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Registro internazionale dei pazienti con malattia di Wilson (Registro iWilson)

29 aprile 2024 aggiornato da: Orphalan
Registro longitudinale, osservazionale, non interventistico, standard di cura. I dati saranno raccolti dalle visite cliniche programmate di routine per WD a intervalli di circa 6-12 mesi. Al momento dell'arruolamento, oltre ai dati della visita clinica, verranno raccolti dati retrospettivi dalla valutazione diagnostica e da qualsiasi storia medica passata rilevante e un riepilogo della storia del farmaco WD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è un registro osservazionale retrospettivo/prospettico senza un gruppo di controllo. Verrà utilizzato uno strumento di raccolta standardizzato per acquisire e confrontare i dati. Il registro utilizzerà elementi di dati comuni, guidati da una revisione della letteratura, e il contributo di esperti del comitato consultivo multidisciplinare. L'indagine sulla salute SF-12 sarà richiesta ai pazienti di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'ingresso nel registro per fornire un'istantanea della valutazione della qualità della vita al basale nei pazienti con WD. Ciò migliorerà la generalizzabilità (validità esterna) e la comparabilità con i dati degli studi clinici.

Gli obiettivi del registro sono:

  1. Storia naturale della diagnosi e pazienti trattati con WD mediante documentazione della pratica clinica osservata e dell'esperienza del paziente
  2. Misurare e confrontare gli aspetti epidemiologici e clinici della malattia di Wilson (WD) nei paesi partecipanti, incoraggiando così l'identificazione di nuovi standard per la gestione della WD
  3. Fornire dati per la ricerca epidemiologica e identificare gruppi di pazienti potenzialmente idonei per studi multicentrici
  4. Descrivere i percorsi clinici, documentando gli esami e i test standardizzati utilizzati per monitorare i pazienti con WD, inclusi gli strumenti per valutare l'aderenza e la conformità alle terapie utilizzando i risultati del mondo reale.
  5. Essere più inclusivi (popolazione eterogenea di pazienti; pediatrici, adulti, anziani) utilizzando criteri di inclusione molto più ampi e meno criteri di esclusione rispetto a quelli comunemente utilizzati negli studi randomizzati.
  6. Follow-up più lungo rispetto agli RCT che rilevano benefici o danni ritardati o a lungo termine e sorveglianza per eventi rari della malattia stessa o terapie

I pazienti saranno visitati secondo il loro normale standard di visite di cura. Saranno raccolti punti dati di interesse per il Registro. Questi possono includere ma non limitati a: anamnesi, diagnosi e anamnesi della malattia di Wilson, genetica, valutazioni del fegato, stadio della fibrosi, trapianto di fegato, valutazioni neurologiche, valutazioni psicologiche, scala clinica globale dell'impressione del cambiamento (CGIC), misurazioni di laboratorio incl. Escrezione urinaria di rame e rame libero (NCC), esame obiettivo, reazioni avverse e reazioni avverse gravi documentate dai medici

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
    • Ar Riyāḑ
      • Riyāḑ, Ar Riyāḑ, Arabia Saudita, 11564
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
        • Investigatore principale:
          • Saad Alghamdi
  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • University Hospital Leuven
        • Investigatore principale:
          • David Cassiman, Dr.
  • Francia
    • Auvergne-Rhone-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhone-Alpes, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon
        • Investigatore principale:
          • Eduardo Couchonnal Bedoya
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Francia
        • Reclutamento
        • HF Adolphe de Rothschild
        • Investigatore principale:
          • Aurelia Poujois
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
        • Investigatore principale:
          • Frank Tacke, Dr.
      • Düsseldorf, Germania
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Dusseldorf
        • Investigatore principale:
          • Christian Hartmann, Dr.
      • Hannover, Germania
        • Reclutamento
        • Hannover Medical School (MHH)
        • Investigatore principale:
          • Heiner Wedemeyer, Dr.
      • Leipzig, Germania
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Leipzig
        • Investigatore principale:
          • Thomas Berg, Dr.
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Institute of Psychiatry and Neurology
        • Investigatore principale:
          • Anna Czlonkowska, Dr.
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • The Children's Memorial Health Institute
        • Investigatore principale:
          • Piotrem Socha, Prof.
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Investigatore principale:
          • Joanna Moore, Dr.
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital
        • Investigatore principale:
          • Emmanouil Tsochatzis, Professor
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
        • Investigatore principale:
          • Zoe Marino, Dr.
      • Sevilla, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Investigatore principale:
          • Javier Ampuero, Dr.
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
        • Investigatore principale:
          • Marina Berenguer, Dr.
    • Canary Islands
      • Las Palmas De Gran Canaria, Canary Islands, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario GC Dr Negrín
        • Investigatore principale:
          • Quinones, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il Registro mira ad essere il più inclusivo possibile. Possono essere inclusi tutti i pazienti con WD (adulti e pediatrici ≥12) che forniscono il consenso/assenso informato. Saranno contattati durante le regolari visite di follow-up per la cura continua della loro malattia di Wilson dal loro medico di base.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente è in grado di fornire, e ha fornito, consenso/assenso informato scritto

  2. La documentazione scritta è stata ottenuta in conformità con i requisiti nazionali e locali sulla privacy pertinenti, ove applicabile, tra cui:

    1. Per i siti degli Stati Uniti: autorizzazione all'uso e alla diffusione delle informazioni sugli studi di ricerca sanitaria
    2. Per i siti UE: consenso alla protezione dei dati
  3. Tutti i pazienti con diagnosi di WD, compresi gli individui presintomatici e gli individui con comorbilità/diagnosi
  4. Qualsiasi trattamento, incluse terapie prescritte e omeopatiche/tradizionali o pazienti naive che non seguono alcuna terapia

Criteri di esclusione:

1. Rifiuto del consenso informato da parte del paziente o del suo tutore legalmente riconosciuto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere la storia naturale della WD trattata
Lasso di tempo: 5 anni
Descrivere la storia naturale della WD trattata ed esplorare il fenotipo clinico, le influenze geografiche, etniche e di genere sul decorso della condizione.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Orphalan

Collaboratori

Ergomed

Investigatori

  • Cattedra di studio: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ORPH-131-005

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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