Kansainvälinen Wilsonin taudin potilasrekisteri (iWilson Registry)
maanantai 29. tammikuuta 2024 päivittänyt: Orphalan
Pitkittäinen, havainnollinen, ei-interventio, standardin hoitorekisteri.
Tietoja kerätään rutiininomaisista WD-klinikkakäynneistä noin 6-12 kuukauden välein.
Ilmoittautumisen yhteydessä kerätään klinikkakäynnistä saatujen tietojen lisäksi retrospektiivisiä tietoja diagnostisesta arvioinnista ja kaikista asiaankuuluvista aiemmista sairaushistoriasta ja yhteenveto WD-lääkityshistoriasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on retrospektiivinen/prospektiivinen havaintorekisteri ilman kontrolliryhmää. Tietojen keräämiseen ja vertailuun käytetään standardoitua keräystyökalua. Rekisteri käyttää yhteisiä tietoelementtejä kirjallisuuskatsauksen ja monitieteisen neuvottelukunnan asiantuntijapanoksen ohjaamana. SF-12 Health Survey -tutkimusta pyydetään 18-vuotiailta ja sitä vanhemmilta potilailta rekisteriin tulon yhteydessä, jotta saadaan tilannekuva WD-potilaiden elämänlaadun perustason arvioinnista. Tämä parantaa yleistettävyyttä (ulkoista validiteettia) ja vertailukelpoisuutta kliinisten tutkimusten tietojen kanssa.
Rekisterin tavoitteet ovat:
- Diagnoosin ja hoidettujen WD-potilaiden luonnollinen historia dokumentaatiolla havaitun kliinisen käytännön ja potilaskokemuksen perusteella
- Mittaa ja vertaile Wilsonin taudin (WD) epidemiologisia ja kliinisiä näkökohtia osallistujamaissa, mikä rohkaisee uusien standardien tunnistamista WD:n hallintaan
- Antaa tietoa epidemiologiseen tutkimukseen ja tunnistaa potilasryhmät, jotka mahdollisesti ovat kelvollisia monikeskustutkimuksiin
- Kuvaa kliinisiä reittejä dokumentoimalla standardisoidut tutkimukset ja testit, joita käytetään WD-potilaiden seurantaan, mukaan lukien työkalut hoitojen noudattamisen ja noudattamisen arvioimiseksi todellisten tulosten perusteella.
- Olla osallistavampi (heterogeeninen potilaspopulaatio; lapset, aikuiset, vanhukset) käyttämällä paljon laajempia sisällyttämiskriteerejä ja vähemmän poissulkemiskriteerejä kuin yleisesti käytetään satunnaistetuissa tutkimuksissa.
- Pidempi seuranta RCT-tutkimuksiin verrattuna hyödyttää viivästyneiden tai pitkäaikaisten hyötyjen tai haittojen havaitsemista ja seurantaa itse taudin tai hoitojen harvinaisissa tapahtumissa
Potilaat nähdään normaalien hoitokäyntien mukaisesti. Rekisterin kannalta kiinnostavia tietoja kerätään. Näitä voivat olla, mutta niihin rajoittumatta: sairaushistoria, Wilsonin taudin diagnoosi ja sairaushistoria, genetiikka, maksaarvioinnit, fibroosivaihe, maksan siirto, neurologiset arviot, psykologiset arvioinnit, kliininen globaali muutosskaala (CGIC), laboratoriomittaukset, mukaan lukien. Kuparin erittyminen virtsaan ja vapaa kupari (NCC), fyysinen tarkastus, lääkärien dokumentoimat haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Frank Verheggen
- Puhelinnumero: +31625241264
- Sähköposti: frank.verheggen@orphalan.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia
- Rekrytointi
- University Hospital Leuven
-
Päätutkija:
- David Cassiman, Dr.
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
-
Päätutkija:
- Zoe Marino, Dr.
-
Sevilla, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Päätutkija:
- Javier Ampuero, Dr.
-
Valencia, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
Päätutkija:
- Marina Berenguer, Dr.
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas De Gran Canaria, Canary Islands, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario GC Dr Negrín
-
Päätutkija:
- Quinones, Dr.
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Rekrytointi
- Institute of Psychiatry and Neurology
-
Päätutkija:
- Anna Czlonkowska, Dr.
-
Warsaw, Puola
- Rekrytointi
- The Children's Memorial Health Institute
-
Päätutkija:
- Piotrem Socha, Prof.
-
-
-
-
Auvergne-Rhone-Alpes
-
Bron, Auvergne-Rhone-Alpes, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Hospices Civils de Lyon
-
Päätutkija:
- Eduardo Couchonnal Bedoya
-
-
Île-de-France
-
Paris, Île-de-France, Ranska
- Rekrytointi
- HF Adolphe de Rothschild
-
Päätutkija:
- Aurelia Poujois
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
-
Päätutkija:
- Frank Tacke, Dr.
-
Düsseldorf, Saksa
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Dusseldorf
-
Päätutkija:
- Christian Hartmann, Dr.
-
Hannover, Saksa
- Rekrytointi
- Hannover Medical School (MHH)
-
Päätutkija:
- Heiner Wedemeyer, Dr.
-
Leipzig, Saksa
- Rekrytointi
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Päätutkija:
- Thomas Berg, Dr.
-
-
-
-
Ar Riyāḑ
-
Riyāḑ, Ar Riyāḑ, Saudi-Arabia, 11564
- Rekrytointi
- King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
-
Päätutkija:
- Saad Alghamdi
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Päätutkija:
- Joanna Moore, Dr.
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Free Hospital
-
Päätutkija:
- Emmanouil Tsochatzis, Professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Rekisterin tavoitteena on olla mahdollisimman kattava.
Kaikki WD-potilaat (aikuiset ja lapset ≥12), jotka antavat tietoon perustuvan suostumuksen, voidaan ottaa mukaan.
Ensisijainen lääkäri lähestyy heitä säännöllisillä seurantakäynneillä Wilsonin taudin jatkuvaa hoitoa varten.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas pystyy antamaan ja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen
Kirjalliset asiakirjat on hankittu soveltuvan maan ja paikallisten tietosuojavaatimusten mukaisesti, mukaan lukien:
- Yhdysvaltalaiset sivustot: Terveystutkimustietojen käyttölupa ja julkaisu
- EU-sivustot: Tietosuojalupa
- Kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu WD, mukaan lukien esi-oireiset henkilöt ja henkilöt, joilla on muita sairauksia/diagnooseja
- Kaikki hoidot, mukaan lukien määrätyt ja homeopaattiset/perinteiset hoidot tai naimattomat potilaat, joilla ei ole hoitoa
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilaan tai hänen laillisesti hyväksyttävän huoltajansa kieltäytyminen tietoisesta suostumuksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile hoidetun WD:n luonnollista historiaa
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Kuvaile hoidetun WD:n luonnollista historiaa ja tutki kliinistä fenotyyppiä, maantieteellisiä, etnisiä ja sukupuolivaikutuksia tilan etenemiseen.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 15. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
- ORPH-131-005
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .