Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Niklosamidi lapsipotilailla, joilla on uusiutunut ja refraktorinen AML

maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Stanford University

Vaiheen 1 tutkimus niklosamidista (ANA001) lapsipotilailla, joilla on uusiutunut ja refraktorinen AML

Protokolla on suunniteltu arvioimaan niklosamidiannoksen nostoasteikko yhdessä sytarabiinin kanssa terapeuttisena menetelmänä lapsipotilaille, joilla on uusiutunut/refraktiivinen akuutti myelooinen leukemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathleen Sakamoto, M.D., Ph.D
        • Alatutkija:
          • Adam Frymoyer, MD
        • Alatutkija:
          • Norman Lacayo, MD
        • Alatutkija:
          • Namrata Patel, PharmD
        • Alatutkija:
          • Jennifer Kamens, M.D

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aiempi morfologisesti vahvistettu AML-diagnoosi WHO:n kriteerien perusteella
  • On aiemmin epäonnistunut kaikissa saatavilla olevissa ja sopivissa AML-hoidoissa. Taudin uusiutuminen tai refraktorisen taudin esiintyminen ≥ 2 kemoterapiajakson jälkeen on dokumentoitava luuydintutkimuksella (BM), joka osoittaa > 5 % blasteja luun lihasmassassa, joka ei johdu muusta syystä. Hydroksiurean antaminen 10–20 mg/kg/vrk PO (enintään 1000 mg PO BID) suuren valkosolumäärän hallitsemiseksi on sallittua.
  • Ikä ≥ 2 ja ≤ 25 vuotta
  • Kehon pinta-ala (BSA) ≤ 2,10 m2, laskettuna Mostellarin kaavan mukaan
  • Täytyy sietää po- tai ng-lääkkeitä.
  • Suorituskyky:

  • Aiheen ikä

    ≤ 16 vuotta vanha: Lansky-pisteet ≥ 50 > 16 vuotta: Karnofsky pisteet ≥ 50 %

  • Odotettavissa oleva elinikä yli 4 viikkoa
  • Verihiutaleet ≥ 10 000/mm3 (potilaille, joiden verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa < 10 000/mm3, verihiutaleiden siirtotuki on sallittu)
  • Seerumin kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥ 30 ml/min (Cockcroft Gault) 14 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 x laitoksen normaalin yläraja (ULN) 14 päivän aikana ennen hoidon aloittamista, ellei nousu johdu ensisijaisesti kohonneesta konjugoimattomasta hyperbilirubinemiasta, joka on seurausta Gilbertin oireyhtymästä tai hemolyysistä tai muusta kuin maksasta, eikä maksan toimintahäiriöstä
  • SGOT (AST) ≤ 3,0 x ULN ja SGPT (ALT) ≤ 3,0 x ULN 14 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista
  • Lisääntymispotentiaalisilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen raskaustesti 14 päivän kuluessa ennen tutkimushoitoa.
  • WOCBP:n on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (esim. hormonaalisia ehkäisymenetelmiä tai estemenetelmiä, raittiutta, steriloitua kumppania) tutkimukseen osallistumisen ajan
  • Vain miehet: Miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (esim. hormonaalisia tai estemenetelmiä ehkäisyssä; pidättyvyys; steriloitu kumppani) ennen tutkimushoitoa (suostumuspäivästä alkaen), tutkimukseen osallistumisen ajan ja 30 päivää tutkimukseen osallistumisen jälkeen niklosamidin antamisesta
  • Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit sekä halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja, joka sisältää luvan käyttää suojattuja terveystietoja (kansallisten ja paikallisten tutkimushenkilöiden tietosuojamääräysten mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Sai syöpähoitoa (kemoterapiaa, immunoterapiaa, sädehoitoa tai tutkimushoitoa) 2 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista. Hydroksiurean antaminen 10–20 mg/kg/vrk PO (enintään 1000 mg PO BID) korkean valkosoluarvon kontrolloimiseksi on sallittua.
  • Muiden tutkimusaineiden vastaanottaminen.
  • Aiemmasta syöpähoidosta johtuvat ratkaisemattomat toksisuudet, jotka eivät ole parantuneet asteeseen 0 tai 1 (CTCAE version 5 kriteerien mukaan), ellei sisällyttämis-/poissulkemiskriteereissä ole toisin määritelty, paitsi hiustenlähtö
  • Akuutti promyelosyyttinen leukemia (ranskalainen amerikkalainen brittiläinen luokka M3 AML)
  • Tunnettu aktiivisen keskushermoston (CNS) leukemia; koehenkilöt voivat ilmoittautua tutkimukseen, jos keskushermostosairaus voidaan poistaa intratekaalisella kemoterapialla hoitavan lääkärin harkinnan mukaan
  • Aiempi luuydinsiirto, jossa on aktiivinen kontrolloimaton käänteishyljintä (GvHD)
  • Tunnetut synnynnäiset verenvuotohäiriöt, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hemofilia
  • Tunnettu aktiivinen hallitsematon systeeminen infektio
  • Imeytymishäiriö, maha-suolikanavan toimintaan merkittävästi vaikuttava sairaus tai mahalaukun tai ohutsuolen resektio, hallitsematon oireenmukainen tulehduksellinen suolistosairaus tai haavainen paksusuolitulehdus tai osittainen tai täydellinen suolen tukkeuma tutkimukseen tullessa
  • Kyvyttömyys saada niklosamidin antoa saatavilla olevissa formulaatioissa
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hallitsematon aktiivinen infektio tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista
  • Imettävä tai raskaana oleva nainen
  • Tunnettu aktiivinen hepatiitti C

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Niklosamidi 250 mg/m2/vrk jaettuna BID
Lääke: Niklosamidi
Niklosamidia annetaan suun kautta 14 päivän ajan. Jokaista annosta seuraa selkärangan kemoterapia
Kokeellinen: Niklosamidi 500 mg/m2/vrk jaettuna BID
Lääke: Niklosamidi
Niklosamidia annetaan suun kautta 14 päivän ajan. Jokaista annosta seuraa selkärangan kemoterapia
Kokeellinen: Niklosamidi 800 mg/m2/vrk jaettuna BID
Lääke: Niklosamidi
Niklosamidia annetaan suun kautta 14 päivän ajan. Jokaista annosta seuraa selkärangan kemoterapia
Kokeellinen: Niklosamidi 1200 mg/m2/vrk jaettuna BID
Lääke: Niklosamidi
Niklosamidia annetaan suun kautta 14 päivän ajan. Jokaista annosta seuraa selkärangan kemoterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittava toksisuus
Aikaikkuna: 30 päivää
Annosta rajoittavilla toksisuuksilla (DLT:t) tarkoitetaan kaikkia ≥ asteen 3 tapahtumia, jotka liittyvät ainakin mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti niklosamidihoitoon
30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niklosamidihoidon kliinisen vasteen tehokkuus
Aikaikkuna: 8 viikkoa

Kliininen vaste määritellään joksikin seuraavista.

  • Täydellinen vaste (CR) = < 5 % blasteja BM:ssä, ilman merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta.
  • Osittainen vaste (PR) = ≥ 5 % - ≤ 25 % blasteja BM:ssä ja BM-blastiprosentti pieneni 50 %, eikä merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta.
  • Resistentti sairaus, josta on kliinistä hyötyä (RD-CB) = joko ≥ 5 % - ≤ 25 % blasteja BM:ssä TAI blastiprosentin lasku 50 % joko ilman merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta.

Ei vastetta (NR) määritellään BM-sairaudeksi, joka ei kuulu yllä oleviin luokkiin
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Yhteistyökumppanit

The Leukemia and Lymphoma Society
CURE Childhood Cancer, Inc.
Pediatric Cancer Research Foundation (PCRF)

Tutkijat

  • Päätutkija: Kathleen M Sakamoto, MD, PhD, Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 12. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-61916
  • NCI-2022-09974 (Rekisterin tunniste: National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa