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アルポート症候群患者および限局性分節性糸球体硬化症患者におけるR3R01を評価する研究

2025年9月26日 更新者：River 3 Renal Corp.

ACE/ARB 阻害によるタンパク尿がコントロールされていない AS 患者および原発性ステロイド抵抗性 FSGC 患者における R3R01 の安全性、忍容性、有効性および薬物動態を評価するための第 II 相多施設非盲検試験

これは、ACE / ARB阻害剤でコントロールされていないタンパク尿を有するアルポート症候群患者および原発性ステロイド抵抗性局所分節性糸球体硬化症患者におけるR3R01の安全性、忍容性、有効性および薬物動態を評価するための第2相、多施設、非盲検試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

R3R01は、腎臓の特定の細胞の脂肪レベルを低下させるように設計された研究中の低分子であり、したがって腎機能を改善し、腎臓の損傷を軽減する可能性があります. これは、3 つのコホートに患者を登録する単群非盲検試験です。 コホート 1 には、コホート 2 および 3 からの 5 人の成人 (18 歳以上) 患者が含まれます (コホート 2 からの少なくとも 1 人の患者とコホート 3 からの少なくとも 1 人の患者を含む)。 コホート 2 には、12 歳以上の X 連鎖アルポート症候群 (AS) の約 20 人の男性と女性の患者、および常染色体劣性 AS の男性と女性の患者が含まれます。 コホート 3 には、12 歳から 75 歳までの約 30 人の男性と女性の患者が含まれ、生検で診断が証明され、タンパク尿を伴う原発性ステロイド抵抗性限局性分節性糸球体症 (FSGS) を呈します。

適格なすべての患者は、12週間の治療期間にわたってR3R01を受けるように登録され、主要な有効性結果は、各コホート全体のベースラインから治療終了（84日目）までのタンパク尿の変化率です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

43

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33431
        • Investigative Site
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Investigative Site
      • Riverview、Florida、アメリカ、33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary、North Carolina、アメリカ、27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Investigative Site
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence、Rhode Island、アメリカ、02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75204
        • Investigative Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77054
        • Investigative Site
  • イギリス
      • Leicester、イギリス、LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham、イギリス、NG5 1PB
        • Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Investigative Site
  • ドイツ
      • Göttingen、ドイツ、37075
        • Investigative Site
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Investigative Site
      • Liège、ベルギー、4000
        • Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

すべての患者:

  1. -患者は治験責任医師と十分にコミュニケーションをとることができ、研究のすべての要件を理解し、喜んで遵守し、書面によるインフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解して署名します。
  2. 子供が資格を得るには、両親の一方または両方が、ICF に含まれる情報を提供する保護者の許可書に署名する必要があります。 同意できるお子様は、同意書に署名することにより、参加の意思を表明する必要があります。
  3. 正常血圧または高血圧の範囲の血圧。
  4. 患者がCOVIDワクチン接種を受けた場合、ベースラインの訪問は、2回目/ブースターワクチン接種の少なくとも1週間以上後に行う必要があります。

  5. -女性患者、および出産の可能性がある男性患者の女性パートナーの両方が、研究の全期間（> 180日）（研究薬の最後の投与から90日後）妊娠しないことをいとわない必要があります。 .

    アルポート症候群患者の包含基準（追加）：

  6. 12 歳以上の男性と女性の患者、X リンク AS の男性と女性、および常染色体劣性 AS の男性と女性。
  7. -遺伝子検査および/または腎生検によるASの確定診断。
  8. UPCR≧1.0g/g。
  9. eGFR≧45mL/分/1.73m2。

  10. -スクリーニング前の少なくとも4週間安定した最大耐用量でのACEi / ARB療法。 ACEi/ARB の投与量は、研究の過程で安定していなければなりません。

    巣状分節性糸球体硬化症患者の包含基準（追加）：

  11. -インフォームドコンセントに署名した時点で12〜75歳の男性または女性の患者。
  12. プライマリ FSGS、つまり特定可能な原因がなく、腎生検または FSGS に関連する有足細胞タンパク質の遺伝子変異の記録によって確認された。
  13. ステロイド耐性は、部分的または完全な寛解を達成できないこと、または小児では少なくとも 8 週間、成人では 12 週間の適切なコルチコステロイド療法の後に許容できる臨床的利益のない有害事象を経験したことと定義されます。
  14. 3.5g/g から 12.0g/g の間の UPCR。
  15. eGFR > 45 mL/分/1.73m2。
  16. 併用 ACE および/または ARB 治療を受ける場合は、登録前および研究期間中、少なくとも 28 日間は安定した用量を維持する必要があります。

除外基準:

すべての患者:

  1. -HbA1c≧11％で証明されるように、コントロールされていない真性糖尿病。

  2. コントロールされていない高血圧

    1. 成人: (SBP ≥ 180mmHg および/または DBP ≥ 100mmHg)。
    2. 小児：95パーセンタイル以上または130/80mmHg以上のいずれか低い方
  3. -中等度または重度の肝障害（Child-Pugh BまたはC）。
  4. -アクティブな（つまり、症状のある）および/または制御されていない感染（COVIDを含む）の存在。
  5. ヒト免疫不全ウイルス (HIV)。
  6. BMI > 40。
  7. -治療された基底細胞または扁平上皮皮膚がん以外の悪性腫瘍の病歴 過去5年以内。
  8. -過去5年間のアルコール乱用の履歴、または現在、男性と女性でそれぞれ週に21ユニットと14ユニットを超える飲酒。
  9. -スクリーニング前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内に治験薬を受け取りました。
  10. -患者が調査の訪問、手順、または薬物管理に準拠する可能性が低いなどの非準拠の履歴。
  11. -患者は臓器移植を受けているか、現在臓器移植の待機リストに載っているか、スクリーニング後6か月以内に患者が臓器移植を受ける合理的な可能性があります。
  12. -スクリーニング前の過去3か月以内の介入試験への参加、または研究試験への同時参加。
  13. -患者は何らかの理由で研究に参加するのに適していません（併存疾患、研究訪問、手順、または薬物投与の非遵守の歴史を含むがこれらに限定されない）研究者の意見。
  14. -出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けていない、または少なくとも1年間閉経後）は、適切な避妊を使用することに同意しない限り、研究への参加から除外されます

  15. 不妊手術歴のない男性で、パートナーの女性が妊娠の可能性がある場合、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点から治験薬の最終投与後90日までの期間、効果の高い避妊方法を使用することに同意する必要があります。 . 研究中にパートナーが妊娠した場合、研究者は直ちに研究者に通知することに同意する必要があります。

    アルポート症候群患者の除外基準（追加）：

  16. AS 以外の腎臓病。 糖尿病性腎症またはループス腎炎。

  17. -スクリーニング前の90日間のバルドキソロン治療。

    巣状分節性糸球体硬化症患者の除外基準（追加）：

  18. -患者は、腎生検でFSGSの崩壊バリアントを持っています。
  19. 患者は別の状態に続発するFSGSを持っています（例： 肥満、心血管疾患、感染症、または自己免疫疾患)。
  20. -スクリーニング前の120日間のリツキシマブ、シクロホスファミドまたはアバタセプト治療。 低分子である他の慢性免疫調節薬を服用している場合、投与量はスクリーニング前の4週間安定している必要があります。
  21. 以前のリツキシマブ治療がスクリーニングから 120 日を超えている場合、CD20 細胞数は正常範囲内である必要があります。
  22. 安定した用量での以前の他の抗体治療がスクリーニングから120日を超える場合、治験責任医師は治験薬の投与が安全であると見なす必要があります。
  23. -スクリーニング前の90日間のSGLT2阻害剤またはまばらな日焼け治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 2 (アルポート症候群患者)
R3R01 は 200 mg 錠剤として 1 日 2 回、84 日間経口投与されます。
薬：R3R01
R3R01を12週間経口投与
実験的：コホート 3 (局所分節性糸球体硬化症患者)
R3R01は、200 mgの錠剤として1日2回、84日間経口投与されました。
薬：R3R01
R3R01を12週間経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率（安全性と忍容性）
時間枠：12週間
有害事象（AE）の発生率によって決定される安全性と忍容性
12週間
尿クレアチニンタンパク質比の変化を評価する
時間枠：12週間
コホート 1 (アルポート症候群患者グループ) およびコホート 2 (限局性糸球体硬化症患者グループ) の尿中クレアチニンタンパク質比のベースラインからの変化。
12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから治療終了まで、および成人のコホートごとの追跡期間終了までの生活の質の評価の変化
時間枠：24週間
成人のショート フォーム SF-36 で測定した生活の質の変化
24週間
子供のコホートごとのベースラインから治療終了まで、および追跡期間終了までの生活の質の評価の変化
時間枠：24週間
小児の生活の質のインベントリー (PedsQL) によって測定される生活の質の変化
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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River 3 Renal Corp.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月15日

一次修了 (実際)

2025年5月21日

研究の完了 (実際)

2025年8月19日

試験登録日

最初に提出

2022年2月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月3日

最初の投稿 (実際)

2022年3月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月26日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R3R01-ASFSGS-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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