Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus R3R01:n arvioimiseksi potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä ja potilailla, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi

perjantai 26. syyskuuta 2025 päivittänyt: River 3 Renal Corp.

Vaiheen II, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan R3R01:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa AS-potilailla, joilla on hallitsematon proteinuria ACE/ARB-inhibiitiohoidolla ja potilailla, joilla on primaarinen steroidiresistentti FSGC

Tämä on vaiheen 2, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan R3R01:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa Alport-oireyhtymäpotilailla, joilla on hallitsematon proteinuria ACE/ARB-inhibiitiohoidolla ja potilailla, joilla on primaarinen steroideille vastustuskykyinen fokaalinen Glomeruloskleroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

R3R01 on tutkittava pieni molekyyli, joka on suunniteltu vähentämään rasvatasoa tietyissä munuaissoluissa ja voi siksi parantaa munuaisten toimintaa ja vähentää munuaisvaurioita. Tämä on yksihaarainen avoin tutkimus, johon otettiin potilaita kolmeen kohorttiin. Kohorttiin 1 kuuluu 5 aikuista (≥18 vuotta) potilasta kohortteista 2 ja 3 (mukaan lukien vähintään yksi potilas kohortista 2 ja vähintään yksi potilas kohortista 3). Kohorttiin 2 kuuluu noin 20 mies- ja naispotilasta, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on X-kytketty Alport-oireyhtymä (AS), sekä mies- ja naispotilaita, joilla on autosomaalinen resessiivinen AS. Kohorttiin 3 kuuluu noin 30 mies- ja naispotilasta iältään 12–75 vuotta, joilla on biopsialla todistettu diagnoosi ja joilla on primaarinen steroideille resistentti fokaalinen segmentaalinen glomeruloosi (FSGS), johon liittyy proteinuria.

Kaikki kelvolliset potilaat otetaan mukaan saamaan R3R01-hoitoa 12 viikon hoitojakson aikana, ja ensisijainen tehokkuustulos on proteinurian prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun (päivä 84) kussakin kohortissa kokonaisuutena.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Investigative Site
      • Liège, Belgia, 4000
        • Investigative Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Investigative Site
  • Saksa
      • Göttingen, Saksa, 37075
        • Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33431
        • Investigative Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Investigative Site
      • Riverview, Florida, Yhdysvallat, 33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary, North Carolina, Yhdysvallat, 27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kaikki potilaat:

  1. Potilas pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtää ja on valmis noudattamaan kaikkia tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
  2. Jotta lapset ovat kelpoisia, toisen tai molempien vanhempien on allekirjoitettava vanhempien lupalomake, joka sisältää ICF:n sisältämät tiedot. Hyväksymiskykyisten lasten tulee ilmaista halukkuutensa osallistua allekirjoittamalla suostumuslomake.
  3. Verenpaine normotensiivisellä tai hypertensiivisellä alueella.
  4. Jos potilas on saanut COVID-rokotuksen, lähtötilanteen käynnin on tapahduttava vähintään viikon kuluttua toisesta/tehosterokotuksesta.

  5. Sekä naispotilaiden että hedelmällisessä iässä olevien miespotilaiden naispuolisten kumppaneiden on oltava valmiita olemaan raskaaksi koko tutkimuksen ajan (> 180 päivää) (90 päivää viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen) .

    Alportin oireyhtymäpotilaiden osallistumiskriteerit (lisäksi):

  6. Mies- ja naispotilaat 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat, miehet ja naiset, joilla on X-Linked AS, ja miehet ja naiset, joilla on autosomaalinen resessiivinen AS.
  7. Vahvistettu AS:n diagnoosi geneettisellä testillä ja/tai munuaisbiopsialla.
  8. UPCR ≥1,0 ​​g/g.
  9. eGFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2.

  10. ACEi/ARB-hoito suurimmalla siedetyllä annoksella pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa. ACEi/ARB-annoksen tulee pysyä vakaana tutkimuksen ajan.

    Fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosipotilaiden mukaanottokriteerit (lisäksi):

  11. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 12–75-vuotiaita.
  12. Primaarinen FSGS, eli ilman tunnistettavaa syytä, ja vahvistettu munuaisbiopsialla tai FSGS:ään liittyvän podosyyttiproteiinin geneettisen mutaation dokumentaatiolla.
  13. Steroidiresistenssi määritellään osittaisen tai täydellisen remission saavuttamatta jättämisenä tai haittatapahtumina ilman hyväksyttävää kliinistä hyötyä vähintään 8 viikon riittävän kortikosteroidihoidon jälkeen lapsille ja 12 viikkoa aikuisille.
  14. UPCR välillä 3,5-12,0 g/g.
  15. eGFR > 45 ml/min/1,73 m2.
  16. Jos käytät samanaikaista ACE- ja/tai ARB-hoitoa, sen tulee pysyä vakaana annoksena vähintään 28 päivää ennen osallistumista ja tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

Kaikki potilaat:

  1. Hallitsematon diabetes mellitus, jonka HbA1c on ≥ 11 %.

  2. Hallitsematon verenpainetauti

    1. Aikuiset: (SBP ≥ 180 mmHg ja/tai DBP ≥ 100 mmHg).
    2. Lapset: ≥ 95. prosenttipiste tai ≥ 130/80 mm Hg sen mukaan kumpi on pienempi
  3. Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh B tai C).
  4. Aktiivisen (eli oireisen) ja/tai hallitsemattoman infektion (mukaan lukien COVID) esiintyminen.
  5. Ihmisen immuunikatovirus (HIV).
  6. BMI > 40.
  7. Aiempi pahanlaatuinen kasvain kuin hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä viimeisen 5 vuoden aikana.
  8. Alkoholin väärinkäyttö viimeisten 5 vuoden aikana tai tällä hetkellä yli 21 ja 14 yksikköä viikossa juonut miehillä ja naisilla.
  9. Sai tutkittavan aineen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
  10. Aiempi noudattamatta jättäminen siten, että potilas ei todennäköisesti noudata opintokäyntejä, toimenpiteitä tai lääkkeiden antamista.
  11. Potilaalle on tehty elinsiirto, hän on tällä hetkellä elinsiirtojen jonotuslistalla tai on kohtuullinen mahdollisuus, että potilaalle tehdään elinsiirto 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  12. Osallistuminen interventiotutkimukseen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai samanaikainen osallistuminen tutkimuskokeeseen.
  13. Tutkijan näkemyksen mukaan potilas ei mistään syystä sovellu osallistumaan tutkimukseen (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, rinnakkaissairaudet, tutkimuskäyntien, toimenpiteiden tai lääkkeiden antamisen noudattamatta jättäminen).
  14. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (ne, joita ei ole steriloitu kirurgisesti tai postmenopausaalisilla vähintään 1 vuoden ajan) suljetaan pois tutkimuksesta, elleivät he suostu käyttämään asianmukaista ehkäisyä

  15. Miesten, joilla ei ole sterilointihistoriaa ja joiden naispuoliset kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkestä 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. . Heidän on suostuttava ilmoittamaan välittömästi tutkijalle, jos heidän kumppaninsa tulee raskaaksi tutkimuksen aikana.

    Alportin oireyhtymäpotilaiden poissulkemiskriteerit (lisäksi):

  16. Munuaissairaus AS:ta lukuun ottamatta, esim. diabeettinen nefropatia tai lupus nefriitti.

  17. Bardoksolonihoito 90 päivää ennen seulontaa.

    Fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosipotilaiden poissulkemiskriteerit (lisäksi):

  18. Potilaalla on FSGS:n romahtava variantti munuaisbiopsiassa.
  19. Potilaalla on FSGS toissijainen johonkin toiseen sairauteen (esim. liikalihavuus, sydän- ja verisuoni-, infektio- tai autoimmuunisairaus).
  20. Rituksimabi-, syklofosfamidi- tai abataseptihoito 120 päivän aikana ennen seulontaa. Jos käytät muita kroonisia immunomoduloivia lääkkeitä, jotka ovat pieniä molekyylejä, annoksen on oltava vakaa 4 viikkoa ennen seulontaa.
  21. Jos edellinen rituksimabihoito on yli 120 päivää seulonnasta, CD20-solujen määrän tulee olla normaalirajoissa.
  22. Jos aiempi muu vasta-ainehoito vakaalla annoksella on yli 120 päivää seulonnasta, tutkijan on katsottava tutkimuslääkkeen antamisen turvalliseksi.
  23. SGLT2-estäjät tai harvaan rusketuksen hoito 90 päivää ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 2 (Alportin oireyhtymäpotilaat)
R3R01 annettuna suun kautta 200 mg:n tabletteina kahdesti päivässä 84 päivän ajan.
Lääke: R3R01
R3R01 suun kautta 12 viikon ajan
Kokeellinen: Kohortti 3 (fokusaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosipotilaat)
R3R01 annettiin suun kautta 200 mg:n tabletteina kahdesti päivässä 84 päivän ajan.
Lääke: R3R01
R3R01 suun kautta 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus (Turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien ilmaantuvuuden mukaan
12 viikkoa
Arvioi virtsan kreatiniiniproteiinisuhteen muutos
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Muutos lähtötasosta virtsan kreatiniiniproteiinisuhteessa kohortissa 1 (Alportin oireyhtymää sairastava potilasryhmä) ja kohortissa 2 (fokusaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosipotilasryhmä).
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun arvioinnin muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun ja seurantajakson loppuun aikuisten kohorttikohtaisesti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Elämänlaadun muutos aikuisten lyhytlomakkeella SF-36 mitattuna
24 viikkoa
Muutos elämänlaadun arvioinnissa lähtötasosta hoidon loppuun ja seurantajakson loppuun lasten kohorttikohtaisesti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Elämänlaadun muutos mitattuna lasten lasten elämänlaatukartalla (PedsQL).
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

River 3 Renal Corp.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 29. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R3R01-ASFSGS-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa