Um estudo chamado EPI VITRAKVI para comparar os resultados do tratamento em pacientes com fibrossarcoma infantil (IFS), um tipo de câncer de tecido mole conectivo, que receberam um tratamento chamado larotrectinibe de um estudo chamado SCOUT com dados de pacientes de um banco de dados externo (EPI VITRAKVI)
Uma comparação dos resultados clínicos em pacientes com fibrossarcoma infantil (IFS) tratados com larotrectinibe no estudo SCOUT de fase I/II versus (uma) coorte(s) histórica(s) externa(s)
Este é um estudo observacional em que são estudados dados do passado de crianças e jovens com um câncer específico, denominado fibrossarcoma infantil positivo por fusão do gene NTRK (IFS).
IFS é um tipo raro de câncer infantil que comumente afeta pernas e braços. Os cânceres IFS normalmente têm mudanças específicas em seus planos de construção (genes) chamados de fusão de genes NTRK. NTRK significa o gene específico que foi alterado, o gene da tirosina quinase neurotrófica (NTRK).
Essa mudança no plano de construção leva à criação de uma proteína alterada conhecida como proteína de fusão TRK, que pode fazer com que as células cancerígenas cresçam e sobrevivam. O câncer específico é, portanto, também chamado de IFS positivo para fusão de TRK (tropomiosina receptor quinase).
O medicamento do estudo, larotrectinibe (também chamado de BAY2757556), funciona bloqueando a proteína de fusão TRK alterada. O larotrectinib já está disponível na Europa e em muitos outros países e é aprovado para médicos prescreverem a pacientes com câncer de fusão do gene NTRK que se espalhou para tecidos próximos e/ou gânglios linfáticos ou para outras partes do corpo.
Na França, a HAS (autoridade francesa responsável pela avaliação de produtos e tecnologias de saúde) deu parecer positivo para o reembolso do larotrectinibe, mas apenas nos pacientes pediátricos com IFS ou outro STS com fusão do gene NTRK, localmente avançado ou metastático, e refratários ou em recidiva principalmente devido à falta de evidências comparativas.
O principal objetivo deste estudo é coletar mais dados para saber o quão bem o larotrectinibe funciona em comparação com o padrão atual de tratamento quimioterápico em pessoas de até 21 anos de idade com IFS positivo para fusão do gene NTRK que se espalhou para tecidos próximos e/ou linfonodos ( localmente avançado) ou outras partes do corpo (metastático).
Para ver como o larotrectinibe funciona, os pesquisadores farão uma comparação entre
- por quanto tempo o larotrectinibe funciona bem e
- quanto tempo o padrão de atendimento funciona bem.
Funcionar bem significa que os tratamentos podem prevenir o seguinte:
- necessidade de um novo tratamento para o câncer
- necessidade de radioterapia para o câncer
- necessidade de cirurgia para tratar o câncer, mas que causa grandes danos em partes do corpo
- morte.
Além do acima, serão comparados dados sobre problemas médicos relacionados aos tratamentos em ambos os grupos e que podem ter exigido a interrupção do tratamento.
Os dados para a comparação virão de
- um estudo internacional em andamento chamado SCOUT que foi iniciado em dezembro de 2015 (grupo larotrectinibe)
- bancos de dados internacionais (grupo de quimioterapia padrão de atendimento). Os dados serão do ano 2000 até o presente.
Não haverá visitas obrigatórias com um médico do estudo ou testes obrigatórios neste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Multiple Locations, França
- Multiple locations
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≤ 21 anos.
- Fibrossarcoma Infantil (IFS) localmente avançado ou metastático.
- Identificação de uma fusão do gene NTRK por um ensaio de biologia molecular.
- Pacientes com informações disponíveis sobre características clínicas e radiológicas de seu tumor, terapias administradas e resultados.
- Pacientes recebendo larotrectinibe no estudo SCOUT.
- Pacientes recebendo pelo menos drogas quimioterápicas na(s) coorte(s) de controle histórica(s).
- Nenhuma oposição dos pacientes e/ou representantes para uso de dados.
Critério de exclusão:
- Pacientes tratados com inibidores de TRK na(s) coorte(s) de controle histórica(s).
- Pacientes com ausência documentada de fusão do gene NTRK.
- Pacientes que participam de um programa de investigação com intervenções fora da prática clínica de rotina.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Larotrectinibe
Pacientes pediátricos com IFS abrigando uma fusão do gene NTRK que foram incluídos no estudo SCOUT.
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Pacientes pediátricos com IFS abrigando uma fusão do gene NTRK.
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Cuidado padrão
Pacientes pediátricos com IFS abrigando uma fusão do gene NTRK na(s) coorte(s) externa(s) elegível(eis).
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Padrão de atendimento para os pacientes das coortes externas elegíveis.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo para falha no tratamento médico
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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O tempo até a falha do tratamento médico foi definido como o tempo (meses) desde o início do tratamento até a data do primeiro evento de: tratamento sistêmico subsequente, radioterapia, cirurgia mutilante ou morte por qualquer causa.
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para tratamento sistêmico subsequente
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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O tempo até o tratamento sistêmico subsequente foi definido como o tempo desde a data de início do Larotrectinibe (para SCOUT) ou a data de início da quimioterapia (para coortes históricas de controle) até a data de início de uma terapia anticâncer sistêmica pós-tratamento, se houver
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Hora da cirurgia de mutilação, incluindo amputação de membro
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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O tempo até a cirurgia de mutilação, incluindo amputação de membro, foi definido como o tempo desde a data de início do Larotrectinibe (para SCOUT) ou a data de início da quimioterapia (para coortes históricas de controle) até a data de início de uma cirurgia de mutilação (incluindo amputação de membro).
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Hora da primeira radioterapia
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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O tempo até a radioterapia foi definido como o tempo desde a data de início do Larotrectinibe (para SCOUT) ou a data de início da quimioterapia (para coortes históricas de controle) até a data de início da radioterapia, se houver
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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É hora de concluir a ressecção cirúrgica
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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O tempo para completar a ressecção cirúrgica (excluindo amputação) foi definido como o tempo desde a data de início do Larotrectinibe (para SCOUT) ou a data de início da quimioterapia (para coortes históricas de controle) até a data de início de uma ressecção cirúrgica completa (excluindo amputação), se houver
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Sobrevivência geral
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Número de participantes com óbito por qualquer causa, vivos ou perdidos no acompanhamento.
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Número de participantes com descontinuação do tratamento devido a eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Tratamento com larotrectinibe para o estudo SCOUT e quimioterapia (primeira linha) para a(s) coorte(s) de controle histórico externo.
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até 5,5 anos para participantes do estudo SCOUT e 22,5 anos para participantes do controle histórico externo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21767
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será posteriormente determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA. Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados. Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.vivli.org para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas. Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção de membros do portal.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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