En undersøgelse kaldet EPI VITRAKVI for at sammenligne behandlingsresultater hos patienter med infantil fibrosarkom (IFS), en type bindevævskræft, som modtog en behandling kaldet Larotrectinib fra en undersøgelse kaldet SCOUT med patientdata fra en ekstern database (EPI VITRAKVI)
En sammenligning af kliniske resultater hos infantil fibrosarkom (IFS)-patienter behandlet med larotrectinib i fase I/II SCOUT-studiet versus (en) ekstern(n) historisk kohorte(r)
Dette er et observationsstudie, hvor data fra fortiden af børn og unge med en specifik kræftsygdom, kaldet NTRK genfusionspositivt infantil fibrosarkom (IFS), studeres.
IFS er en sjælden form for børnekræft, der ofte rammer ben og arme. IFS-kræftformer har typisk specifikke ændringer i deres byggeplaner (gener) kaldet NTRK-genfusion. NTRK står for det specifikke gen, der er blevet ændret, det neurotrofiske tyrosinkinase (NTRK) gen.
Denne ændring af byggeplanen fører til skabelsen af et ændret protein kendt som et TRK-fusionsprotein, som kan få kræftceller til at vokse og overleve. Den specifikke cancer kaldes derfor også TRK (tropomyosin receptor kinase) fusionspositiv IFS.
Studielægemidlet, larotrectinib (også kaldet BAY2757556) virker ved at blokere det ændrede TRK-fusionsprotein. Larotrectinib er allerede tilgængelig i Europa og i mange andre lande og er godkendt til læger til at ordinere til patienter med NTRK-genfusionskræft, som har spredt sig til nærliggende væv og/eller lymfeknuder eller til andre dele af kroppen.
I Frankrig afgav HAS (den franske myndighed med ansvar for evaluering af sundhedsprodukter og -teknologier) en positiv udtalelse om godtgørelse af larotrectinib, men kun hos pædiatriske patienter med IFS eller en anden STS, der rummer en NTRK-genfusion, som er lokalt avanceret eller metastatisk, og refraktær eller i tilbagefald hovedsageligt på grund af manglen på sammenlignende beviser.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at indsamle flere data for at lære, hvor godt larotrectinib virker sammenlignet med nuværende standardbehandling kemoterapi hos personer op til 21 år med NTRK genfusionspositiv IFS, der har spredt sig til nærliggende væv og/eller lymfeknuder ( lokalt fremskreden) eller andre dele af kroppen (metastatisk).
For at se, hvor godt larotrectinib virker, vil forskere foretage en sammenligning mellem
- hvor længe virker larotrectinib godt og
- hvor længe plejestandarden fungerer godt.
At fungere godt betyder, at behandlingerne kan forhindre følgende i at ske:
- behov for en ny behandling af kræften
- behov for strålebehandling for kræften
- behov for operation for at behandle kræften, men som forårsager store skader på kropsdele
- død.
Udover ovenstående vil data om medicinske problemer relateret til behandlingerne i begge grupper, og som måtte have krævet at stoppe behandlingen, blive sammenlignet.
Dataene til sammenligningen vil komme fra
- en igangværende international undersøgelse kaldet SCOUT, som blev startet i december 2015 (larotrectinib gruppe)
- internationale databaser (standard of care kemoterapigruppe). Data vil være fra år 2000 og frem til i dag.
Der vil ikke være nogen påkrævede besøg hos en undersøgelseslæge eller påkrævede tests i denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Frankrig
- Multiple locations
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≤ 21 år.
- Lokalt fremskreden eller metastatisk infantil fibrosarkom (IFS).
- Identifikation af en NTRK-genfusion ved et molekylærbiologisk assay.
- Patienter med tilgængelig information om kliniske, radiologiske karakteristika ved deres tumor, administrerede terapier og resultater.
- Patienter, der fik larotrectinib i SCOUT-studiet.
- Patienter, der mindst modtager kemoterapi i de(n) historiske kontrolkohorte(r).
- Ingen modstand fra patienter og/eller repræsentanter for databrug.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter behandlet med TRK-hæmmere i de(n) historiske kontrolkohorte(r).
- Patienter med dokumenteret fravær af NTRK-genfusion.
- Patienter, der deltager i et undersøgelsesprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Larotrectinib
Pædiatriske patienter med IFS, der huser en NTRK-genfusion, som er blevet tilmeldt SCOUT-studiet.
|
Pædiatriske patienter med IFS, der huser en NTRK-genfusion.
|
|
Standard pleje
Pædiatriske patienter med IFS, der huser en NTRK-genfusion i den eller de kvalificerede eksterne kohorter.
|
Standard for pleje for patienterne fra de berettigede eksterne kohorter.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til medicinsk behandlingsfejl
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Tid til medicinsk behandlingssvigt blev defineret som tiden (måneder) fra behandlingsstart til datoen for den tidligste hændelse fra: efterfølgende systemisk behandling, strålebehandling, lemlæstende operation eller død af enhver årsag.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til efterfølgende systemisk behandling
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Tid til efterfølgende systemisk behandling blev defineret som tiden fra startdatoen for Larotrectinib (til SCOUT) eller startdatoen for kemoterapi (for historiske kontrolkohorter) til startdatoen for en systemisk anti-cancerterapi efter behandling, hvis nogen.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
|
Tid til lemlæstende kirurgi, inklusive amputation af lemmer
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Tid til lemlæstende operation, inklusive amputation af lemmer, blev defineret som tiden fra startdatoen for Larotrectinib (til SCOUT) eller startdatoen for kemoterapi (for historiske kontrolkohorter) til startdatoen for en lemlæstende operation (inklusive amputation af lemmer)
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
|
Tid til første strålebehandling
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Tid til strålebehandling blev defineret som tiden fra startdatoen for Larotrectinib (for SCOUT) eller startdatoen for kemoterapi (for historiske kontrolkohorter) til startdatoen for en strålebehandling, hvis nogen.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
|
Tid til at afslutte kirurgisk resektion
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Tid til fuldførelse af kirurgisk resektion (eksklusive amputation) blev defineret som tiden fra startdatoen for Larotrectinib (for SCOUT) eller startdatoen for kemoterapi (for historiske kontrolkohorter) til startdatoen for en komplet kirurgisk resektion (eksklusive amputation), hvis nogen.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Antal deltagere med død på grund af en hvilken som helst årsag, i live eller mistet til opfølgning.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
|
Antal deltagere med afbrydelse af behandling på grund af akutte behandlingshændelser
Tidsramme: op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Larotrectinib-behandling til SCOUT-studiet og kemoterapi (første linje) til den eller de eksterne historiske kontrolkohorter.
|
op til 5,5 år for deltagere i SCOUT-undersøgelse og 22,5 år for deltagere i ekstern historisk kontrol
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 21767
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgængeligheden af denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.
Interesserede forskere kan bruge www.vivli.org til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og anden relevant information findes i medlemssektionen på portalen.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .