Un estudio llamado EPI VITRAKVI para comparar los resultados del tratamiento en pacientes con fibrosarcoma infantil (IFS), un tipo de cáncer de tejido blando conectivo, que recibieron un tratamiento llamado larotrectinib de un estudio llamado SCOUT con datos de pacientes de una base de datos externa (EPI VITRAKVI)
Una comparación de los resultados clínicos en pacientes con fibrosarcoma infantil (IFS) tratados con larotrectinib en el estudio SCOUT de fase I/II versus (una) cohorte histórica externa
Se trata de un estudio observacional en el que se estudian datos del pasado de niños y jóvenes con un cáncer específico, denominado fibrosarcoma infantil positivo (IFS) con fusión del gen NTRK.
El IFS es un tipo raro de cáncer infantil que comúnmente afecta piernas y brazos. Los cánceres IFS generalmente tienen cambios específicos en sus planes de construcción (genes) llamados fusión del gen NTRK. NTRK representa el gen específico que ha sido alterado, el gen de la tirosina quinasa neurotrófica (NTRK).
Este cambio en el plan de construcción conduce a la creación de una proteína alterada conocida como proteína de fusión TRK, que puede hacer que las células cancerosas crezcan y sobrevivan. Por lo tanto, el cáncer específico también se denomina IFS positivo para la fusión TRK (tropomiosina receptor quinasa).
El fármaco del estudio, larotrectinib (también llamado BAY2757556) actúa bloqueando la proteína de fusión TRK alterada. Larotrectinib ya está disponible en Europa y en muchos otros países y está aprobado para que los médicos lo receten a pacientes con cáncer de fusión del gen NTRK que se diseminó a los tejidos y/o ganglios linfáticos cercanos oa otras partes del cuerpo.
En Francia, HAS (autoridad francesa a cargo de la evaluación de productos y tecnologías para la salud) emitió una opinión positiva para el reembolso de larotrectinib pero solo en los pacientes pediátricos con SFI u otro STB que alberga una fusión del gen NTRK, que es localmente avanzado o metastásico, y refractarios o en recaída principalmente por falta de evidencia comparativa.
El objetivo principal de este estudio es recopilar más datos para saber qué tan bien funciona larotrectinib en comparación con la quimioterapia de referencia actual en personas de hasta 21 años de edad con IFS positivo para la fusión del gen NTRK que se diseminó a los tejidos y/o ganglios linfáticos cercanos ( localmente avanzado) u otras partes del cuerpo (metastásico).
Para ver qué tan bien funciona larotrectinib, los investigadores harán una comparación entre
- cuánto tiempo funciona bien larotrectinib y
- cuánto tiempo funciona bien el estándar de atención.
Funcionar bien significa que los tratamientos pueden evitar que suceda lo siguiente:
- necesidad de un nuevo tratamiento para el cáncer
- necesidad de radioterapia para el cáncer
- necesidad de cirugía para tratar el cáncer, pero que causa daños importantes en partes del cuerpo
- muerte.
Además de lo anterior, se compararán datos sobre problemas médicos relacionados con los tratamientos en ambos grupos y que pueden haber requerido la interrupción del tratamiento.
Los datos para la comparación provendrán de
- un estudio internacional en curso llamado SCOUT que se inició en diciembre de 2015 (grupo larorectinib)
- bases de datos internacionales (grupo de quimioterapia estándar de atención). Los datos serán desde el año 2000 hasta la actualidad.
No se requerirán visitas con un médico del estudio ni pruebas requeridas en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Multiple Locations, Francia
- Multiple locations
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≤ 21 años.
- Fibrosarcoma infantil localmente avanzado o metastásico (IFS).
- Identificación de una fusión del gen NTRK mediante un ensayo de biología molecular.
- Pacientes con información disponible sobre características clínicas, radiológicas de su tumor, terapias administradas y resultados.
- Pacientes que reciben larotrectinib en el ensayo SCOUT.
- Pacientes que reciben al menos medicamentos de quimioterapia en la(s) cohorte(s) histórica(s) de control.
- No oposición de los pacientes y/o representantes para el uso de los datos.
Criterio de exclusión:
- Pacientes tratados con inhibidores de TRK en la(s) cohorte(s) histórica(s) de control.
- Pacientes con ausencia documentada de fusión del gen NTRK.
- Pacientes que participan en un programa de investigación con intervenciones fuera de la práctica clínica habitual.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Larotrectinib
Pacientes pediátricos con IFS que albergan una fusión del gen NTRK que se han inscrito en el estudio SCOUT.
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Pacientes pediátricos con IFS que albergan una fusión del gen NTRK.
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Cuidado estándar
Pacientes pediátricos con IFS que albergan una fusión del gen NTRK en la(s) cohorte(s) externa(s) elegible(s).
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Estándar de atención para los pacientes de las cohortes externas elegibles.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Se define como el tiempo (meses) desde el inicio del tratamiento hasta la fecha de los siguientes eventos, lo que ocurra primero: tratamiento sistémico posterior, radioterapia, cirugía mutilante o muerte por cualquier causa.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el tratamiento sistémico posterior
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Calculado desde la fecha de inicio del tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y la fecha de inicio de la quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo hasta la fecha de inicio de una terapia anticancerosa sistémica posterior al tratamiento, si corresponde.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Tiempo hasta la cirugía de mutilación, incluida la amputación de extremidades
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Calculado a partir de la fecha de inicio del tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y la fecha de inicio de la quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo hasta la fecha de una cirugía de mutilación posterior al tratamiento, incluida la amputación de una extremidad, si corresponde.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Tiempo hasta la radioterapia.
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Calculado desde la fecha de inicio del tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y la fecha de inicio de la quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo hasta la fecha de inicio de la radioterapia posterior al tratamiento, si corresponde.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Tiempo para completar la resección quirúrgica
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Calculado desde la fecha de inicio del tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y la fecha de inicio de la quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo hasta la fecha de una resección quirúrgica completa posterior al tratamiento (excluyendo la amputación), si corresponde.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Fecha de inicio del tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y fecha de inicio de la quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo, Fecha de muerte por cualquier causa, si corresponde, o, Última fecha de seguimiento del paciente para los pacientes vivos y perdidos durante el seguimiento, si procede.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Número de participantes con interrupción del tratamiento debido a eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Tratamiento con larotrectinib para el estudio SCOUT y quimioterapia (primera línea) para la(s) cohorte(s) de control histórico externo.
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Análisis de datos retrospectivos de 2000 a julio de 2021
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- 21767
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará más adelante de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos. Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.vivli.org para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección de miembros del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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