Uno studio chiamato EPI VITRAKVI per confrontare i risultati del trattamento in pazienti con fibrosarcoma infantile (IFS), un tipo di cancro del tessuto molle connettivo, che hanno ricevuto un trattamento chiamato Larotrectinib da uno studio chiamato SCOUT con i dati dei pazienti da un database esterno (EPI VITRAKVI)
Un confronto degli esiti clinici nei pazienti con fibrosarcoma infantile (IFS) trattati con larotrectinib nello studio SCOUT di fase I/II rispetto a (una) coorte storica esterna
Si tratta di uno studio osservazionale in cui vengono studiati i dati del passato di bambini e giovani con un tumore specifico, chiamato fibrosarcoma infantile positivo alla fusione genica NTRK (IFS).
L'IFS è un raro tipo di cancro infantile che colpisce comunemente gambe e braccia. I tumori IFS hanno tipicamente cambiamenti specifici nei loro piani di costruzione (geni) chiamati fusione genica NTRK. NTRK sta per il gene specifico che è stato alterato, il gene della tirosina chinasi neurotrofica (NTRK).
Questa modifica al piano di costruzione porta alla creazione di una proteina alterata nota come proteina di fusione TRK, che può far crescere e sopravvivere le cellule tumorali. Il cancro specifico è quindi anche chiamato IFS positivo alla fusione TRK (tropomiosina recettore chinasi).
Il farmaco in studio, larotrectinib (chiamato anche BAY2757556) agisce bloccando la proteina di fusione TRK alterata. Larotrectinib è già disponibile in Europa e in molti altri paesi ed è approvato dai medici per la prescrizione a pazienti con cancro della fusione genica NTRK che si è diffuso ai tessuti e/o ai linfonodi vicini o ad altre parti del corpo.
In Francia, l'HAS (l'autorità francese incaricata di valutare i prodotti e le tecnologie sanitarie) ha espresso parere positivo per il rimborso di larotrectinib, ma solo nei pazienti pediatrici con IFS o un altro STS che presenta una fusione del gene NTRK, che è localmente avanzato o metastatico, e refrattarie o in recidiva principalmente per mancanza di prove comparative.
Lo scopo principale di questo studio è quello di raccogliere più dati per capire come funziona larotrectinib rispetto all'attuale chemioterapia standard di cura in persone fino a 21 anni di età con IFS positivo alla fusione del gene NTRK che si è diffuso ai tessuti e/o ai linfonodi vicini. localmente avanzato) o in altre parti del corpo (metastatico).
Per vedere come funziona larotrectinib, i ricercatori faranno un confronto tra
- per quanto tempo larotrectinib funziona bene e
- per quanto tempo lo standard di cura funziona bene.
Funzionando bene significa che i trattamenti possono prevenire quanto segue:
- bisogno di un nuovo trattamento per il cancro
- necessità di radioterapia per il cancro
- necessità di un intervento chirurgico per curare il cancro, ma che provoca gravi danni alle parti del corpo
- Morte.
Oltre a quanto sopra, verranno confrontati i dati sui problemi medici relativi ai trattamenti in entrambi i gruppi e che potrebbero aver richiesto l'interruzione del trattamento.
I dati per il confronto verranno da
- uno studio internazionale in corso chiamato SCOUT che è stato avviato nel dicembre 2015 (gruppo larotrectinib)
- banche dati internazionali (gruppo di chemioterapia standard di cura). I dati saranno dall'anno 2000 ad oggi.
Non ci saranno visite obbligatorie con un medico dello studio o test obbligatori in questo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Multiple Locations, Francia
- Multiple locations
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≤ 21 anni.
- Fibrosarcoma infantile (IFS) localmente avanzato o metastatico.
- Identificazione di una fusione genica NTRK mediante un saggio di biologia molecolare.
- Pazienti con informazioni disponibili sulle caratteristiche cliniche, radiologiche del loro tumore, terapie somministrate ed esiti.
- Pazienti trattati con larotrectinib nello studio SCOUT.
- Pazienti che ricevono almeno farmaci chemioterapici nelle coorti di controllo storico.
- Nessuna opposizione da parte dei pazienti e/o rappresentanti per l'utilizzo dei dati.
Criteri di esclusione:
- Pazienti trattati con inibitori TRK nelle coorti di controllo storico.
- Pazienti con assenza documentata di fusione del gene NTRK.
- Pazienti che partecipano a un programma sperimentale con interventi al di fuori della pratica clinica di routine.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Larotrectinib
Pazienti pediatrici con IFS che ospitano una fusione del gene NTRK che sono stati arruolati nello studio SCOUT.
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Pazienti pediatrici con IFS che ospitano una fusione genica NTRK.
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Cura standard
Pazienti pediatrici con IFS che ospitano una fusione del gene NTRK nelle coorti esterne idonee.
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Standard di cura per i pazienti delle coorti esterne idonee.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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È tempo di fallire il trattamento medico
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Il tempo al fallimento del trattamento medico è stato definito come il tempo (mesi) dall'inizio del trattamento alla data del primo evento tra: successivo trattamento sistemico, radioterapia, intervento chirurgico mutilante o morte per qualsiasi causa.
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo al successivo trattamento sistemico
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Il tempo al successivo trattamento sistemico è stato definito come il tempo dalla data di inizio di Larotrectinib (per SCOUT) o dalla data di inizio della chemioterapia (per coorti di controllo storico) fino alla data di inizio di un'eventuale terapia antitumorale sistemica post-trattamento.
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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È ora di ricorrere alla chirurgia mutilante, compresa l’amputazione degli arti
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Il tempo necessario all’intervento chirurgico mutilante, inclusa l’amputazione degli arti, è stato definito come il tempo dalla data di inizio di Larotrectinib (per SCOUT) o dalla data di inizio della chemioterapia (per le coorti di controllo storico) fino alla data di inizio di un intervento chirurgico mutilante (inclusa l’amputazione degli arti).
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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È ora della prima radioterapia
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Il tempo alla radioterapia è stato definito come il tempo dalla data di inizio di Larotrectinib (per SCOUT) o dalla data di inizio della chemioterapia (per coorti di controllo storico) fino alla data di inizio di una radioterapia, se presente
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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È ora di completare la resezione chirurgica
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Il tempo necessario per completare la resezione chirurgica (esclusa l'amputazione) è stato definito come il tempo dalla data di inizio di Larotrectinib (per SCOUT) o dalla data di inizio della chemioterapia (per le coorti di controllo storico) fino alla data di inizio di una resezione chirurgica completa (esclusa l'amputazione), se presente
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Numero di partecipanti deceduti per qualsiasi causa, vivi o persi al follow-up.
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Numero di partecipanti con interruzione del trattamento a causa di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Trattamento con larotrectinib per lo studio SCOUT e chemioterapia (prima linea) per la(e) coorte(i) di controllo storico esterno(i).
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fino a 5,5 anni per i partecipanti allo studio SCOUT e 22,5 anni per i partecipanti al controllo storico esterno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21767
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Descrizione del piano IPD
La disponibilità dei dati di questo studio sarà successivamente determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati. Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.
I ricercatori interessati possono utilizzare www.vivli.org per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione dedicata ai membri del portale.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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