Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International Wilson's Disease Patient Registry (iWilson Registry)

10. august 2026 opdateret af: Orphalan
Longitudinelle, observationelle, ikke-interventionelle, standardbehandlingsregister. Data vil blive indsamlet fra de rutinemæssigt planlagte WD-klinikbesøg med ca. 6-12 måneders intervaller. Ved tilmelding vil der udover data fra klinikbesøget blive indsamlet retrospektive data fra den diagnostiske evaluering og eventuel relevant tidligere sygehistorie og et resumé af WD medicinhistorie.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er et retrospektivt/prospektivt observationsregister uden kontrolgruppe. Et standardiseret indsamlingsværktøj vil blive brugt til at indfange og sammenligne data. Registret vil bruge fælles dataelementer, styret af en litteraturgennemgang og ekspertinput fra det tværfaglige rådgivende udvalg. SF-12 Health Survey vil blive anmodet om fra patienter på 18 år og derover ved indrejse i registret for at give et øjebliksbillede af baseline vurdering af livskvalitet hos patienter med WD. Dette vil øge generaliserbarheden (ekstern validitet) og sammenligneligheden med data fra kliniske forsøg.

Formålet med registret er:

  1. Naturlig historie med diagnose og behandlede WD-patienter ved dokumentation af observeret klinisk praksis og patienterfaring
  2. Mål og sammenlign epidemiologiske og kliniske aspekter af Wilsons sygdom (WD) i de deltagende lande og tilskynde derved til identifikation af nye standarder for håndtering af WD
  3. At levere data til epidemiologisk forskning og identificere grupper af patienter, der potentielt er kvalificerede til multicenterforsøg
  4. Beskriv kliniske veje ved at dokumentere standardiserede undersøgelser og test, der bruges til at overvåge WD-patienter, herunder værktøjer til at evaluere overholdelse og overensstemmelse med terapier ved hjælp af resultater fra den virkelige verden.
  5. At være mere inkluderende (heterogen patientpopulation; pædiatrisk, voksne, ældre) ved at bruge meget bredere inklusionskriterier og færre eksklusionskriterier end almindeligt anvendt i randomiserede forsøg.
  6. Længere opfølgning sammenlignet med RCT'er, der er gavnlige til at opdage forsinkede eller langsigtede fordele eller skader og overvågning af sjældne hændelser af selve sygdommen eller terapier

Patienterne vil blive set i henhold til deres sædvanlige standard for plejebesøg. Datapunkter af interesse for registret vil blive indsamlet. Disse kan omfatte, men ikke begrænset til: Sygehistorie, Wilsons sygdomsdiagnose og sygehistorie, genetik, levervurderinger, fibrosestadie, levertransplantation, neurologiske vurderinger, psykologiske vurderinger, klinisk global indtryk af forandringsskala (CGIC), laboratoriemålinger inkl. Urinkobberudskillelse og frit kobber (NCC), fysisk undersøgelse, bivirkninger og alvorlige bivirkninger dokumenteret af læger

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • University Hospital Leuven
        • Ledende efterforsker:
          • David Cassiman, Dr.
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Joanna Moore, Dr.
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanouil Tsochatzis, Professor
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon
        • Ledende efterforsker:
          • Eduardo Couchonnal Bedoya
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig
        • Rekruttering
        • HF Adolphe de Rothschild
        • Ledende efterforsker:
          • Aurelia Poujois
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Institute of Psychiatry and Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Czlonkowska, Dr.
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • The Children's Memorial Health Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Piotrem Socha, Prof.
  • Saudi Arabien
    • Riyadh Region
      • Riyāḑ, Riyadh Region, Saudi Arabien, 11564
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
        • Ledende efterforsker:
          • Saad Alghamdi
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
        • Ledende efterforsker:
          • Xavier Forns, Dr.
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Ledende efterforsker:
          • Javier Ampuero, Dr.
      • Valencia, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
        • Ledende efterforsker:
          • Marina Berenguer, Dr.
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario GC Dr Negrín
        • Ledende efterforsker:
          • Quinones, Dr.
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Frank Tacke, Dr.
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Hartmann, Dr.
      • Hanover, Tyskland
        • Rekruttering
        • Hannover Medical School (MHH)
        • Ledende efterforsker:
          • Heiner Wedemeyer, Dr.
      • Leipzig, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Leipzig
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Berg, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Registret sigter efter at være så inkluderende som muligt. Alle patienter med WD (voksen og pædiatrisk ≥12), som giver informeret samtykke/samtykke, kan inkluderes. De vil blive kontaktet af deres primære læge under regelmæssige opfølgningsbesøg for løbende pleje af deres Wilsons sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er i stand til at give og har givet skriftligt informeret samtykke/samtykke

  2. Der er indhentet skriftlig dokumentation i overensstemmelse med de relevante lande og lokale krav til beskyttelse af personlige oplysninger, hvor det er relevant, herunder:

    1. For amerikanske websteder: Godkendelse til brug og frigivelse af oplysninger om sundhedsforskningsundersøgelser
    2. For EU-websteder: Samtykke til databeskyttelse
  3. Alle patienter diagnosticeret med WD inklusive præsymptomatiske individer og individer med co-morbiditeter/diagnoser
  4. Eventuelle behandlinger inklusive ordinerede og homøopatiske/traditionelle behandlinger eller naive patienter uden behandling

Ekskluderingskriterier:

1. Afvisning af informeret samtykke fra enten patient eller deres juridisk acceptable værge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv den naturlige historie af behandlet WD
Tidsramme: 5 år
Beskriv den naturlige historie af behandlet WD og for at udforske den kliniske fænotype, geografiske, etniske og kønsmæssige indflydelse på tilstandens forløb.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Orphalan

Samarbejdspartnere

Ergomed

Efterforskere

  • Studiestol: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ORPH-131-005

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner