folia Phoniatr Logop. 2009;61(3):146-52. doi: 10.1159/000219950. Epub 2009 Jul 1.
- Sapir S, Ramig LO, Spielman JL, Fox C. Formant centralization ratio: a proposal for a new acoustic measure of dysarthric speech. J Speech Lang Hear Res. 2010 Feb;53(1):114-25. doi: 10.1044/1092-4388(2009/08-0184). Epub 2009 Nov 30.
- Vergis, Ballard, K. J., Duffy, J. R., McNeil, M. R., Scholl, D., & Layfield, C. (2014). An acoustic measure of lexical stress differentiates aphasia and aphasia plus apraxia of speech after stroke. Aphasiology, 28(5), 554-575. https://doi.org/10.1080/02687038.2014.889275
- Vogel, A., Skarrat, J., Castles, J., Synofzik, M. . (2016). Video game-based speech rehabilitation for reducing dysarthria severity in adults with degenerative ataxia. European Journal of Neurology, 23(227).
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月14日
一次修了 (実際)
2025年10月27日
研究の完了 (実際)
2025年10月27日
試験登録日
最初に提出
2021年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月22日
最初の投稿 (実際)
2022年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月14日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 77169
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験の分析のために収集された匿名化されたデータ セットは、主要な結果の公開から 6 か月後に利用できるようになります。
調査プロトコルは、Murdoch Children's Research Institute から入手できます。
データを公開する前に、次のことが必要です。関係者間でデータ アクセス契約に署名する必要があります。治験担当医師は、データの分析方法が記載された分析計画を確認して承認する必要があります。適切な承認と追加情報に関する合意が必要です。関連する費用はカバーされなければなりません。
調査担当者が不在の場合、この役割はマードック小児研究所に委任されます。
データは、提案された分析計画を承認した認定研究機関とのみ共有されます。
IPD 共有時間枠
主要アウトカムの公表から 6 か月後
IPD 共有アクセス基準
データを公開する前に、次のことが必要です。関係者間でデータ アクセス契約に署名する必要があります。治験担当医師は、データの分析方法が記載された分析計画を確認して承認する必要があります。適切な承認と追加情報に関する合意が必要です。関連する費用はカバーされなければなりません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。