Een studie genaamd EPI VITRAKVI om behandelingsresultaten te vergelijken bij patiënten met infantiele fibrosarcoom (IFS), een vorm van bindweefselkanker, die een behandeling kregen genaamd Larotrectinib uit een studie genaamd SCOUT met patiëntgegevens uit een externe database (EPI VITRAKVI)
Een vergelijking van klinische resultaten bij patiënten met infantiel fibrosarcoom (IFS) behandeld met larotrectinib in de fase I/II SCOUT-studie versus (een) externe historische cohort(s)
Dit is een observationele studie waarin gegevens uit het verleden van kinderen en jongeren met een specifieke vorm van kanker, genaamd NTRK-genfusiepositief infantiel fibrosarcoom (IFS), worden bestudeerd.
IFS is een zeldzame vorm van kinderkanker die vaak benen en armen aantast. IFS-kankers hebben typisch specifieke veranderingen in hun bouwplannen (genen), genaamd NTRK-genfusie. NTRK staat voor het specifieke gen dat is veranderd, het neurotrofe tyrosinekinase (NTRK)-gen.
Deze wijziging in het bouwplan leidt tot de creatie van een veranderd eiwit dat bekend staat als een TRK-fusie-eiwit, dat ervoor kan zorgen dat kankercellen groeien en overleven. De specifieke kanker wordt daarom ook wel TRK (tropomyosin receptor kinase) fusion-positive IFS genoemd.
Het onderzoeksgeneesmiddel larotrectinib (ook wel BAY2757556 genoemd) werkt door het gewijzigde TRK-fusie-eiwit te blokkeren. Larotrectinib is al verkrijgbaar in Europa en in veel andere landen en is goedgekeurd voor artsen om voor te schrijven aan patiënten met NTRK-genfusiekanker die is uitgezaaid naar nabijgelegen weefsels en/of lymfeklieren of naar andere delen van het lichaam.
In Frankrijk gaf de HAS (de Franse autoriteit die verantwoordelijk is voor de evaluatie van gezondheidsproducten en -technologieën) een positief advies voor de terugbetaling van larotrectinib, maar alleen bij pediatrische patiënten met IFS of een andere STS met een NTRK-genfusie, die lokaal gevorderd of gemetastaseerd is, en refractair of in terugval, voornamelijk vanwege het gebrek aan vergelijkend bewijs.
Het belangrijkste doel van deze studie is om meer gegevens te verzamelen om te leren hoe goed larotrectinib werkt in vergelijking met de huidige standaardbehandeling van chemotherapie bij mensen tot 21 jaar met NTRK-genfusie-positieve IFS die zich heeft verspreid naar nabijgelegen weefsels en/of lymfeklieren ( plaatselijk gevorderd) of andere delen van het lichaam (gemetastaseerd).
Om te kijken hoe goed larotrectinib werkt, gaan onderzoekers een vergelijking maken tussen
- hoe lang larotrectinib goed werkt en
- hoe lang de zorgstandaard goed werkt.
Goed werken betekent dat de behandelingen het volgende kunnen voorkomen:
- behoefte aan een nieuwe behandeling voor de kanker
- behoefte aan bestralingstherapie voor de kanker
- een operatie nodig heeft om de kanker te behandelen, maar die grote schade aan lichaamsdelen veroorzaakt
- dood.
Naast het bovenstaande worden gegevens over medische problemen die verband houden met de behandelingen in beide groepen en die nodig kunnen zijn geweest om de behandeling te stoppen, vergeleken.
De gegevens voor de vergelijking komen uit
- een lopend internationaal onderzoek genaamd SCOUT dat in december 2015 is gestart (larotrectinib-groep)
- internationale databanken (standaardbehandeling chemotherapiegroep). De gegevens zijn van het jaar 2000 tot heden.
Er zijn geen verplichte bezoeken aan een onderzoeksarts of vereiste tests in deze studie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, Frankrijk
- Multiple locations
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≤ 21 jaar oud.
- Lokaal gevorderd of gemetastaseerd infantiel fibrosarcoom (IFS).
- Identificatie van een NTRK-genfusie door een moleculaire biologische test.
- Patiënten met beschikbare informatie over klinische, radiologische kenmerken van hun tumor, toegediende therapieën en resultaten.
- Patiënten die larotrectinib kregen in de SCOUT-studie.
- Patiënten die ten minste chemotherapie kregen in de historische controlecohort(s).
- Geen verzet van patiënten en/of vertegenwoordigers voor datagebruik.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten behandeld met TRK-remmers in de historische controlecohort(s).
- Patiënten met gedocumenteerde afwezigheid van NTRK-genfusie.
- Patiënten die deelnemen aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de dagelijkse klinische praktijk.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Larotrectinib
Pediatrische patiënten met IFS met een NTRK-genfusie die zijn opgenomen in de SCOUT-studie.
|
Pediatrische patiënten met IFS met een NTRK-genfusie.
|
|
Standaard zorg
Pediatrische patiënten met IFS die een NTRK-genfusie herbergen in de in aanmerking komende externe cohort(s).
|
Zorgstandaard voor de patiënten uit de in aanmerking komende externe cohorten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot falen van de medische behandeling
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
De tijd tot het falen van de medische behandeling werd gedefinieerd als de tijd (maanden) vanaf het begin van de behandeling tot de datum van de vroegste gebeurtenis vanaf: daaropvolgende systemische behandeling, bestralingstherapie, verminkende operatie of overlijden door welke oorzaak dan ook.
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot daaropvolgende systemische behandeling
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
De tijd tot daaropvolgende systemische behandeling werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van Larotrectinib (voor SCOUT) of de startdatum van chemotherapie (voor historische controlecohorten) tot de startdatum van een eventuele systemische antikankertherapie na de behandeling.
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
|
Tijd voor verminkende operaties, inclusief amputatie van ledematen
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
De tijd tot een verminkende operatie inclusief amputatie van ledematen werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van Larotrectinib (voor SCOUT) of de startdatum van chemotherapie (voor historische controlecohorten) tot de startdatum van een verminkende operatie (inclusief amputatie van ledematen).
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
|
Tijd voor de eerste bestralingstherapie
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
De tijd tot bestralingstherapie werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van Larotrectinib (voor SCOUT) of de startdatum van chemotherapie (voor historische controlecohorten) tot de startdatum van een eventuele bestralingstherapie.
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
|
Tijd om chirurgische resectie te voltooien
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
De tijd tot voltooiing van de chirurgische resectie (exclusief amputatie) werd gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van Larotrectinib (voor SCOUT) of de startdatum van chemotherapie (voor historische controlecohorten) tot de startdatum van een eventuele volledige chirurgische resectie (exclusief amputatie).
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
|
Algemene overleving
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
Aantal deelnemers met overlijden door welke oorzaak dan ook, levend of verloren voor follow-up.
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
|
Aantal deelnemers bij wie de behandeling is stopgezet vanwege opkomende bijwerkingen van de behandeling
Tijdsspanne: tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
Behandeling met larotrectinib voor de SCOUT-studie en chemotherapie (eerstelijns) voor de externe historische controlecohort(en).
|
tot 5,5 jaar voor deelnemers aan het SCOUT-onderzoek en 22,5 jaar voor deelnemers aan externe historische controle
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 21767
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.
Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het opnemen van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .