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Internationales Patientenregister für Morbus Wilson (iWilson-Register)

10. August 2026 aktualisiert von: Orphalan
Längsschnitt-, beobachtendes, nicht-interventionelles Standard-Versorgungsregister. Die Daten werden von den routinemäßig geplanten Besuchen in der WD-Klinik in etwa 6-12-Monats-Intervallen gesammelt. Bei der Einschreibung werden zusätzlich zu den Daten aus dem Klinikbesuch retrospektive Daten aus der diagnostischen Bewertung und allen relevanten Vorerkrankungen sowie eine Zusammenfassung der WD-Medikamentenvorgeschichte erhoben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein retrospektives/prospektives Beobachtungsregister ohne Kontrollgruppe. Zur Erfassung und zum Vergleich von Daten wird ein standardisiertes Erhebungstool eingesetzt. Das Register wird gemeinsame Datenelemente verwenden, die von einer Literaturrecherche und Expertenbeiträgen des multidisziplinären Beirats geleitet werden. Die SF-12-Gesundheitsbefragung wird von Patienten ab 18 Jahren beim Eintrag in das Register angefordert, um eine Momentaufnahme der Bewertung der Lebensqualität bei Patienten mit MW zu erstellen. Dadurch wird die Generalisierbarkeit (externe Validität) und die Vergleichbarkeit mit Daten klinischer Studien verbessert.

Die Ziele des Registers sind:

  1. Naturgeschichte der Diagnose und behandelter MW-Patienten durch Dokumentation der beobachteten klinischen Praxis und Patientenerfahrung
  2. Messen und vergleichen Sie epidemiologische und klinische Aspekte der Wilson-Krankheit (WD) in den teilnehmenden Ländern und fördern Sie so die Identifizierung neuer Standards für das Management von WD
  3. Bereitstellung von Daten für die epidemiologische Forschung und Identifizierung von Patientengruppen, die potenziell für multizentrische Studien geeignet sind
  4. Beschreiben Sie klinische Pfade, indem Sie standardisierte Untersuchungen und Tests dokumentieren, die zur Überwachung von MW-Patienten verwendet werden, einschließlich Tools zur Bewertung der Einhaltung und Einhaltung von Therapien anhand von Ergebnissen aus der Praxis.
  5. Umfassender zu sein (heterogene Patientenpopulation; Kinder, Erwachsene, ältere Menschen) mit viel breiteren Einschlusskriterien und weniger Ausschlusskriterien als üblicherweise in randomisierten Studien verwendet.
  6. Längeres Follow-up im Vergleich zu RCTs, die vorteilhaft sind, um verzögerten oder langfristigen Nutzen oder Schaden zu erkennen, und Überwachung auf seltene Ereignisse der Krankheit selbst oder von Therapien

Die Patienten werden gemäß ihrem üblichen Behandlungsstandard untersucht. Für das Register interessante Datenpunkte werden gesammelt. Diese können umfassen, sind aber nicht beschränkt auf: Krankengeschichte, Morbus Wilson-Diagnose und Krankengeschichte, Genetik, Leberbeurteilungen, Fibrosestadium, Lebertransplantation, Neurologische Beurteilungen, Psychologische Beurteilungen, Clinical Global Impression of Change Scale (CGIC), Labormessungen inkl. Kupferausscheidung im Urin und freies Kupfer (NCC), körperliche Untersuchung, Nebenwirkungen und schwerwiegende Nebenwirkungen, die von Ärzten dokumentiert wurden

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Leuven
        • Hauptermittler:
          • David Cassiman, Dr.
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
        • Hauptermittler:
          • Frank Tacke, Dr.
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
        • Hauptermittler:
          • Christian Hartmann, Dr.
      • Hanover, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Hannover Medical School (MHH)
        • Hauptermittler:
          • Heiner Wedemeyer, Dr.
      • Leipzig, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Leipzig
        • Hauptermittler:
          • Thomas Berg, Dr.
  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69677
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon
        • Hauptermittler:
          • Eduardo Couchonnal Bedoya
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich
        • Rekrutierung
        • HF Adolphe de Rothschild
        • Hauptermittler:
          • Aurelia Poujois
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • Institute of Psychiatry and Neurology
        • Hauptermittler:
          • Anna Czlonkowska, Dr.
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • The Children's Memorial Health Institute
        • Hauptermittler:
          • Piotrem Socha, Prof.
  • Saudi-Arabien
    • Riyadh Region
      • Riyāḑ, Riyadh Region, Saudi-Arabien, 11564
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
        • Hauptermittler:
          • Saad Alghamdi
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
        • Hauptermittler:
          • Xavier Forns, Dr.
      • Seville, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Hauptermittler:
          • Javier Ampuero, Dr.
      • Valencia, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
        • Hauptermittler:
          • Marina Berenguer, Dr.
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario GC Dr Negrín
        • Hauptermittler:
          • Quinones, Dr.
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Hauptermittler:
          • Joanna Moore, Dr.
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital
        • Hauptermittler:
          • Emmanouil Tsochatzis, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Das Register soll so umfassend wie möglich sein. Alle Patienten mit WD (Erwachsene und Kinder ≥ 12), die eine Einverständniserklärung/Zustimmung geben, können eingeschlossen werden. Sie werden während regelmäßiger Nachsorgeuntersuchungen von ihrem Hausarzt für die laufende Versorgung ihrer Wilson-Krankheit angesprochen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung/Einwilligung abzugeben, und hat diese erteilt

  2. Gegebenenfalls wurden schriftliche Unterlagen in Übereinstimmung mit den jeweiligen landesspezifischen und lokalen Datenschutzbestimmungen eingeholt, einschließlich:

    1. Für US-Standorte: Autorisierung zur Verwendung und Freigabe von Informationen zu Gesundheitsforschungsstudien
    2. Für EU-Sites: Datenschutzeinwilligung
  3. Alle Patienten, bei denen WD diagnostiziert wurde, einschließlich präsymptomatischer Personen und Personen mit Komorbiditäten/Diagnosen
  4. Alle Behandlungen, einschließlich verschriebener und homöopathischer/traditioneller Therapien oder naiver Patienten ohne Therapie

Ausschlusskriterien:

1. Verweigerung der Einverständniserklärung durch den Patienten oder seinen gesetzlich zulässigen Vormund

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreiben Sie den natürlichen Verlauf der behandelten WD
Zeitfenster: 5 Jahre
Beschreiben Sie den natürlichen Verlauf der behandelten MW und untersuchen Sie den klinischen Phänotyp sowie die geografischen, ethnischen und geschlechtsspezifischen Einflüsse auf den Krankheitsverlauf.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Orphalan

Mitarbeiter

Ergomed

Ermittler

  • Studienstuhl: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ORPH-131-005

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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