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国際ウィルソン病患者登録簿 (iWilson Registry)

2026年8月10日 更新者：Orphalan
縦断的、観察的、非介入的、標準治療レジストリ。 データは、約 6 ～ 12 か月間隔で定期的に予定されている WD クリニックの訪問から収集されます。 登録時に、クリニック訪問からのデータに加えて、回顧的データが診断評価および関連する過去の病歴およびWD薬歴の要約から収集されます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

これは、対照群のないレトロスペクティブ/プロスペクティブ オブザベーション レジストリです。 標準化された収集ツールを使用して、データを取得して比較します。 レジストリは、文献レビューと学際的な諮問委員会からの専門家の意見に基づいて、共通のデータ要素を使用します。 SF-12 健康調査は、レジストリへの登録時に 18 歳以上の患者から要求され、WD 患者のベースライン QOL 評価のスナップショットを提供します。 これにより、一般化可能性 (外部妥当性) と臨床試験データとの比較可能性が向上します。

レジストリの目的は次のとおりです。

  1. 観察された臨床診療と患者の経験の文書化による、診断および治療されたWD患者の自然史
  2. 参加国におけるウィルソン病 (WD) の疫学的および臨床的側面を測定および比較し、それによって WD の管理のための新しい基準の特定を促進する
  3. 疫学研究のためのデータを提供し、多施設試験に適格となる可能性のある患者群を特定する
  4. WD 患者を監視するために使用される標準化された検査とテストを文書化することにより、臨床経路を説明します。これには、実際の結果を使用して治療への遵守と遵守を評価するためのツールが含まれます。
  5. ランダム化試験で一般的に使用されるよりもはるかに広い選択基準と少ない除外基準を使用して、より包括的 (異質な患者集団、小児科、成人、高齢者) にする。
  6. RCT と比較してより長いフォローアップは、遅延または長期の利益または害を検出するのに有益であり、疾患自体または治療のまれなイベントの監視

患者は、通常の標準的なケアの訪問に従って見られます。 レジストリの対象となるデータ ポイントが収集されます。 これらには、病歴、ウィルソン病の診断と病歴、遺伝学、肝臓の評価、線維症の段階、肝臓移植、神経学的評価、心理学的評価、変化の臨床的全体的印象尺度（CGIC）、実験室での測定が含まれますが、これらに限定されません。 尿中銅排泄および遊離銅（NCC）、身体検査、有害反応および医師が記録した重篤な有害反応

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • Leeds、イギリス
        • 募集
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • 主任研究者：
          • Joanna Moore, Dr.
      • London、イギリス
        • 募集
        • Royal Free Hospital
        • 主任研究者：
          • Emmanouil Tsochatzis, Professor
  • サウジアラビア
    • Riyadh Region
      • Riyāḑ、Riyadh Region、サウジアラビア、11564
        • 募集
        • King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
        • 主任研究者：
          • Saad Alghamdi
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
        • 主任研究者：
          • Xavier Forns, Dr.
      • Seville、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 主任研究者：
          • Javier Ampuero, Dr.
      • Valencia、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • 主任研究者：
          • Marina Berenguer, Dr.
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria、Canary Islands、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario GC Dr Negrín
        • 主任研究者：
          • Quinones, Dr.
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • 募集
        • Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
        • 主任研究者：
          • Frank Tacke, Dr.
      • Düsseldorf、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
        • 主任研究者：
          • Christian Hartmann, Dr.
      • Hanover、ドイツ
        • 募集
        • Hannover Medical School (MHH)
        • 主任研究者：
          • Heiner Wedemeyer, Dr.
      • Leipzig、ドイツ
        • 募集
        • Universitatsklinikum Leipzig
        • 主任研究者：
          • Thomas Berg, Dr.
  • フランス
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69677
        • 募集
        • Hospices Civils de Lyon
        • 主任研究者：
          • Eduardo Couchonnal Bedoya
    • Île-de-France Region
      • Paris、Île-de-France Region、フランス
        • 募集
        • HF Adolphe de Rothschild
        • 主任研究者：
          • Aurelia Poujois
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • 募集
        • University Hospital Leuven
        • 主任研究者：
          • David Cassiman, Dr.
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • 募集
        • Institute of Psychiatry and Neurology
        • 主任研究者：
          • Anna Czlonkowska, Dr.
      • Warsaw、ポーランド
        • 募集
        • The Children's Memorial Health Institute
        • 主任研究者：
          • Piotrem Socha, Prof.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

レジストリは、可能な限り包括的であることを目指しています。 インフォームドコンセント/同意を提供する WD (成人および小児 ≥12) のすべての患者を含めることができます。 彼らは、主治医によるウィルソン病の継続的なケアのための定期的なフォローアップ訪問中にアプローチされます。

説明

包含基準:

  1. -患者は書面によるインフォームドコンセント/同意を提供することができ、提供した

  2. 該当する場合は、該当する国および地域のプライバシー要件に従って書面による文書を入手しました。これには次のものが含まれます。

    1. 米国サイトの場合: 健康研究研究情報の使用および公開の承認
    2. EU サイトの場合: データ保護同意書
  3. WDと診断されたすべての患者には、発症前の個人および併存疾患/診断のある個人が含まれます
  4. 処方されたホメオパシー/伝統的な治療法、または治療を受けていない未経験の患者を含む治療

除外基準:

1. 患者またはその法的に認められた保護者によるインフォームド コンセントの拒否

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療されたWDの自然史を説明する
時間枠：5年
治療された WD の自然史を説明し、臨床表現型、地理的、民族、および性別が状態の経過に及ぼす影響を調査します。
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Orphalan

協力者

Ergomed

捜査官

  • スタディチェア：Pramod Mistry, PhD、Yale University Hospital, Conneticut

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月29日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月4日

最初の投稿 (実際)

2022年2月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ORPH-131-005

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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