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儿童失用症中的哌醋甲酯

2024年1月23日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute

哌醋甲酯在言语失用症儿童中的 II 期概念验证试验：一项双盲、随机、安慰剂对照、交叉试验

本研究的目的是描述哌醋甲酯 (MPH) 对 6-12 岁儿童言语失用症 (CAS) 儿童言语清晰度的可能影响。 这一结果将在 MPH 摄入量和安慰剂摄入量之间进行比较。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、两期交叉的哌醋甲酯 (MPH) 儿童言语失用症 (CAS) 儿童概念验证试验。 将招募 24 名 6 至 12 岁患有 CAS 的儿童。 如果孩子们通过了筛选程序，其中包括由墨尔本儿童校区的医务人员进行的体检，孩子们将参加 8 周 + 2 天的试验（包括 2 天的洗脱期）。 参与者将被随机分配到序列 A（4 周的 MPH，然后是 4 周的安慰剂）或序列 B（4 周的安慰剂，然后是 4 周的 MPH）。 在第 1 期 4 周后，参与者将进入为期 4 周的第 2 期之前进行为期两天的清除期。 将测量治疗前和治疗后的言语结果。 研究人员的主要目标是提供概念验证，即在 CAS 儿童中，与安慰剂相比，使用 4 周的 MPH 后，言语清晰度可以从基线到 4 周有更大的改善。 次要目标是描述可行性、耐受性和相对于基线的变化：连接语音清晰度、语言生成质量、语音质量、功能性语音清晰度、语音工作记忆、注意力和多动行为。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 小时候有言语失用症
  • 6-12岁
  • 能完成试讲的口语任务（能说单个词和短句）
  • 英语作为第一语言
  • 有足够的听力
  • 有一个法律上可接受的代表能够理解知情同意书并代表他们提供同意
  • 通过健康和体格检查，包括针对年龄和体重标准的心率和血压检查
  • 可以承诺试验的时间要求
  • 居住在研究地点 (MCRI) 130 公里范围内
  • 能够吞下胶囊
  • 在 SNAP-IV 家长 18 项评定量表的注意力不集中和/或多动子量表上得分 13 分或以上（满分 27 分），表明存在注意力不集中和/或多动症的临床显着症状

排除标准：

  • 无法满足试验的时间要求（8 周 + 2 天）
  • 被诊断患有严重智力障碍或其他严重的神经发育疾病（例如脆性 X 染色体、唐氏综合症等）
  • 患有癫痫或其他癫痫症
  • 正在服用治疗已知会干扰 MPH 的其他健康状况的药物
  • 对兴奋剂（哌醋甲酯）药物有任何禁忌症，包括严重的焦虑、抑郁、严重的图雷特综合征、青光眼、精神病症状、高血压、先天性心脏病、已知的过去或现在诊断的药物滥用或依赖
  • 使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 进行评估，得分为中度或高度自杀风险
  • 在过去 3 个月内使用过精神兴奋剂（例如，Ritalin、Concerta、Focalin）
  • 居住地距离研究地点超过 130 公里
  • 无法吞下胶囊

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：序列 A：哌醋甲酯，安慰剂
参与者将首先接受哌醋甲酯胶囊，每天两次，持续四个星期。 剂量将间隔四个小时给药。 最大剂量根据参与者的体重确定。 经过 2 天的清除后，参与者随后接受安慰剂（匹配的哌醋甲酯胶囊），每天两次，持续 4 周。
药品：盐酸哌甲酯
参加者每天两次服用盐酸哌醋甲酯，间隔四小时。 根据三个体重范围（20-30kg；30-40kg；≥40kg）确定三个给药方案。 对于体重 20-30 公斤的儿童，每日最大剂量为 20 毫克。 对于体重 30-40 公斤的儿童，每日最大剂量为 30 毫克。 体重≥40kg的儿童，每日最大剂量为40mg。
其他名称：
  • 利他林10
药品：安慰剂
参与者将每天服用两次安慰剂胶囊。 明胶安慰剂胶囊将含有羟丙甲纤维素，一种惰性物质。
实验性的：序列 B：安慰剂，哌醋甲酯
参与者将首先每天两次接受安慰剂胶囊，持续四个星期。 剂量将间隔四个小时给药。 经过 2 天的洗脱期后，参与者每天两次接受哌醋甲酯胶囊（匹配的安慰剂胶囊），持续四个星期。 最大剂量根据参与者的体重确定。
药品：盐酸哌甲酯
参加者每天两次服用盐酸哌醋甲酯，间隔四小时。 根据三个体重范围（20-30kg；30-40kg；≥40kg）确定三个给药方案。 对于体重 20-30 公斤的儿童，每日最大剂量为 20 毫克。 对于体重 30-40 公斤的儿童，每日最大剂量为 30 毫克。 体重≥40kg的儿童，每日最大剂量为40mg。
其他名称：
  • 利他林10
药品：安慰剂
参与者将每天服用两次安慰剂胶囊。 明胶安慰剂胶囊将含有羟丙甲纤维素，一种惰性物质。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
4 周时学龄前语言清晰度测量分数相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
单个单词的语音清晰度将使用学龄前语音清晰度测量 (PSIM) 进行测量。 PSIM 中的二十 (20) 个项目将在每个测试时间点进行管理。 参与者需要在研究人员之后重复每个测试词。 分数越高表示越难理解（范围 0-80）。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
4 周时构音障碍 Speech-II (ASSIDS-II) 评分的可理解性评估相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
构音障碍言语清晰度评估-II (ASSIDS-II) 将用于测量句子级别的言语清晰度。 在每个评估时间点将执行五 (5) 个 5 个单词的句子。 将通过确定每个时间点 5 个句子中正确音素的百分比来计算音素准确度分数。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
拒绝、符合条件或不符合条件（及原因）的筛查儿童人数。
大体时间：在研究招募时，开始治疗前最多 4 周。
拒绝、符合条件或不符合条件（以及原因）的筛查儿童的频率。
在研究招募时，开始治疗前最多 4 周。
退出、中断和/或经历 1 次或多次违反协议的儿童人数。
大体时间：在 4 周的治疗阶段。

顺序 A 或 B 中满足以下条件的孩子的数量：

  1. 提取
  2. 4周前停止治疗
  3. 经历 1 次或多次协议违规。
在 4 周的治疗阶段。
在每 4 周的治疗期间遵守剂量方案
大体时间：4周
依从性将通过根据药物日记条目计算达到的规定剂量的百分比并与退回的分配药物进行核对来确定。 如果达到规定剂量的 80%，参与者将被视为在 4 周内坚持服药。 将汇总数据，以便报告每 4 周期间坚持给药方案的儿童比例。
4周
父母/照顾者的耐受性和效用经验
大体时间：基线和 4 周
使用调查人员的父母/看护者容忍度和效用调查进行测量，这是一个专用的电子病例报告表。 这提供了看护者对可用性（例如，“给我的孩子服用胶囊很方便”）、耐受性（例如，“参加该试验不是一种负担”）和体验的看法的数据试验 (Vogel, 2016)（例如，“我很高兴我的孩子参加了这项试验”），以及言语是否得到改善（例如，“我认为胶囊改善了我孩子的言语”）。 项目将被评为 1-5，其中 1 分表示父母/看护人强烈反对，5 分表示父母/看护人强烈同意。 如果孩子在假期或在试用期间处于 COVID-19 锁定状态，则与学校相关的一项可以评为 0。 总分范围为 20-105，其中较高的分数表示家长评价的试验的耐受性/实用性较高。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
儿科患者对耐受性和实用性的体验
大体时间：基线和 4 周
使用研究人员的患者耐受性和效用调查进行测量，这是一种专用的电子病例报告表 (eCRF)。 这提供了参与者对可用性（例如，“服用胶囊很容易”）、耐受性/负担（例如，“服用胶囊时我有足够的精力玩”）和试验经验（Vogel， 2016）（例如，“我会再次进行此试验”），以及言语是否得到改善（例如，“我认为服用胶囊后我的言语更好”）。 项目将被评为 1-5，其中 1 分表示参与者强烈不同意该陈述，5 分表示参与者强烈同意。 如果孩子在假期或在试验期间处于 COVID-19 锁定状态，则与学校相关的一项可以评为 0。 总分范围为 20-105，其中，分数越高表示儿童参与者对试验的耐受性/效用越高。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时语法特征总数（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 分析儿童的会话语音以确定存在的语法特征总数。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时句子总数（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 分析儿童的会话语音以确定存在的句子总数。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时每轮平均句子数（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 分析儿童的对话，以确定每轮的句子总数。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时平均句子长度（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将分析儿童的会话语音以确定使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 生成的平均句子长度。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时语法发展阶段（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将分析儿童的会话语音以确定儿童的语法发展阶段，使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 进行识别。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时使用的从句结构类型（语言评估、补救和筛选程序；LARSP）相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
将分析儿童的会话语音以确定儿童使用的从句结构类型，使用语言评估、补救和筛选程序 (LARSP) 进行识别。 将报告汇总数据。
基线和 4 周
4 周时音节重复的基线变化
大体时间：基线和 4 周
音节重复将通过分析产生的平均音节数、辅音-元音音节发声偏移（毫秒）之间的平均周期或持续时间以及轮动周期的方差（报告的百分比）来测量。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时情境量表分数的可理解度相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
语境清晰度 (ICS) 将使用父母/看护者对 7 个项目的评分来衡量功能性言语清晰度，其中高分表示言语清晰度较差（范围 7-35）。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时儿童非单词重复 (CNRep) 测试分数相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
儿童非单词重复 (CNRep) 测试将测量语音工作记忆。 十个 CNRep 项目将在四个评估时间点中的每一个进行管理，以控制学习效果。 正确回答的百分比将按音节（即 2、3、4 和 5 个音节词）和总词表计算。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周
4 周时 Swanson、Nolan 和 Pelham (SNAP-IV) 家长 18 项评定量表 (SNAP-IV) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
Swanson、Nolan 和 Pelham (SNAP-IV) 问卷是使用精神障碍诊断和统计手册第四版 (DSM-IV) 中规定的 ADHD 诊断标准来衡量注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 症状。 父母对注意力和多动量表的评分将用于衡量注意力缺陷和多动症状。 分数越高表明注意力不集中和/或多动行为越严重。 每个子量表的分数范围为 0-27。 低于 13 的分数表示症状不具有临床意义。 13-17分表示症状轻微； 18-22 分表示中度症状，22-27 分表示严重症状。 将在组级别报告相对于基线的平均变化。
基线和 4 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
4 周时最大发声时间相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
最大发声时间将通过确定一次呼吸的连续元音发声的最大长度来测量，以指示气流充足和声带闭合充分。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时语音元音空间相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
元音空间测量可以提供关于共振峰分布的客观信息，并作为元音产生的代表。 元音空间将通过使用元音发音指数进行量化（有关更多信息，请参见 Sapir 等人 (2009)）。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时 Mel 频率倒谱系数 (MFCC) 相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
梅尔频率倒谱系数 (MFCC) 测量发音器官（下巴、舌头、嘴唇）运动的细微变化。 MFCC 系数表示声道传递函数，表示发音器中的潜在问题。 MFCC 旨在表示单个声道元素的整体稳定性。 MFCC 参数定义为第 1-12 个 MFCC 的标准差的平均值。 参见 Fraile 等人。 (2009) 进一步描述。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时讲话停顿的平均长度相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
语音停顿长度的平均值衡量语音样本中无声的平均长度。 暂停长度的平均值将通过确定静音次数除以总静音持续时间（毫秒）来分析。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时言语停顿标准差相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
语音停顿的标准偏差衡量停顿长度的可变性。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时沉默百分比相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
语音静音百分比衡量的是从总暂停持续时间除以总信号时间得出的静音比例。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时语速相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
语速是从每秒说出的音节数得出的。 将通过确定语音样本持续时间内说出的音节数来分析语速。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周
4 周时成对变异性指数相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
成对变异性指数 (PVI) 是对单词或句子中相邻音节的相对元音持续时间的度量，该指数经过归一化以允许比较不同的语速（Vergis 等人，2014 年）。 PVI 的计算方法是确定两个相邻音节的持续时间差异，然后将差异除以两个值的平均值。 较高的 PVI 值表示较大的对比性，而接近零的值表示相同的压力。 将在组级别报告相对于基线的平均变化，并将在序列 A 和序列 B 之间进行比较。
基线和 4 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Murdoch Childrens Research Institute

调查人员

  • 首席研究员：Angela Morgan, PhD、Murdoch Childrens Research Institute

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月14日

初级完成 (估计的)

2025年7月1日

研究完成 (估计的)

2025年7月1日

研究注册日期

首次提交

2021年11月29日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月22日

首次发布 (实际的)

2022年1月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月23日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 77169

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

为该试验分析收集的去识别化数据集将在主要结果发布六个月后提供。 研究方案可从 Murdoch Children's Research Institute 获得。 在发布任何数据之前，需要满足以下条件：相关方必须签署数据访问协议，试验研究人员必须查看并批准描述数据分析方式的分析计划，必须就适当的确认达成协议，以及任何其他必须承担所涉及的费用。 如果研究调查员不在，则该角色将委托给默多克儿童研究所。 数据只会与已批准拟议分析计划的公认研究机构共享。

IPD 共享时间框架

主要结果发表后 6 个月

IPD 共享访问标准

在发布任何数据之前，需要满足以下条件：相关方必须签署数据访问协议，试验研究人员必须查看并批准描述数据分析方式的分析计划，必须就适当的确认达成协议，以及任何其他必须承担所涉及的费用。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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盐酸哌甲酯的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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