Tutkimus nimeltä EPI VITRAKVI vertailee hoitotuloksia potilailla, joilla on infantiili fibrosarkooma (IFS), eräänlainen sidekudossyöpä ja jotka saivat Larotrektinibi-nimisen hoidon SCOUT-nimisestä tutkimuksesta ulkoisesta tietokannasta saatujen potilastietojen kanssa (EPI VITRAKVI)
Kliinisten tulosten vertailu infantiili fibrosarkooma (IFS) -potilailla, joita hoidettiin larotrektinibillä vaiheen I/II SCOUT-tutkimuksessa verrattuna ulkoiseen historialliseen kohorttiin
Tämä on havaintotutkimus, jossa tutkitaan tietoja lasten ja nuorten menneisyydestä, joilla on tietty syöpä, nimeltään NTRK-geenifuusiopositiivinen infantiili fibrosarkooma (IFS).
IFS on harvinainen lapsuusiän syöpä, joka yleensä vaikuttaa jalkoihin ja käsivarsiin. IFS-syövillä on tyypillisesti erityisiä muutoksia rakennussuunnitelmissaan (geeneissä), joita kutsutaan NTRK-geenifuusioksi. NTRK tarkoittaa spesifistä geeniä, jota on muutettu, neurotrofisen tyrosiinikinaasin (NTRK) geeniä.
Tämä muutos rakennussuunnitelmaan johtaa muuttuneen proteiinin syntymiseen, joka tunnetaan nimellä TRK-fuusioproteiini, joka voi aiheuttaa syöpäsolujen kasvua ja selviytymistä. Spesifistä syöpää kutsutaan siksi myös TRK- (tropomyosiinireseptorikinaasi) -fuusiopositiiviseksi IFS:ksi.
Tutkimuslääke larotrektinibi (tunnetaan myös nimellä BAY2757556) toimii estämällä muuttuneen TRK-fuusioproteiinin. Larotrektinibia on jo saatavilla Euroopassa ja monissa muissa maissa, ja se on hyväksytty lääkäreiden määrättäväksi potilaille, joilla on NTRK-geenifuusiosyöpä, joka on levinnyt läheisiin kudoksiin ja/tai imusolmukkeisiin tai muihin kehon osiin.
Ranskassa HAS (terveysalan tuotteiden ja teknologioiden arvioinnista vastaava Ranskan viranomainen) antoi myönteisen lausunnon larotrektinibin korvaamisesta, mutta vain lapsipotilailla, joilla on IFS tai muu STS, jossa on paikallisesti edennyt tai metastaattinen NTRK-geenifuusio. ja tulehduksellinen tai uusiutumassa pääasiassa vertailukelpoisten todisteiden puutteen vuoksi.
Tämän tutkimuksen päätarkoitus on kerätä lisää tietoa saadakseen selville, kuinka hyvin larotrektinibi toimii verrattuna nykyiseen hoitostandardiin enintään 21-vuotiailla ihmisillä, joilla on NTRK-geenifuusiopositiivinen IFS, joka on levinnyt läheisiin kudoksiin ja/tai imusolmukkeisiin ( paikallisesti edennyt) tai muita kehon osia (metastaattinen).
Nähdäkseen, kuinka hyvin larotrektinibi toimii, tutkijat tekevät vertailun
- kuinka kauan larotrektinibi toimii hyvin ja
- kuinka kauan hoitotaso toimii hyvin.
Hyvin toimiminen tarkoittaa, että hoidot voivat estää seuraavia tapahtumia:
- syöpään tarvitaan uusi hoitomuoto
- syövän sädehoidon tarve
- leikkauksen tarve syövän hoitamiseksi, mutta joka aiheuttaa suuria vaurioita kehon osiin
- kuolema.
Edellä mainitun lisäksi vertaillaan molempien ryhmien hoitoihin liittyvistä lääketieteellisistä ongelmista, jotka ovat saattaneet vaatia hoidon lopettamista.
Vertailun tiedot ovat peräisin
- käynnissä oleva kansainvälinen tutkimus nimeltä SCOUT, joka aloitettiin joulukuussa 2015 (larotrektinibiryhmä)
- kansainväliset tietokannat (standard of care kemotherapy group). Tiedot ovat vuodesta 2000 nykypäivään.
Tässä tutkimuksessa ei vaadita käyntejä tutkimuslääkärin luona tai vaadittuja testejä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Multiple Locations, Ranska
- Multiple locations
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≤ 21 vuotta vanha.
- Paikallisesti edennyt tai metastaattinen infantiili fibrosarkooma (IFS).
- NTRK-geenifuusion tunnistaminen molekyylibiologisella määrityksellä.
- Potilaat, joilla on saatavilla tietoa kasvaimen kliinisistä, radiologisista ominaisuuksista, annetuista hoidoista ja tuloksista.
- Potilaat, jotka saivat larotrektinibia SCOUT-tutkimuksessa.
- Potilaat, jotka saavat vähintään kemoterapialääkkeitä historiallisessa kontrollikohortissa.
- Potilaat ja/tai edustajat eivät vastusta tietojen käyttöä.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joita hoidettiin TRK-estäjillä historiallisessa kontrollikohortissa.
- Potilaat, joilla ei ole dokumentoitua NTRK-geenifuusiota.
- Potilaat, jotka osallistuvat tutkimusohjelmaan, jossa on interventioita rutiininomaisen kliinisen käytännön ulkopuolella.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Larotrektinibi
Pediatriset potilaat, joilla on IFS, joilla on NTRK-geenifuusio ja jotka on otettu mukaan SCOUT-tutkimukseen.
|
Pediatriset potilaat, joilla on IFS, joissa on NTRK-geenifuusio.
|
|
Normaali hoito
Pediatriset potilaat, joilla on IFS ja joilla on NTRK-geenifuusio kelvollisessa ulkoisessa kohortissa.
|
Hoitostandardi tukikelpoisista ulkoisista kohortteista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika hoidon epäonnistumiseen
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Määritelty aika (kuukausia) hoidon aloittamisesta seuraavien tapahtumien päivämäärään sen mukaan, kumpi tulee ensin: myöhempi systeeminen hoito, sädehoito, silpova leikkaus tai mistä tahansa syystä johtuva kuolema.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika myöhempään systeemiseen hoitoon
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Laskettu SCOUT-tutkimuksen larotrektinibihoidon aloituspäivästä ja ulkoisen historiallisen kontrollikohortin (ensimmäisen rivin) kemoterapian aloituspäivästä mahdollisen hoidon jälkeisen systeemisen syövän vastaisen hoidon aloituspäivään.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
|
Aika silpovaan leikkaukseen mukaan lukien raajan amputaatio
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Laskettu SCOUT-tutkimuksen larotrektinibihoidon aloituspäivästä ja ulkoisen historiallisen kontrollikohortin kemoterapian aloituspäivästä (ensimmäinen rivi) hoidon jälkeiseen silpousleikkaukseen, mukaan lukien raajan amputaatio, jos sellainen on tehty.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
|
Aika sädehoitoon.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Laskettu SCOUT-tutkimuksen larotrektinibihoidon aloituspäivästä ja ulkoisen historiallisen kontrollikohortin (ensimmäisen rivin) kemoterapian aloituspäivästä hoidon jälkeisen sädehoidon aloituspäivään, jos sellaista on.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
|
Aika suorittaa kirurginen resektio
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Laskettu SCOUT-tutkimuksen larotrektinibihoidon aloituspäivästä ja ulkoisen historiallisen kontrollikohortin kemoterapian aloituspäivästä (ensimmäinen rivi) hoidon jälkeiseen täydelliseen kirurgiseen resektioon (lukuun ottamatta amputaatiota), jos sellainen on tehty.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Larotrektinibihoidon aloituspäivämäärä SCOUT-tutkimuksessa ja kemoterapian aloituspäivä (ensimmäinen rivi) ulkoisille historiallisille kontrollikohorteille, mistä tahansa syystä johtuvan kuolinpäivä, jos soveltuva, tai Potilaan viimeinen seurantapäivä elossa ja kadonnut seurantaan, jos mahdollista.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hoito keskeytettiin hoitoon liittyvien haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Larotrektinibihoito SCOUT-tutkimuksessa ja kemoterapia (ensimmäinen rivi) ulkoiselle historialliselle kontrollikohortille.
|
Retrospektiivinen data-analyysi vuodesta 2000 heinäkuuhun 2021
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21767
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy myöhemmin Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteet" -sitoumuksen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia. Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.
Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.vivli.org-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Portaalin jäsenosiossa on tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten listaamiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Larotrektinibi (Vitrakvi, BAY2757556)
-
BayerRekrytointiEdistynyt tai toistuva kiinteä kasvain, jossa on NTRK-geenifuusioJapani
-
BayerRekrytointiPaikallisesti edennyt tai metastaattinen kiinteä kasvain, jossa on NTRK-geenifuusioYhdysvallat, Itävalta, Tanska, Saksa, Italia, Norja, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Venäjän federaatio, Sveitsi, Taiwan, Kanada, Kiina, Australia, Kreikka, Belgia, Ruotsi, Korean tasavalta, Ranska, Argentiina, Suomi, Irlant... ja enemmän
-
BayerValmisKiinteät kasvaimet, jotka sisältävät NTRK-fuusiotaYhdysvallat
-
BayerValmisKiinteät kasvaimet, jotka sisältävät NTRK-fuusiotaYhdysvallat
-
BayerAktiivinen, ei rekrytointiKiinteät kasvaimet, jotka sisältävät NTRK-fuusiotaYhdysvallat, Kiina, Puola, Australia, Saksa, Japani, Kanada, Italia, Tšekki, Espanja, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi, Alankomaat, Ranska, Sveitsi, Korean tasavalta, Tanska, Irlanti, Israel, Ukraina
-
BayerAktiivinen, ei rekrytointiKiinteät kasvaimet, jotka sisältävät NTRK-fuusiotaYhdysvallat, Korean tasavalta, Kiina, Japani, Intia, Turkki, Portugali, Espanja, Ranska, Taiwan, Tšekki, Ruotsi, Brasilia, Tanska, Singapore, Argentiina, Saksa, Irlanti
-
BayerHyväksytty markkinointiinNTRK-fuusiota sisältävät kasvaimet