재발성 및 불응성 AML 소아 환자의 니클로사미드

포함 기준:

• WHO 기준에 기초한 AML의 사전 형태학적으로 확인된 진단
• 이전에 AML 질환 재발에 대한 모든 이용 가능하고 적합한 요법에 실패했거나 ≥ 2 주기의 화학 요법 후 불응성 질환의 존재는 다른 원인에 기인하지 않는 BM의 > 5% 모세포를 입증하는 골수(BM) 검사에 의해 문서화되어야 합니다. 높은 백혈구 수를 조절하기 위해 수산화요소 10~20mg/kg/일 PO(최대 1000mg PO BID) 투여가 허용됩니다.
• 연령 ≥ 2 및 ≤ 25세
• 체표면적(BSA) ≤ 2.10m2, Mostellar 공식에 따라 계산
• po 또는 ng 약물을 견딜 수 있어야 합니다.
• 성능 상태:

• 대상 연령

  ≤ 16세: Lansky 점수 ≥ 50 > 16세: Karnofsky 점수 ≥ 50%

• 4주 이상의 기대 수명
• 혈소판 ≥ 10,000/mm3(기준치에서 혈소판이 < 10,000/mm3인 대상자의 경우 혈소판 수혈 지원이 허용됨)
• 치료 시작 전 14일 이내에 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL 또는 추정 크레아티닌 청소율 ≥ 30 mL/min(Cockcroft Gault)
• 총 빌리루빈 ≤ 2.0 x 치료 시작 전 14일 이내의 기관 정상 상한(ULN)
• 치료 시작 전 14일 이내에 SGOT(AST) ≤ 3.0 x ULN 및 SGPT(ALT) ≤ 3.0 x ULN
• 가임 여성(WOCBP)은 연구 치료 전 14일 이내에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
• WOCBP는 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(예: 호르몬 또는 차단 피임 방법, 금욕, 불임 파트너)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 남성에 한함: 남성은 연구 치료 전(동의 날짜부터), 연구 참여 기간 동안 및 완료 후 30일 동안 적절한 피임(예: 호르몬 또는 차단 피임 방법, 금욕, 불임 파트너)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 니클로사마이드 투여
• 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있는 능력과 보호받는 건강 정보를 사용할 수 있는 권한이 포함된 서면 동의서에 서명할 의지(국가 및 지역 피험자 프라이버시 규정에 따름)

제외 기준:

• 연구 치료를 시작하기 전 2주 이내에 항암 요법(화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법 또는 연구 요법)을 받은 경우. 높은 WBC를 조절하기 위해 수산화요소 10~20mg/kg/일 PO(최대 1000mg PO BID) 투여가 허용됩니다.
• 다른 조사 요원을 받는 행위.
• 탈모증을 제외하고 포함/제외 기준에 달리 정의되지 않는 한 등급 0 또는 1(CTCAE 버전 5 기준에 의함)로 해결되지 않은 것으로 정의되는 선행 항암 요법으로 인한 해결되지 않은 독성
• 급성 전골수구성 백혈병(French American British Class M3 AML)
• 공지된 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병; 치료 의사의 판단에 따라 CNS 질환이 척수강내 화학요법으로 제거될 수 있는 경우 피험자는 연구에 등록할 수 있습니다.
• 통제되지 않은 활성 이식편대숙주병(GvHD)을 나타내는 이전의 골수 이식
• 혈우병을 포함하되 이에 국한되지 않는 알려진 선천성 출혈 장애
• 알려진 활동성 통제되지 않는 전신 감염
• 흡수장애 증후군, 위장 기능에 유의하게 영향을 미치는 질환, 위 또는 소장의 절제, 조절되지 않는 증후성 염증성 장 질환 또는 궤양성 대장염, 또는 부분 또는 전체 장 폐쇄, 연구 시작 시
• 이용 가능한 제형(들)에서 니클로사미드의 투여를 받을 수 없음
• 통제되지 않은 활동성 감염 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 통제되지 않은 병발성 질병
• 수유 또는 임신 여성
• 알려진 활동성 C형 간염