EPI VITRAKVI と呼ばれる研究は、結合性軟部組織がんの一種である乳児線維肉腫 (IFS) 患者の治療結果を比較し、SCOUT と呼ばれる研究からラロトレクチニブと呼ばれる治療を受け、外部データベースからの患者データと比較しました (EPI VITRAKVI)
第 I/II 相 SCOUT 試験と外部の歴史的コホートでラロトレクチニブで治療された乳児線維肉腫 (IFS) 患者の臨床転帰の比較
これは、NTRK遺伝子融合陽性乳児線維肉腫（IFS）と呼ばれる特定のがんを患った子供や若者の過去のデータを研究する観察研究です。
IFS はまれなタイプの小児がんで、一般的に脚や腕に影響を及ぼします。 IFS がんは通常、NTRK 遺伝子融合と呼ばれる構築計画 (遺伝子) に特定の変化があります。 NTRK は、変更された特定の遺伝子、神経栄養性チロシンキナーゼ (NTRK) 遺伝子を表します。
この建築計画の変更により、TRK 融合タンパク質として知られる変化したタンパク質が作成され、がん細胞の増殖と生存を引き起こす可能性があります。 したがって、特定のがんは、TRK (トロポミオシン受容体キナーゼ) 融合陽性 IFS とも呼ばれます。
治験薬であるラロトレクチニブ (BAY2757556 とも呼ばれます) は、変化した TRK 融合タンパク質をブロックすることによって機能します。 ラロトレクチニブは、ヨーロッパや他の多くの国ですでに利用可能であり、近くの組織やリンパ節、または体の他の部分に転移した NTRK 遺伝子融合がんの患者に医師が処方することが承認されています。
フランスでは、HAS（健康製品と技術の評価を担当するフランスの当局）がラロトレクチニブの償還に肯定的な意見を出しましたが、それは局所進行性または転移性のNTRK遺伝子融合を有するIFSまたは別のSTSの小児患者に限られます。主に比較証拠が不足しているため、難治性または再発性です。
この研究の主な目的は、近くの組織および/またはリンパ節に転移した NTRK 遺伝子融合陽性 IFS を有する 21 歳までの人々において、ラロトレクチニブが現在の標準治療化学療法と比較してどの程度効果があるかを知るために、より多くのデータを収集することです (局所進行）または体の他の部分（転移性）。
ラロトレクチニブがどのように機能するかを確認するために、研究者は
- ラロトレクチニブが効果を発揮する期間
- 標準治療がうまく機能する期間。
うまく機能するということは、治療によって次のようなことが起こらないようにすることができるということです。
- がんの新しい治療の必要性
- がんの放射線治療の必要性
- がんを治療するために手術が必要だが、体の一部に大きな損傷を与える
- 死。
上記に加えて、両方のグループの治療に関連し、治療を中止する必要があった可能性のある医学的問題に関するデータが比較されます。
比較用のデータは次の場所から取得されます。
- 2015 年 12 月に開始された SCOUT と呼ばれる進行中の国際研究 (larotrectinib グループ)
- 国際データベース（標準治療化学療法グループ）。 2000年から現在までのデータになります。
この研究では、研究担当医師の診察や必要な検査は必要ありません。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Multiple Locations、フランス
- Multiple locations
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 年齢 ≤ 21 歳。
- 局所進行性または転移性乳児線維肉腫 (IFS)。
- 分子生物学的アッセイによる NTRK 遺伝子融合の同定。
- 腫瘍の臨床的、放射線学的特徴、投与された治療、転帰に関する情報が入手可能な患者。
- SCOUT試験でラロトレクチニブを投与されている患者。
- -歴史的対照コホートで少なくとも化学療法薬を受けている患者。
- データの使用に関して、患者および/または代表者からの反対がないこと。
除外基準:
- -履歴対照コホートでTRK阻害剤で治療された患者。
- -NTRK遺伝子融合の欠如が記録されている患者。
- -通常の臨床診療以外の介入を伴う治験プログラムに参加している患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ラロトレクチニブ
-SCOUT研究に登録された、NTRK遺伝子融合を有するIFSの小児患者。
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NTRK遺伝子融合を有するIFSの小児患者。
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標準ケア
-適格な外部コホートにNTRK遺伝子融合を有するIFSの小児患者。
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適格な外部コホートからの患者の標準治療。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療が失敗するまでの時間
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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治療失敗までの時間は、治療の開始から、その後の全身治療、放射線療法、切断手術、または何らかの原因による死亡の最も初期の事象が発生した日までの時間（月）として定義されました。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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その後の全身治療までの時間
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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次の全身治療までの時間は、ラロトレクチニブの開始日（SCOUTの場合）または化学療法の開始日（歴史的対照コホートの場合）から、治療後の全身抗がん療法（ある場合）の開始日までの時間として定義されました。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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四肢切断を含む切断手術までの時間
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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四肢切断を含む切断手術までの時間は、ラロトレクチニブの投与開始日（SCOUTの場合）または化学療法の開始日（歴史的対照コホートの場合）から切断手術（四肢切断を含む）の開始日までの時間として定義された。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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最初の放射線治療までの時間
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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放射線療法までの時間は、ラロトレクチニブの開始日（SCOUTの場合）または化学療法の開始日（歴史的対照コホートの場合）から放射線療法の開始日（ある場合）までの時間として定義されました。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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外科的切除が完了するまでの時間
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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外科的切除（切断を除く）の完了までの時間は、ラロトレクチニブの開始日（SCOUTの場合）または化学療法の開始日（歴史的対照コホートの場合）から、完全な外科的切除（切断を除く）の開始日（存在する場合）までの時間として定義されました。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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全体的な生存率
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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何らかの原因で死亡した参加者、生存しているか、追跡調査中に死亡した参加者の数。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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治療による緊急の有害事象により治療を中止した参加者の数
時間枠：SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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SCOUT研究に対するラロトレクチニブ治療および外部歴史的対照コホートに対する化学療法（第一選択）。
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SCOUT 研究の参加者は最長 5.5 年、外部履歴管理の参加者は最長 22.5 年
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 21767
個々の参加者データ (IPD) の計画
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IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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