Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр пациентов с болезнью Вильсона (iWilson Registry)

10 августа 2026 г. обновлено: Orphalan

Продольный, наблюдательный, неинтервенционный, стандартный регистр медицинской помощи. Данные будут собираться во время плановых визитов в клинику БВ с интервалом примерно 6-12 месяцев. При регистрации, в дополнение к данным визита в клинику, будут собраны ретроспективные данные из диагностической оценки и любой соответствующей прошлой истории болезни, а также сводка истории лечения WD.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Болезнь Вильсона

Подробное описание

Это ретроспективный/проспективный наблюдательный регистр без контрольной группы. Для сбора и сравнения данных будет использоваться стандартизированный инструмент сбора. Реестр будет использовать общие элементы данных, руководствуясь обзором литературы и экспертным мнением междисциплинарного консультативного совета. При поступлении в Реестр у пациентов в возрасте 18 лет и старше будет запрошено обследование состояния здоровья SF-12, чтобы предоставить снимок исходной оценки качества жизни у пациентов с БВ. Это повысит обобщаемость (внешнюю валидность) и сопоставимость с данными клинических испытаний.

Целями реестра являются:

Естественная история диагностированных и пролеченных пациентов с БВ на основе документации наблюдаемой клинической практики и опыта пациентов
Измерение и сравнение эпидемиологических и клинических аспектов болезни Вильсона (БВ) в странах-участницах, тем самым способствуя определению новых стандартов лечения БВ.
Предоставление данных для эпидемиологических исследований и определение групп пациентов, потенциально подходящих для многоцентровых исследований.
Опишите клинические пути, документируя стандартные обследования и тесты, используемые для наблюдения за пациентами с БВ, включая инструменты для оценки приверженности и соблюдения режима лечения с использованием реальных результатов.
Чтобы быть более инклюзивным (гетерогенная популяция пациентов; педиатрические, взрослые, пожилые) с использованием гораздо более широких критериев включения и меньшего количества критериев исключения, чем обычно используется в рандомизированных исследованиях.
Более длительное последующее наблюдение по сравнению с РКИ, полезное для выявления отсроченных или долгосрочных преимуществ или вреда, а также наблюдения за редкими проявлениями самого заболевания или методов лечения.

Пациенты будут приниматься в соответствии с их обычными стандартными посещениями. Будут собраны данные, представляющие интерес для Реестра. Они могут включать, помимо прочего: историю болезни, диагноз болезни Вильсона и историю болезни, генетику, оценку состояния печени, стадию фиброза, трансплантацию печени, неврологическую оценку, психологическую оценку, клиническую шкалу общего впечатления об изменениях (CGIC), лабораторные измерения, в т.ч. Экскреция меди с мочой и свободная медь (NCC), физическое обследование, побочные реакции и серьезные побочные реакции, задокументированные врачами

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Carla Bennett
Номер телефона: +44 (0)7918380893
Электронная почта: clinicaloperations@orphalan.com

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Maureen Richardson
Электронная почта: clinicaloperations@orphalan.com

Места учебы

Бельгия
- - Leuven, Бельгия
    - Рекрутинг
    - University Hospital Leuven
    - Главный следователь:
      
      David Cassiman, Dr.
Германия
- - Berlin, Германия
    - Рекрутинг
    - Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
    - Главный следователь:
      
      Frank Tacke, Dr.
  - Düsseldorf, Германия
    - Рекрутинг
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
    - Главный следователь:
      
      Christian Hartmann, Dr.
  - Hanover, Германия
    - Рекрутинг
    - Hannover Medical School (MHH)
    - Главный следователь:
      
      Heiner Wedemeyer, Dr.
  - Leipzig, Германия
    - Рекрутинг
    - Universitatsklinikum Leipzig
    - Главный следователь:
      
      Thomas Berg, Dr.
Испания
- - Barcelona, Испания
    - Рекрутинг
    - University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
    - Главный следователь:
      
      Xavier Forns, Dr.
  - Seville, Испания
    - Рекрутинг
    - Hospital Universitario Virgen del Rocío
    - Главный следователь:
      
      Javier Ampuero, Dr.
  - Valencia, Испания
    - Рекрутинг
    - Hospital Universitario y Politécnico La Fe
    - Главный следователь:
      
      Marina Berenguer, Dr.
- Canary Islands
  - Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Испания
    - Рекрутинг
    - Hospital Universitario GC Dr Negrín
    - Главный следователь:
      
      Quinones, Dr.
Польша
- - Warsaw, Польша
    - Рекрутинг
    - Institute of Psychiatry and Neurology
    - Главный следователь:
      
      Anna Czlonkowska, Dr.
  - Warsaw, Польша
    - Рекрутинг
    - The Children's Memorial Health Institute
    - Главный следователь:
      
      Piotrem Socha, Prof.
Саудовская Аравия
- Riyadh Region
  - Riyāḑ, Riyadh Region, Саудовская Аравия, 11564
    - Рекрутинг
    - King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
    - Главный следователь:
      
      Saad Alghamdi
Соединенное Королевство
- - Leeds, Соединенное Королевство
    - Рекрутинг
    - Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
    - Главный следователь:
      
      Joanna Moore, Dr.
  - London, Соединенное Королевство
    - Рекрутинг
    - Royal Free Hospital
    - Главный следователь:
      
      Emmanouil Tsochatzis, Professor
Франция
- Auvergne-Rhône-Alpes
  - Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69677
    - Рекрутинг
    - Hospices Civils de Lyon
    - Главный следователь:
      
      Eduardo Couchonnal Bedoya
- Île-de-France Region
  - Paris, Île-de-France Region, Франция
    - Рекрутинг
    - HF Adolphe de Rothschild
    - Главный следователь:
      
      Aurelia Poujois

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Реестр стремится быть как можно более инклюзивным. В исследование могут быть включены все пациенты с БВ (взрослые и дети старше 12 лет), предоставившие информированное согласие/согласие. К ним будет обращаться лечащий врач во время регулярных последующих посещений для постоянного ухода за их болезнью Вильсона.

Описание

Критерии включения:

Пациент может предоставить и предоставил письменное информированное согласие/согласие
Письменная документация была получена в соответствии с применимыми национальными и местными требованиями конфиденциальности, в том числе:
1. Для сайтов в США: Разрешение на использование и раскрытие информации об исследованиях в области здравоохранения.
2. Для сайтов ЕС: согласие на защиту данных
Все пациенты с диагнозом БВ, включая лиц с предсимптомными состояниями и лиц с сопутствующими заболеваниями/диагнозами.
Любые виды лечения, включая предписанные и гомеопатические/традиционные методы лечения, или пациенты, ранее не получавшие лечения

Критерий исключения:

1. Отказ от информированного согласия со стороны пациента или его законного опекуна.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Опишите естественное течение лечения БВ Временное ограничение: 5 лет	Описать естественное течение вылеченного БВ и изучить клинический фенотип, географические, этнические и гендерные влияния на течение заболевания.	5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Orphalan

Соавторы

Ergomed

Следователи

Учебный стул: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества