En studie kalt EPI VITRAKVI for å sammenligne behandlingsresultater hos pasienter med infantilt fibrosarkom (IFS), en type bindevevskreft, som mottok en behandling kalt larotrectinib fra en studie kalt SCOUT med pasientdata fra en ekstern database (EPI VITRAKVI)

Dette er en observasjonsstudie der data fra fortiden til barn og unge med en spesifikk kreftsykdom, kalt NTRK genfusjonspositivt infantil fibrosarkom (IFS), studeres.

IFS er en sjelden type barnekreft som ofte rammer ben og armer. IFS-kreft har typisk spesifikke endringer i byggeplanene (gener) kalt NTRK-genfusjon. NTRK står for det spesifikke genet som har blitt endret, det neurotrofiske tyrosinkinase-genet (NTRK).

Denne endringen i byggeplanen fører til dannelsen av et endret protein kjent som et TRK-fusjonsprotein, som kan føre til at kreftceller vokser og overlever. Den spesifikke kreften kalles derfor også TRK (tropomyosin receptor kinase) fusjonspositiv IFS.

Studiemedisinen, larotrectinib (også kalt BAY2757556) virker ved å blokkere det endrede TRK-fusjonsproteinet. Larotrectinib er allerede tilgjengelig i Europa og i mange andre land og er godkjent for leger for å skrive ut til pasienter med NTRK-genfusjonskreft som har spredt seg til nærliggende vev og/eller lymfeknuter eller til andre deler av kroppen.

I Frankrike ga HAS (den franske myndigheten med ansvar for evaluering av helseprodukter og teknologier) en positiv uttalelse om refusjon av larotrectinib, men kun hos pediatriske pasienter med IFS eller en annen STS som inneholder en NTRK-genfusjon, som er lokalt avansert eller metastatisk, og refraktær eller i tilbakefall hovedsakelig på grunn av mangel på sammenlignende bevis.

Hovedformålet med denne studien er å samle inn mer data for å lære hvor godt larotrectinib virker sammenlignet med dagens standardbehandling av kjemoterapi hos personer opp til 21 år med NTRK-genfusjonspositiv IFS som har spredt seg til nærliggende vev og/eller lymfeknuter ( lokalt avansert) eller andre deler av kroppen (metastatisk).

For å se hvor godt larotrectinib virker, vil forskere gjøre en sammenligning mellom

• hvor lenge larotrectinib fungerer bra og
• hvor lenge omsorgsstandarden fungerer godt.

Å fungere godt betyr at behandlingene kan forhindre at følgende skjer:

• behov for ny behandling for kreften
• behov for strålebehandling for kreften
• behov for operasjon for å behandle kreften, men som gir store skader på kroppsdeler
• død.

I tillegg til ovennevnte vil data om medisinske problemer knyttet til behandlingene i begge grupper og som kan ha krevd for å stoppe behandlingen bli sammenlignet.

Dataene for sammenligningen vil komme fra

• en pågående internasjonal studie kalt SCOUT som ble startet i desember 2015 (larotrectinib group)
• internasjonale databaser (standard of care kjemoterapigruppe). Data vil være fra år 2000 og frem til i dag.

Det vil ikke være påkrevde besøk hos en studielege eller nødvendige tester i denne studien.