Badanie o nazwie EPI VITRAKVI w celu porównania wyników leczenia pacjentów z włókniakomięsakiem niemowlęcym (IFS), typem raka tkanki łącznej łącznej, którzy otrzymali leczenie o nazwie larotrektynib z badania o nazwie SCOUT z danymi pacjentów z zewnętrznej bazy danych (EPI VITRAKVI)
Porównanie wyników klinicznych u pacjentów z włókniakomięsakiem niemowlęcym (IFS) leczonych larotrektynibem w badaniu fazy I/II SCOUT w porównaniu z zewnętrznymi kohortami historycznymi
Jest to badanie obserwacyjne, w którym badane są dane z przeszłości dzieci i młodzieży z określonym nowotworem, zwanym NTRK włókniakomięsak niemowlęcy z dodatnim wynikiem fuzji genowej (IFS).
IFS to rzadki typ nowotworu wieku dziecięcego, który często atakuje nogi i ręce. Raki IFS zazwyczaj mają określone zmiany w swoich planach budowy (genach) zwane fuzją genów NTRK. NTRK oznacza określony gen, który został zmieniony, gen neurotroficznej kinazy tyrozynowej (NTRK).
Ta zmiana planu budowy prowadzi do powstania zmienionego białka znanego jako białko fuzyjne TRK, które może powodować wzrost i przeżycie komórek nowotworowych. Specyficzny rak jest zatem również nazywany TRK (kinaza receptora tropomiozyny) z fuzją dodatnią IFS.
Badany lek, larotrektynib (zwany także BAY2757556), działa poprzez blokowanie zmienionego białka fuzyjnego TRK. Larotrektynib jest już dostępny w Europie i wielu innych krajach i został zatwierdzony do przepisywania przez lekarzy pacjentom z rakiem z fuzją genu NTRK, który rozprzestrzenił się do pobliskich tkanek i/lub węzłów chłonnych lub do innych części ciała.
We Francji HAS (francuski organ odpowiedzialny za ocenę produktów i technologii zdrowotnych) pozytywnie zaopiniował refundację larotrektynibu, ale tylko u pacjentów pediatrycznych z IFS lub innym MTM z fuzją genu NTRK, miejscowo zaawansowanym lub z przerzutami, i oporne na leczenie lub w fazie nawrotu, głównie z powodu braku dowodów porównawczych.
Głównym celem tego badania jest zebranie większej ilości danych, aby dowiedzieć się, jak dobrze działa larotrektynib w porównaniu z obecnym standardem chemioterapii u osób w wieku do 21 lat z IFS dodatnim pod względem fuzji genu NTRK, który rozprzestrzenił się do pobliskich tkanek i/lub węzłów chłonnych ( miejscowo zaawansowany) lub innych części ciała (przerzuty).
Aby zobaczyć, jak dobrze działa larotrektynib, naukowcy dokonają porównania
- jak długo larotrektynib działa dobrze i
- jak długo standard opieki działa dobrze.
Dobre działanie oznacza, że zabiegi mogą zapobiegać następującym sytuacjom:
- potrzeba nowego leczenia raka
- konieczność radioterapii raka
- konieczność operacji w celu leczenia raka, ale która powoduje poważne uszkodzenia części ciała
- śmierć.
Oprócz powyższego porównane zostaną dane o problemach zdrowotnych związanych z zabiegami w obu grupach, które mogły spowodować przerwanie leczenia.
Dane do porównania będą pochodzić z
- trwające międzynarodowe badanie SCOUT, które rozpoczęło się w grudniu 2015 r. (grupa larotrektynibu)
- międzynarodowe bazy danych (grupa chemioterapii standardowej opieki). Dane będą od roku 2000 do chwili obecnej.
W tym badaniu nie będą wymagane wizyty u lekarza prowadzącego ani wymagane testy.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Multiple Locations, Francja
- Multiple locations
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≤ 21 lat.
- Miejscowo zaawansowany lub przerzutowy włókniakomięsak niemowlęcy (IFS).
- Identyfikacja fuzji genu NTRK za pomocą testu biologii molekularnej.
- Pacjenci z dostępnymi informacjami na temat klinicznej, radiologicznej charakterystyki guza, zastosowanych terapii i wyników.
- Pacjenci otrzymujący larotrektynib w badaniu SCOUT.
- Pacjenci otrzymujący co najmniej leki stosowane w chemioterapii w historycznej kohorcie kontrolnej.
- Brak sprzeciwu ze strony pacjentów i/lub przedstawicieli wobec wykorzystania danych.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci leczeni inhibitorami TRK w historycznych kohortach kontrolnych.
- Pacjenci z udokumentowanym brakiem fuzji genu NTRK.
- Pacjenci uczestniczący w programie badawczym z interwencjami wykraczającymi poza rutynową praktykę kliniczną.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Larotrektynib
Pacjenci pediatryczni z IFS z fuzją genu NTRK, którzy zostali włączeni do badania SCOUT.
|
Pacjenci pediatryczni z IFS z fuzją genu NTRK.
|
|
Opieka standardowa
Pacjenci pediatryczni z IFS z fuzją genu NTRK w kwalifikującej się kohorcie zewnętrznej.
|
Standard opieki nad pacjentami z kwalifikujących się kohort zewnętrznych.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do niepowodzenia leczenia
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Czas do niepowodzenia leczenia definiowano jako czas (w miesiącach) od rozpoczęcia leczenia do daty najwcześniejszego zdarzenia z: kolejnego leczenia systemowego, radioterapii, okaleczającej operacji lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do kolejnego leczenia systemowego
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Czas do kolejnego leczenia systemowego zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia podawania larotrektynibu (w przypadku SCOUT) lub daty rozpoczęcia chemioterapii (dla historycznych kohort kontrolnych) do daty rozpoczęcia systemowej terapii przeciwnowotworowej po leczeniu, jeśli taka istnieje
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
|
Czas na operację okaleczającą, w tym amputację kończyny
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Czas do okaleczającej operacji, w tym amputacji kończyny, zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia leczenia larotrektynibem (w przypadku SCOUT) lub daty rozpoczęcia chemioterapii (w przypadku historycznych kohort kontrolnych) do daty rozpoczęcia okaleczającej operacji (w tym amputacji kończyny).
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
|
Czas na pierwszą radioterapię
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Czas do radioterapii zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia stosowania larotrektynibu (w przypadku SCOUT) lub daty rozpoczęcia chemioterapii (w przypadku historycznych kohort kontrolnych) do daty rozpoczęcia radioterapii, jeśli taka miała miejsce
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
|
Czas zakończyć resekcję chirurgiczną
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Czas do całkowitej resekcji chirurgicznej (z wyłączeniem amputacji) zdefiniowano jako czas od daty rozpoczęcia podawania larotrektynibu (w przypadku SCOUT) lub daty rozpoczęcia chemioterapii (w przypadku historycznych kohort kontrolnych) do daty rozpoczęcia całkowitej resekcji chirurgicznej (z wyłączeniem amputacji), jeśli taka wystąpiła
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
|
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Liczba uczestników, którzy zmarli z dowolnej przyczyny, żyli lub utracono czas obserwacji.
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
|
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie ze względu na pojawiające się zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Leczenie larotrektynibem w badaniu SCOUT i chemioterapią (pierwszego rzutu) w kohorcie(-ach) zewnętrznej kontroli historycznej.
|
do 5,5 roku dla uczestników badania SCOUT i 22,5 lat dla uczestników zewnętrznej kontroli historycznej
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21767
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Dostępność danych z tego badania zostanie później określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych. W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.
Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.vivli.org, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu prowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji portalu przeznaczonej dla członków.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .