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再発および難治性AMLの小児患者におけるニクロサミド

2026年8月10日 更新者：Stanford University

再発および難治性AMLの小児患者におけるニクロサミド（ANA001）の第1相試験

プロトコルは、再発/難治性急性骨髄性白血病の小児被験者の治療法として、シタラビンと組み合わせたニクロサミド用量漸増スケールを評価するように設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

16

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Sakamoto, M.D., Ph.D
        • 副調査官：
          • Adam Frymoyer, MD
        • 副調査官：
          • Norman Lacayo, MD
        • 副調査官：
          • Namrata Patel, PharmD
        • 副調査官：
          • Jennifer Kamens, M.D

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -WHO基準に基づくAMLの形態学的に確認された以前の診断
  • -以前に利用可能なすべての適切な治療法に失敗した AML疾患の再発または化学療法の2サイクル以上後の難治性疾患の存在は、別の原因に起因しないBMの芽球が5％を超えることを示す骨髄（BM）検査によって文書化する必要があります。 高い白血球数を制御するために、10～20 mg/kg/日の PO (最大 1000 mg PO BID) のヒドロキシ尿素の投与が許可されています。
  • 2歳以上25歳以下
  • 体表面積 (BSA) ≤ 2.10 m2、Mostellar 式に従って計算
  • po または ng の薬に耐えられる必要があります。
  • 演奏状況：

  • 対象年齢

    ≤ 16 歳: Lansky スコア ≥ 50 > 16 歳: Karnofsky スコア ≥ 50%

  • 4週間以上の平均余命
  • -血小板≥10,000 / mm3（ベースラインで血小板が10,000 / mm3未満の被験者の場合、血小板輸血のサポートが許可されます）
  • -治療開始前の14日以内の血清クレアチニン≤2.0 mg / dLまたは推定クレアチニンクリアランス≥30 mL /分（Cockcroft Gault）
  • -総ビリルビン≤2.0 x施設内の正常上限（ULN） 治療開始前の14日以内、ただし、上昇が主にギルバート症候群または溶血または非肝臓起源に続発する非抱合型高ビリルビン血症の上昇によるものであり、肝機能障害によるものではない
  • -治療開始前の14日以内のSGOT（AST）≤3.0 x ULNおよびSGPT（ALT）≤3.0 x ULN
  • -生殖能力のある女性（WOCBP）は、研究治療の14日前までに妊娠検査で陰性でなければなりません。
  • WOCBPは、研究参加期間中、適切な避妊法（例えば、避妊のホルモンまたはバリア法、禁欲、不妊パートナー）を使用することに同意する必要があります
  • 男性のみ：男性は、研究治療の前（同意日から）、研究参加期間中、および完了後30日間、適切な避妊法（例えば、ホルモンまたはバリア法による避妊法、禁欲、不妊パートナー）を使用することに同意する必要があります。ニクロサミド投与の
  • -研究の目的とリスクを理解する能力、および保護された健康情報の使用許可を含む書面によるインフォームドコンセント文書に署名する意欲（国および地域の被験者のプライバシー規制に従って）

除外基準:

  • -研究治療を開始する前の2週間以内に抗がん療法（化学療法、免疫療法、放射線療法、または治験療法）を受けた。 高 WBC を制御するために、10 ～ 20 mg/kg/日の PO (最大 1000 mg PO BID) のヒドロキシ尿素の投与が許可されています。
  • 他の治験薬の受領。
  • -以前の抗がん療法による未解決の毒性は、グレード0または1に解決されていないと定義されています（CTCAEバージョン5基準による）、脱毛症を除いて、包含/除外基準で別途定義されていない限り
  • 急性前骨髄球性白血病（フレンチアメリカンブリティッシュクラスM3 AML）
  • -既知の活動性中枢神経系（CNS）白血病; -CNS疾患が髄腔内化学療法でクリアできる場合、被験者は研究に登録できます, 治療する医師の判断で
  • -アクティブな制御されていない移植片対宿主病（GvHD）を示す以前の骨髄移植
  • -血友病を含むがこれに限定されない既知の先天性出血性疾患
  • -既知のアクティブな制御されていない全身性感染症
  • -吸収不良症候群、胃腸機能に重大な影響を与える疾患、または胃または小腸の切除、制御されていない症候性炎症性腸疾患または潰瘍性大腸炎、または研究登録時の部分的または完全な腸閉塞
  • 利用可能な製剤でニクロサミドの投与を受けることができない
  • -制御されていない活動性感染症、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患
  • 授乳中または妊娠中の女性
  • -既知の活動性C型肝炎

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ニクロサミド 250 mg/m2 /日 分割 BID
薬：ニクロサミド
ニクロサミドは14日間経口投与されます。 各用量の後には、骨格化学療法が続きます
実験的：ニクロサミド 500 mg/m2 /日 分割 BID
薬：ニクロサミド
ニクロサミドは14日間経口投与されます。 各用量の後には、骨格化学療法が続きます
実験的：ニクロサミド 800 mg/m2 /日 分割 BID
薬：ニクロサミド
ニクロサミドは14日間経口投与されます。 各用量の後には、骨格化学療法が続きます
実験的：ニクロサミド 1200 mg/m2 /日 分割 BID
薬：ニクロサミド
ニクロサミドは14日間経口投与されます。 各用量の後には、骨格化学療法が続きます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性
時間枠：30日
用量制限毒性 (DLT) は、ニクロサミド治療に少なくとも可能性がある、おそらく、または確実に関連するグレード 3 以上のイベントとして定義されます。
30日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ニクロサミド治療の臨床反応の有効性
時間枠：8週間

臨床反応は、次のいずれかとして定義されます。

  • 完全奏効 (CR) = BM の芽球が 5% 未満で、髄外疾患の証拠がない。
  • 部分奏効（PR） = 骨髄芽球の割合が 50% 減少し、BM 芽球が 5% から 25% 以下であり、髄外疾患の証拠がない。
  • 臨床的利益を伴う耐性疾患 (RD-CB) = BM の芽球が 5% から 25% 以下であるか、芽球の割合が 50% 減少しており、いずれも髄外疾患の証拠がない。

上記のカテゴリーに当てはまらない BM 疾患として無反応 (NR) が定義されます。
8週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Stanford University

協力者

The Leukemia and Lymphoma Society
CURE Childhood Cancer, Inc.
Pediatric Cancer Research Foundation (PCRF)

捜査官

  • 主任研究者：Kathleen M Sakamoto, MD, PhD、Stanford University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月21日

一次修了 (推定)

2026年9月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2021年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年1月10日

最初の投稿 (実際)

2022年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB-61916
  • NCI-2022-09974 (レジストリ識別子：National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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