Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr pacjentów z chorobą Wilsona (rejestr iWilson)

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Orphalan

Podłużny, obserwacyjny, nieinterwencyjny rejestr standardowej opieki. Dane będą zbierane z rutynowo zaplanowanych wizyt w klinice WD w odstępach około 6-12 miesięcy. Podczas rejestracji, oprócz danych z wizyty w klinice, zostaną zebrane dane retrospektywne z oceny diagnostycznej i wszelkiej istotnej historii medycznej oraz podsumowanie historii leczenia WD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Choroba Wilsona

Szczegółowy opis

Jest to retrospektywny/prospektywny rejestr obserwacyjny bez grupy kontrolnej. Do przechwytywania i porównywania danych zostanie wykorzystane znormalizowane narzędzie do gromadzenia danych. Rejestr będzie wykorzystywał wspólne elementy danych, kierując się przeglądem literatury i wkładem ekspertów multidyscyplinarnej rady doradczej. Ankieta zdrowotna SF-12 będzie wymagana od pacjentów w wieku 18 lat i starszych przy wpisywaniu do Rejestru, aby zapewnić migawkę wyjściowej oceny jakości życia pacjentów z WD. Zwiększy to możliwość uogólnienia (trafność zewnętrzna) i porównywalność z danymi z badań klinicznych.

Celami rejestru są:

Historia naturalna rozpoznanych i leczonych pacjentów z WD na podstawie dokumentacji zaobserwowanej praktyki klinicznej i doświadczeń pacjentów
Zmierz i porównaj epidemiologiczne i kliniczne aspekty choroby Wilsona (ChW) w krajach uczestniczących, zachęcając w ten sposób do określenia nowych standardów postępowania z WD
Dostarczenie danych do badań epidemiologicznych oraz identyfikacja grup pacjentów potencjalnie kwalifikujących się do badań wieloośrodkowych
Opisz ścieżki kliniczne, dokumentując wystandaryzowane badania i testy stosowane do monitorowania pacjentów z WD, w tym narzędzia do oceny przestrzegania zaleceń i stosowania się do terapii z wykorzystaniem rzeczywistych wyników.
Być bardziej włączającym (niejednorodna populacja pacjentów; dzieci, dorośli, osoby starsze) przy użyciu znacznie szerszych kryteriów włączenia i mniejszej liczby kryteriów wykluczenia niż powszechnie stosowane w badaniach z randomizacją.
Dłuższa obserwacja w porównaniu z RCT korzystna w wykrywaniu opóźnionych lub długoterminowych korzyści lub szkód oraz obserwacja rzadkich przypadków samej choroby lub terapii

Pacjenci będą przyjmowani zgodnie ze standardowymi wizytami lekarskimi. Punkty danych będące przedmiotem zainteresowania Rejestru zostaną zebrane. Mogą to być między innymi: historia medyczna, diagnoza choroby Wilsona i historia medyczna, genetyka, ocena wątroby, stadium zwłóknienia, przeszczep wątroby, ocena neurologiczna, ocena psychologiczna, skala ogólnego wrażenia zmiany klinicznej (CGIC), pomiary laboratoryjne, w tym. Wydalanie miedzi z moczem i wolna miedź (NCC), badanie fizykalne, działania niepożądane i poważne działania niepożądane udokumentowane przez lekarzy

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Carla Bennett
Numer telefonu: +44 (0)7918380893
E-mail: clinicaloperations@orphalan.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Maureen Richardson
E-mail: clinicaloperations@orphalan.com

Lokalizacje studiów

Arabia Saudyjska
- Riyadh Region
  - Riyāḑ, Riyadh Region, Arabia Saudyjska, 11564
    - Rekrutacyjny
    - King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
    - Główny śledczy:
      
      Saad Alghamdi
Belgia
- - Leuven, Belgia
    - Rekrutacyjny
    - University Hospital Leuven
    - Główny śledczy:
      
      David Cassiman, Dr.
Francja
- Auvergne-Rhône-Alpes
  - Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69677
    - Rekrutacyjny
    - Hospices Civils De Lyon
    - Główny śledczy:
      
      Eduardo Couchonnal Bedoya
- Île-de-France Region
  - Paris, Île-de-France Region, Francja
    - Rekrutacyjny
    - HF Adolphe de Rothschild
    - Główny śledczy:
      
      Aurelia Poujois
Hiszpania
- - Barcelona, Hiszpania
    - Rekrutacyjny
    - University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
    - Główny śledczy:
      
      Xavier Forns, Dr.
  - Seville, Hiszpania
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario Virgen del Rocío
    - Główny śledczy:
      
      Javier Ampuero, Dr.
  - Valencia, Hiszpania
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario y Politecnico La Fe
    - Główny śledczy:
      
      Marina Berenguer, Dr.
- Canary Islands
  - Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Hiszpania
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario GC Dr Negrín
    - Główny śledczy:
      
      Quinones, Dr.
Niemcy
- - Berlin, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
    - Główny śledczy:
      
      Frank Tacke, Dr.
  - Düsseldorf, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
    - Główny śledczy:
      
      Christian Hartmann, Dr.
  - Hanover, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Hannover Medical School (MHH)
    - Główny śledczy:
      
      Heiner Wedemeyer, Dr.
  - Leipzig, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universitätsklinikum Leipzig
    - Główny śledczy:
      
      Thomas Berg, Dr.
Polska
- - Warsaw, Polska
    - Rekrutacyjny
    - Institute of Psychiatry and Neurology
    - Główny śledczy:
      
      Anna Czlonkowska, Dr.
  - Warsaw, Polska
    - Rekrutacyjny
    - The Children's Memorial Health Institute
    - Główny śledczy:
      
      Piotrem Socha, Prof.
Zjednoczone Królestwo
- - Leeds, Zjednoczone Królestwo
    - Rekrutacyjny
    - Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
    - Główny śledczy:
      
      Joanna Moore, Dr.
  - London, Zjednoczone Królestwo
    - Rekrutacyjny
    - Royal Free Hospital
    - Główny śledczy:
      
      Emmanouil Tsochatzis, Professor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rejestr ma na celu zapewnienie jak największej liczby podmiotów. Można uwzględnić wszystkich pacjentów z WD (dorośli i dzieci w wieku ≥12 lat), którzy wyrażą świadomą zgodę/zgodę. Lekarz pierwszego kontaktu będzie kontaktował się z nimi podczas regularnych wizyt kontrolnych w celu stałej opieki nad chorobą Wilsona.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjent jest w stanie udzielić i przedstawił pisemną świadomą zgodę/zgodę
Uzyskano pisemną dokumentację zgodnie z odpowiednimi krajowymi i lokalnymi wymogami dotyczącymi prywatności, w stosownych przypadkach, w tym:
1. W przypadku witryn w USA: upoważnienie do wykorzystywania i udostępniania informacji o badaniach nad zdrowiem
2. W przypadku witryn UE: Zgoda na ochronę danych
Wszyscy pacjenci, u których zdiagnozowano WD, w tym osoby przedobjawowe i osoby ze współistniejącymi chorobami/diagnozami
Wszelkie terapie, w tym terapie przepisane na receptę i homeopatyczne/tradycyjne lub naiwni pacjenci bez żadnej terapii

Kryteria wyłączenia:

1. Odmowa świadomej zgody przez pacjenta lub jego prawnie akceptowanego opiekuna

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Opisz historię naturalną leczonego WD Ramy czasowe: 5 lat	Opisz naturalną historię leczonej WD i zbadaj fenotyp kliniczny, wpływy geograficzne, etniczne i płciowe na przebieg choroby.	5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Orphalan

Współpracownicy

Ergomed

Śledczy

Krzesło do nauki: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości