국제 윌슨병 환자 등록부(iWilson Registry)
2026년 8월 10일 업데이트: Orphalan
종단적, 관찰적, 비개입적, 치료 표준 레지스트리.
데이터는 약 6-12개월 간격으로 정기적으로 예정된 WD 클리닉 방문에서 수집됩니다.
등록 시 클리닉 방문 데이터 외에도 진단 평가 및 관련 과거 병력 및 WD 투약 이력 요약에서 후향적 데이터가 수집됩니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
이것은 대조군이 없는 후향적/전망적 관찰 레지스트리입니다. 표준화된 수집 도구를 사용하여 데이터를 캡처하고 비교합니다. 레지스트리는 문헌 검토 및 다학문 자문 위원회의 전문가 의견에 따라 공통 데이터 요소를 사용합니다. SF-12 건강 설문 조사는 WD 환자의 기본 삶의 질 평가에 대한 스냅샷을 제공하기 위해 레지스트리에 등록할 때 18세 이상의 환자에게 요청됩니다. 이를 통해 일반화 가능성(외부 타당도)과 임상 시험 데이터와의 비교 가능성을 높일 수 있습니다.
레지스트리의 목적은 다음과 같습니다.
- 관찰된 임상 사례 및 환자 경험을 문서화하여 진단 및 치료된 WD 환자의 자연사
- 참여 국가에서 윌슨병(WD)의 역학적 및 임상적 측면을 측정하고 비교하여 WD 관리를 위한 새로운 표준 식별을 장려합니다.
- 역학 연구를 위한 데이터를 제공하고 잠재적으로 다중 센터 시험에 적합한 환자 그룹을 식별하기 위해
- 실제 결과를 사용하여 요법에 대한 준수 및 순응도를 평가하는 도구를 포함하여 WD 환자를 모니터링하는 데 사용되는 표준화된 검사 및 테스트를 문서화하여 임상 경로를 설명합니다.
- 무작위 시험에서 일반적으로 사용되는 것보다 훨씬 더 광범위한 포함 기준과 더 적은 제외 기준을 사용하여 보다 포괄적(이질적인 환자 모집단, 소아과, 성인, 노인).
- RCT에 비해 더 긴 후속 조치 지연된 또는 장기적인 이점 또는 위험을 감지하고 질병 자체 또는 치료법의 드문 사건에 대한 감시
환자는 일반적인 치료 방문 표준에 따라 진료를 받게 됩니다. 레지스트리에 대한 관심 데이터 포인트가 수집됩니다. 여기에는 병력, 윌슨병 진단 및 병력, 유전학, 간 평가, 섬유증 병기, 간 이식, 신경학적 평가, 심리적 평가, 임상적 전반적 인상 변화 척도(CGIC), 실험실 측정이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 요로 구리 배설 및 유리 구리(NCC), 신체 검사, 이상 반응 및 의사가 문서화한 심각한 이상 반응
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Carla Bennett
- 전화번호: +44 (0)7918380893
- 이메일: clinicaloperations@orphalan.com
연구 연락처 백업
- 이름: Maureen Richardson
- 이메일: clinicaloperations@orphalan.com
연구 장소
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Berlin, 독일
- 모병
- Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
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수석 연구원:
- Frank Tacke, Dr.
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Düsseldorf, 독일
- 모병
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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수석 연구원:
- Christian Hartmann, Dr.
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Hanover, 독일
- 모병
- Hannover Medical School (MHH)
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수석 연구원:
- Heiner Wedemeyer, Dr.
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Leipzig, 독일
- 모병
- Universitätsklinikum Leipzig
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수석 연구원:
- Thomas Berg, Dr.
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Leuven, 벨기에
- 모병
- University Hospital Leuven
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수석 연구원:
- David Cassiman, Dr.
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Riyadh Region
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Riyāḑ, Riyadh Region, 사우디 아라비아, 11564
- 모병
- King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
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수석 연구원:
- Saad Alghamdi
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Barcelona, 스페인
- 모병
- University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
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수석 연구원:
- Xavier Forns, Dr.
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Seville, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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수석 연구원:
- Javier Ampuero, Dr.
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Valencia, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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수석 연구원:
- Marina Berenguer, Dr.
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Canary Islands
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Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario GC Dr Negrín
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수석 연구원:
- Quinones, Dr.
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Leeds, 영국
- 모병
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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수석 연구원:
- Joanna Moore, Dr.
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London, 영국
- 모병
- Royal Free Hospital
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수석 연구원:
- Emmanouil Tsochatzis, Professor
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Warsaw, 폴란드
- 모병
- Institute of Psychiatry and Neurology
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수석 연구원:
- Anna Czlonkowska, Dr.
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Warsaw, 폴란드
- 모병
- The Children's Memorial Health Institute
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수석 연구원:
- Piotrem Socha, Prof.
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 69677
- 모병
- Hospices Civils de Lyon
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수석 연구원:
- Eduardo Couchonnal Bedoya
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, 프랑스
- 모병
- HF Adolphe de Rothschild
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수석 연구원:
- Aurelia Poujois
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
레지스트리는 가능한 한 포괄적인 것을 목표로 합니다.
정보에 입각한 동의/동의를 제공한 모든 WD 환자(성인 및 소아 ≥12)가 포함될 수 있습니다.
주치의가 윌슨병을 지속적으로 관리하기 위해 정기적인 후속 방문 중에 접근할 것입니다.
설명
포함 기준:
- 환자는 서면 동의/동의를 제공할 수 있고 제공했습니다.
해당되는 경우 다음을 포함하여 관련 국가 및 현지 개인 정보 보호 요구 사항에 따라 서면 문서를 입수했습니다.
- 미국 사이트의 경우: 건강 연구 연구 정보의 사용 및 공개에 대한 승인
- EU 사이트의 경우: 데이터 보호 동의
- 사전 증상 개인 및 동반 질환/진단이 있는 개인을 포함하여 WD로 진단된 모든 환자
- 처방 및 동종 요법/전통 요법 또는 치료를 받지 않는 순진한 환자를 포함한 모든 치료
제외 기준:
1. 환자 또는 법적으로 허용되는 보호자의 사전 동의 거부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료된 WD의 자연사를 설명합니다.
기간: 5 년
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치료된 WD의 자연사를 설명하고 질병 경과에 대한 임상적 표현형, 지리적, 민족적 및 성별 영향을 탐구합니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 29일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ORPH-131-005
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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