En studie kallad EPI VITRAKVI för att jämföra behandlingsresultat hos patienter med infantilt fibrosarkom (IFS), en typ av bindvävscancer, som fick en behandling som heter Larotrectinib från en studie som heter SCOUT med patientdata från en extern databas (EPI VITRAKVI)

Detta är en observationsstudie där data från det förflutna av barn och unga med en specifik cancer, kallad NTRK genfusionspositivt infantil fibrosarkom (IFS) studeras.

IFS är en sällsynt typ av barncancer som ofta drabbar ben och armar. IFS-cancer har vanligtvis specifika förändringar i sina byggplaner (gener) som kallas NTRK-genfusion. NTRK står för den specifika gen som har förändrats, den neurotrofiska tyrosinkinasgenen (NTRK).

Denna förändring av byggplanen leder till skapandet av ett förändrat protein som kallas TRK-fusionsprotein, vilket kan få cancerceller att växa och överleva. Den specifika cancern kallas därför även TRK (tropomyosin receptor kinas) fusionspositiv IFS.

Studieläkemedlet, larotrectinib (även kallat BAY2757556) verkar genom att blockera det förändrade TRK-fusionsproteinet. Larotrectinib finns redan i Europa och i många andra länder och är godkänt för läkare att skriva ut till patienter med NTRK-genfusionscancer som har spridit sig till närliggande vävnader och/eller lymfkörtlar eller till andra delar av kroppen.

I Frankrike gav HAS (den franska myndigheten med ansvar för att utvärdera hälsoprodukter och -teknologier) ett positivt utlåtande för ersättning av larotrectinib men endast hos pediatriska patienter med IFS eller annan STS som har en NTRK-genfusion, som är lokalt avancerad eller metastaserad, och refraktär eller i återfall främst på grund av bristen på jämförande bevis.

Huvudsyftet med denna studie är att samla in mer data för att lära sig hur väl larotrectinib fungerar jämfört med nuvarande standardbehandling av kemoterapi hos personer upp till 21 år med NTRK-genfusionspositiv IFS som har spridit sig till närliggande vävnader och/eller lymfkörtlar ( lokalt avancerad) eller andra delar av kroppen (metastaserande).

För att se hur väl larotrectinib fungerar kommer forskare att göra en jämförelse mellan

• hur länge larotrectinib fungerar bra och
• hur länge vårdstandarden fungerar bra.

Att fungera bra innebär att behandlingarna kan förhindra att följande händer:

• behov av en ny behandling för cancern
• behov av strålbehandling för cancern
• behov av operation för att behandla cancern, men som orsakar stora skador på kroppsdelar
• död.

Utöver ovanstående kommer data om medicinska problem relaterade till behandlingarna i båda grupperna och som kan ha krävts för att avbryta behandlingen jämföras.

Uppgifterna för jämförelsen kommer från

• en pågående internationell studie kallad SCOUT som startades i december 2015 (larotrectinib group)
• internationella databaser (standard of care kemoterapigrupp). Data kommer att vara från år 2000 fram till idag.

Det kommer inte att krävas några besök hos en studieläkare eller några obligatoriska tester i denna studie.