Eine Studie namens EPI VITRAKVI zum Vergleich von Behandlungsergebnissen bei Patienten mit infantilem Fibrosarkom (IFS), einer Form von Bindegewebskrebs, die eine Behandlung namens Larotrectinib aus einer Studie namens SCOUT mit Patientendaten aus einer externen Datenbank erhielten (EPI VITRAKVI)

Dies ist eine Beobachtungsstudie, in der Daten aus der Vergangenheit von Kindern und Jugendlichen mit einer bestimmten Krebsart, dem so genannten NTRK-Genfusions-positiven infantilen Fibrosarkom (IFS), untersucht werden.

IFS ist eine seltene Art von Krebs im Kindesalter, der häufig Beine und Arme betrifft. IFS-Krebserkrankungen weisen typischerweise spezifische Veränderungen in ihren Bauplänen (Genen) auf, die als NTRK-Genfusion bezeichnet werden. NTRK steht für das spezifische Gen, das verändert wurde, das Gen für die neurotrophe Tyrosinkinase (NTRK).

Diese Änderung des Bauplans führt zur Bildung eines veränderten Proteins, das als TRK-Fusionsprotein bekannt ist und das Wachstum und Überleben von Krebszellen bewirken kann. Der spezifische Krebs wird daher auch als TRK (Tropomyosin-Rezeptor-Kinase)-Fusions-positives IFS bezeichnet.

Das Studienmedikament Larotrectinib (auch BAY2757556 genannt) wirkt, indem es das veränderte TRK-Fusionsprotein blockiert. Larotrectinib ist bereits in Europa und vielen anderen Ländern erhältlich und für Ärzte zur Verschreibung von Patienten mit NTRK-Genfusionskrebs zugelassen, der sich auf benachbarte Gewebe und/oder Lymphknoten oder andere Teile des Körpers ausgebreitet hat.

In Frankreich gab die HAS (die für die Bewertung von Gesundheitsprodukten und -technologien zuständige französische Behörde) eine positive Stellungnahme zur Kostenerstattung von Larotrectinib ab, jedoch nur bei pädiatrischen Patienten mit IFS oder einem anderen STS, die eine lokal fortgeschrittene oder metastasierte NTRK-Genfusion beherbergen, und refraktär oder rezidiviert, hauptsächlich aufgrund des Mangels an vergleichenden Beweisen.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, mehr Daten zu sammeln, um zu erfahren, wie gut Larotrectinib im Vergleich zur derzeitigen Standard-Chemotherapie bei Patienten im Alter von bis zu 21 Jahren mit NTRK-Genfusions-positivem IFS wirkt, das sich auf benachbarte Gewebe und/oder Lymphknoten ausgebreitet hat ( lokal fortgeschritten) oder anderen Körperteilen (metastasiert).

Um zu sehen, wie gut Larotrectinib wirkt, werden die Forscher einen Vergleich anstellen

• wie lange Larotrectinib gut wirkt und
• wie lange der Pflegestandard gut funktioniert.

Gut funktionieren bedeutet, dass die Behandlungen Folgendes verhindern können:

• Notwendigkeit einer neuen Behandlung des Krebses
• Notwendigkeit einer Strahlentherapie für den Krebs
• Notwendigkeit einer Operation zur Behandlung des Krebses, die jedoch schwere Schäden an Körperteilen verursacht
• Tod.

Zusätzlich zu den oben genannten Daten werden Daten über medizinische Probleme im Zusammenhang mit den Behandlungen in beiden Gruppen verglichen, die möglicherweise erforderlich waren, um die Behandlung abzubrechen.

Die Daten für den Vergleich kommen aus

• eine laufende internationale Studie namens SCOUT, die im Dezember 2015 gestartet wurde (Larotrectinib-Gruppe)
• internationale Datenbanken (Standard-of-Care-Chemotherapie-Gruppe). Die Daten stammen vom Jahr 2000 bis zur Gegenwart.

In dieser Studie sind keine Besuche bei einem Prüfarzt oder erforderliche Tests erforderlich.