Studie nazvaná EPI VITRAKVI k porovnání výsledků léčby u pacientů s dětským fibrosarkomem (IFS), typem rakoviny pojivové měkké tkáně, kteří podstoupili léčbu zvanou larotrektinib ze studie s názvem SCOUT s údaji o pacientech z externí databáze (EPI VITRAKVI)

Jedná se o observační studii, ve které jsou studována data z minulosti dětí a mladých lidí se specifickým nádorovým onemocněním nazývaným NTRK gene fusion positive infantilní fibrosarkom (IFS).

IFS je vzácný typ dětské rakoviny, která běžně postihuje nohy a paže. Rakoviny IFS mají typicky specifické změny ve svých stavebních plánech (genech) nazývané fúze genů NTRK. NTRK znamená specifický gen, který byl změněn, gen neurotrofické tyrosinkinázy (NTRK).

Tato změna stavebního plánu vede k vytvoření pozměněného proteinu známého jako TRK fúzní protein, který může způsobit růst a přežití rakovinných buněk. Specifická rakovina se proto také nazývá TRK (tropomyosin receptor kinase) fúzně pozitivní IFS.

Studovaný lék, larotrektinib (také nazývaný BAY2757556), působí tak, že blokuje pozměněný fúzní protein TRK. Larotrektinib je již dostupný v Evropě a v mnoha dalších zemích a je schválen pro lékaře k předepisování pacientům s rakovinou genové fúze NTRK, která se rozšířila do blízkých tkání a/nebo lymfatických uzlin nebo do jiných částí těla.

Ve Francii vydal HAS (francouzský úřad odpovědný za hodnocení zdravotnických produktů a technologií) kladné stanovisko k úhradě larotrektinibu, ale pouze u dětských pacientů s IFS nebo jiným STS s fúzí genu NTRK, která je lokálně pokročilá nebo metastatická, a refrakterní nebo v relapsu hlavně kvůli nedostatku srovnávacích důkazů.

Hlavním účelem této studie je shromáždit více údajů, abychom zjistili, jak dobře larotrektinib funguje ve srovnání se současnou standardní léčebnou chemoterapií u lidí do 21 let s IFS pozitivním na NTRK genovou fúzi, která se rozšířila do blízkých tkání a/nebo lymfatických uzlin ( lokálně pokročilé) nebo jiné části těla (metastatické).

Aby vědci viděli, jak dobře funguje larotrektinib, provedou mezi nimi srovnání

• jak dlouho larotrektinib dobře účinkuje a
• jak dlouho standard péče dobře funguje.

Dobře fungující znamená, že léčba může zabránit následujícímu:

• potřeba nové léčby rakoviny
• potřeba radiační terapie pro rakovinu
• potřeba chirurgického zákroku k léčbě rakoviny, který však způsobuje velké poškození částí těla
• smrt.

Kromě výše uvedeného budou porovnány údaje o zdravotních problémech souvisejících s léčbou v obou skupinách, které mohly vyžadovat ukončení léčby.

Data pro srovnání budou pocházet z

• probíhající mezinárodní studie s názvem SCOUT, která byla zahájena v prosinci 2015 (skupina larotrektinibu)
• mezinárodní databáze (skupina standardní péče pro chemoterapii). Údaje budou od roku 2000 do současnosti.

V této studii nebudou žádné požadované návštěvy lékaře studie ani požadované testy.