Исследование под названием EPI VITRAKVI для сравнения результатов лечения пациентов с детской фибросаркомой (IFS), типом рака соединительной мягкой ткани, которые получали лечение под названием ларотректиниб, из исследования под названием SCOUT с данными пациентов из внешней базы данных. (EPI VITRAKVI)
Сравнение клинических исходов у пациентов с инфантильной фибросаркомой (IFS), получавших ларотректиниб в исследовании I/II фазы SCOUT, по сравнению с внешней исторической когортой (группами)
Это обсервационное исследование, в котором изучаются данные из прошлого детей и молодых людей со специфическим раком, называемым инфантильной фибросаркомой с положительным слиянием генов NTRK (IFS).
IFS — это редкий тип детского рака, который обычно поражает ноги и руки. Рак IFS обычно имеет определенные изменения в своих строительных планах (генах), называемые слиянием генов NTRK. NTRK обозначает специфический ген, который был изменен, ген нейротрофической тирозинкиназы (NTRK).
Это изменение плана строительства приводит к созданию измененного белка, известного как слитый белок TRK, который может вызывать рост и выживание раковых клеток. Поэтому специфический рак также называют TRK (киназой рецептора тропомиозина) IFS, положительной по слиянию.
Исследуемый препарат ларотректиниб (также называемый BAY2757556) действует путем блокирования измененного слитого белка TRK. Ларотректиниб уже доступен в Европе и во многих других странах и одобрен для того, чтобы врачи могли назначать его пациентам с раком, слитым в ген NTRK, который распространился на близлежащие ткани и/или лимфатические узлы или другие части тела.
Во Франции HAS (французский орган, отвечающий за оценку продуктов и технологий для здоровья) дал положительное заключение о возмещении расходов на ларотректиниб, но только у педиатрических пациентов с IFS или другим STS, содержащим слитый ген NTRK, который является местнораспространенным или метастатическим. и рефрактерный или рецидивирующий в основном из-за отсутствия сравнительных данных.
Основная цель этого исследования - собрать больше данных, чтобы узнать, насколько хорошо ларотректиниб действует по сравнению с текущим стандартом химиотерапии у людей в возрасте до 21 года с положительным IFS на слияние генов NTRK, который распространился на близлежащие ткани и / или лимфатические узлы. местнораспространенный) или других частях тела (метастатический).
Чтобы увидеть, насколько хорошо работает ларотректиниб, исследователи проведут сравнение между
- как долго ларотректиниб хорошо действует и
- как долго стандартный уход работает хорошо.
Хорошо работает означает, что лечение может предотвратить следующее:
- потребность в новом лечении рака
- необходимость лучевой терапии рака
- необходимость хирургического вмешательства для лечения рака, но которое вызывает серьезные повреждения частей тела
- смерть.
В дополнение к вышесказанному будут сравниваться данные о медицинских проблемах, связанных с лечением в обеих группах и которые могли потребовать прекращения лечения.
Данные для сравнения будут взяты из
- текущее международное исследование под названием SCOUT, которое было начато в декабре 2015 г. (группа ларотректиниба)
- международные базы данных (стандарт лечения группы химиотерапии). Данные будут с 2000 года по настоящее время.
В этом исследовании не будет обязательных посещений врача-исследователя или обязательных анализов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Multiple Locations, Франция
- Multiple locations
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≤ 21 года.
- Местно-распространенная или метастатическая инфантильная фибросаркома (IFS).
- Идентификация слияния генов NTRK с помощью молекулярно-биологического анализа.
- Пациенты с доступной информацией о клинических, рентгенологических характеристиках их опухоли, проводимой терапии и результатах.
- Пациенты, получающие ларотректиниб в исследовании SCOUT.
- Пациенты, получающие по крайней мере химиотерапевтические препараты в исторической контрольной когорте (группах).
- Отсутствие возражений со стороны пациентов и/или представителей в отношении использования данных.
Критерий исключения:
- Пациенты, получавшие ингибиторы TRK, в исторической контрольной группе (группах).
- Пациенты с задокументированным отсутствием слияния генов NTRK.
- Пациенты, участвующие в исследовательской программе с вмешательствами, выходящим за рамки обычной клинической практики.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Ларотректиниб
Педиатрические пациенты с IFS, несущие слияние генов NTRK, которые были включены в исследование SCOUT.
|
Педиатрические пациенты с IFS, несущие слияние генов NTRK.
|
|
Стандартный уход
Педиатрические пациенты с IFS, несущие слияние генов NTRK в подходящей внешней когорте (группах).
|
Стандарт ухода за пациентами из подходящих внешних когорт.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до отказа от медицинского лечения
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Время до неэффективности медикаментозного лечения определялось как время (в месяцах) от начала лечения до даты самого раннего события, вызванного: последующим системным лечением, лучевой терапией, калечащей хирургической операцией или смертью по любой причине.
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до последующего системного лечения
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Время до последующего системного лечения определялось как время от даты начала лечения ларотректинибом (для SCOUT) или даты начала химиотерапии (для групп исторического контроля) до даты начала системной противораковой терапии после лечения, если таковая имелась.
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
|
Время делать калечащую операцию, включая ампутацию конечностей
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Время до калечащей операции, включая ампутацию конечности, определялось как время от даты начала применения ларотректиниба (для SCOUT) или даты начала химиотерапии (для групп исторического контроля) до даты начала калечащей операции (включая ампутацию конечности).
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
|
Время первой лучевой терапии
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Время до лучевой терапии определялось как время от даты начала лечения ларотректинибом (для SCOUT) или даты начала химиотерапии (для групп исторического контроля) до даты начала лучевой терапии, если таковая имеется.
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
|
Время завершить хирургическую резекцию
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Время для завершения хирургической резекции (за исключением ампутации) было определено как время с даты начала ларотректиниба (для разведчика) или даты начала химиотерапии (для исторических контрольных когортов) до даты начала полной хирургической резекции (исключая ампутацию), если такая
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Число участников, умерших по любой причине, живых или выпавших из-под наблюдения.
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
|
Число участников, прекративших лечение из-за возникших нежелательных явлений
Временное ограничение: до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Лечение ларотректинибом в исследовании SCOUT и химиотерапия (первая линия) для когорт(ы) внешнего исторического контроля.
|
до 5,5 лет для участников исследования SCOUT и 22,5 года для участников внешнего исторического контроля
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 21767
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Доступность данных этого исследования будет позже определена в соответствии с обязательствами Bayer в отношении «Принципов ответственного обмена данными клинических испытаний» EFPIA/PhRMA. Это относится к объему, моменту времени и процессу доступа к данным. Таким образом, Bayer обязуется предоставлять по запросу квалифицированных исследователей данные клинических испытаний на уровне пациентов, данные клинических испытаний на уровне исследований и протоколы клинических испытаний на пациентах для лекарственных средств и показаний, одобренных в США и ЕС, которые необходимы для проведения законных исследований. Это относится к данным о новых лекарствах и показаниях к применению, которые были одобрены регулирующими органами ЕС и США 1 января 2014 г. или позднее.
Заинтересованные исследователи могут использовать www.vivli.org, чтобы запросить доступ к анонимным данным о пациентах и вспомогательным документам клинических исследований для проведения исследований. Информация о критериях Байера для листинга исследований и другая соответствующая информация представлена в разделе портала для участников.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .