Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie genaamd EPI VITRAKVI om behandelingsresultaten te vergelijken bij patiënten met infantiele fibrosarcoom (IFS), een vorm van bindweefselkanker, die een behandeling kregen genaamd Larotrectinib uit een studie genaamd SCOUT met patiëntgegevens uit een externe database (EPI VITRAKVI)

10 januari 2023 bijgewerkt door: Bayer

Een vergelijking van klinische resultaten bij patiënten met infantiel fibrosarcoom (IFS) behandeld met larotrectinib in de fase I/II SCOUT-studie versus (een) externe historische cohort(s)

Dit is een observationele studie waarin gegevens uit het verleden van kinderen en jongeren met een specifieke vorm van kanker, genaamd NTRK-genfusiepositief infantiel fibrosarcoom (IFS), worden bestudeerd.

IFS is een zeldzame vorm van kinderkanker die vaak benen en armen aantast. IFS-kankers hebben typisch specifieke veranderingen in hun bouwplannen (genen), genaamd NTRK-genfusie. NTRK staat voor het specifieke gen dat is veranderd, het neurotrofe tyrosinekinase (NTRK)-gen.

Deze wijziging in het bouwplan leidt tot de creatie van een veranderd eiwit dat bekend staat als een TRK-fusie-eiwit, dat ervoor kan zorgen dat kankercellen groeien en overleven. De specifieke kanker wordt daarom ook wel TRK (tropomyosin receptor kinase) fusion-positive IFS genoemd.

Het onderzoeksgeneesmiddel larotrectinib (ook wel BAY2757556 genoemd) werkt door het gewijzigde TRK-fusie-eiwit te blokkeren. Larotrectinib is al verkrijgbaar in Europa en in veel andere landen en is goedgekeurd voor artsen om voor te schrijven aan patiënten met NTRK-genfusiekanker die is uitgezaaid naar nabijgelegen weefsels en/of lymfeklieren of naar andere delen van het lichaam.

In Frankrijk gaf de HAS (de Franse autoriteit die verantwoordelijk is voor de evaluatie van gezondheidsproducten en -technologieën) een positief advies voor de terugbetaling van larotrectinib, maar alleen bij pediatrische patiënten met IFS of een andere STS met een NTRK-genfusie, die lokaal gevorderd of gemetastaseerd is, en refractair of in terugval, voornamelijk vanwege het gebrek aan vergelijkend bewijs.

Het belangrijkste doel van deze studie is om meer gegevens te verzamelen om te leren hoe goed larotrectinib werkt in vergelijking met de huidige standaardbehandeling van chemotherapie bij mensen tot 21 jaar met NTRK-genfusie-positieve IFS die zich heeft verspreid naar nabijgelegen weefsels en/of lymfeklieren ( plaatselijk gevorderd) of andere delen van het lichaam (gemetastaseerd).

Om te kijken hoe goed larotrectinib werkt, gaan onderzoekers een vergelijking maken tussen

  • hoe lang larotrectinib goed werkt en
  • hoe lang de zorgstandaard goed werkt.

Goed werken betekent dat de behandelingen het volgende kunnen voorkomen:

  • behoefte aan een nieuwe behandeling voor de kanker
  • behoefte aan bestralingstherapie voor de kanker
  • een operatie nodig heeft om de kanker te behandelen, maar die grote schade aan lichaamsdelen veroorzaakt
  • dood.

Naast het bovenstaande worden gegevens over medische problemen die verband houden met de behandelingen in beide groepen en die nodig kunnen zijn geweest om de behandeling te stoppen, vergeleken.

De gegevens voor de vergelijking komen uit

  • een lopend internationaal onderzoek genaamd SCOUT dat in december 2015 is gestart (larotrectinib-groep)
  • internationale databanken (standaardbehandeling chemotherapiegroep). De gegevens zijn van het jaar 2000 tot heden.

Er zijn geen verplichte bezoeken aan een onderzoeksarts of vereiste tests in deze studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

93

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Multiple Locations, Frankrijk
        • Multiple locations

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie bestaat uit alle pediatrische patiënten in de SCOUT-studie en de in aanmerking komende historische cohort(s) met een diagnose van lokaal gevorderde of gemetastaseerde IFS met een NTRK-genfusie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≤ 21 jaar oud.
  • Lokaal gevorderd of gemetastaseerd infantiel fibrosarcoom (IFS).
  • Identificatie van een NTRK-genfusie door een moleculaire biologische test.
  • Patiënten met beschikbare informatie over klinische, radiologische kenmerken van hun tumor, toegediende therapieën en resultaten.
  • Patiënten die larotrectinib kregen in de SCOUT-studie.
  • Patiënten die ten minste chemotherapie kregen in de historische controlecohort(s).
  • Geen verzet van patiënten en/of vertegenwoordigers voor datagebruik.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten behandeld met TRK-remmers in de historische controlecohort(s).
  • Patiënten met gedocumenteerde afwezigheid van NTRK-genfusie.
  • Patiënten die deelnemen aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de dagelijkse klinische praktijk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Larotrectinib
Pediatrische patiënten met IFS met een NTRK-genfusie die zijn opgenomen in de SCOUT-studie.
Geneesmiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
Pediatrische patiënten met IFS met een NTRK-genfusie.
Standaard zorg
Pediatrische patiënten met IFS die een NTRK-genfusie herbergen in de in aanmerking komende externe cohort(s).
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Zorgstandaard voor de patiënten uit de in aanmerking komende externe cohorten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot falen van de behandeling
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Gedefinieerd als de tijd (maanden) vanaf het begin van de behandeling tot de datum van de volgende gebeurtenissen, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet: daaropvolgende systemische behandeling, bestralingstherapie, mutilerende operatie of overlijden door welke oorzaak dan ook.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot volgende systemische behandeling
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Berekend vanaf de startdatum van larotrectinib-behandeling voor de SCOUT-studie en startdatum van chemotherapie (eerste regel) voor de externe historische controlecohort(s) tot de startdatum van een eventuele systemische antikankertherapie na de behandeling.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Tijd tot mutilerende operatie inclusief amputatie van ledematen
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Berekend vanaf de startdatum van larotrectinib-behandeling voor de SCOUT-studie en startdatum van chemotherapie (eerste regel) voor de externe historische controlecohort(s) tot de datum van een mutilerende operatie na de behandeling, inclusief amputatie van ledematen, indien van toepassing.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Tijd voor bestralingstherapie.
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Berekend vanaf de startdatum van larotrectinib-behandeling voor de SCOUT-studie en startdatum van chemotherapie (eerste regel) voor de externe historische controlecohort(s) tot de startdatum van een eventuele bestralingstherapie na de behandeling.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Tijd om chirurgische resectie te voltooien
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Berekend vanaf de startdatum van larotrectinib-behandeling voor de SCOUT-studie en startdatum van chemotherapie (eerste regel) voor de externe historische controlecohort(en) tot de datum van een volledige chirurgische resectie na de behandeling (exclusief amputatie), indien van toepassing.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Startdatum van larotrectinib-behandeling voor de SCOUT-studie en startdatum van chemotherapie (eerste regel) voor de externe historische controlecohort(en), datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, indien van toepassing, of, laatste datum van follow-up van patiënten voor patiënten levend en verloren voor follow-up, indien van toepassing.
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Aantal deelnemers bij wie de behandeling is gestaakt vanwege aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021
Behandeling met larotrectinib voor de SCOUT-studie en chemotherapie (eerste lijn) voor de externe historische controlecohort(s).
Retrospectieve data-analyse 2000 tot juli 2021

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21767

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.

Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het opnemen van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren