알포트 증후군 환자 및 국소 분절성 사구체 경화증 환자에서 R3R01을 평가하기 위한 연구
2025년 9월 26일 업데이트: River 3 Renal Corp.
ACE/ARB 억제에 대한 조절되지 않는 단백뇨가 있는 AS 환자와 일차 스테로이드 내성 FSGC 환자에서 R3R01의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 제2상, 다기관, 공개 라벨 연구
이것은 ACE/ARB 억제에 대한 조절되지 않는 단백뇨가 있는 알포트 증후군 환자와 원발성 스테로이드 내성 국소 분절성 사구체 경화증 환자에서 R3R01의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
R3R01은 신장의 특정 세포에서 지방 수준을 감소시키도록 설계된 연구용 소분자로서 신장 기능을 개선하고 신장 손상을 줄일 수 있습니다. 이것은 3개의 코호트에 환자를 등록하는 단일 암 공개 라벨 연구입니다. 코호트 1은 코호트 2 및 3(코호트 2로부터의 적어도 1명의 환자 및 코호트 3로부터의 적어도 1명의 환자 포함)로부터의 5명의 성인(≥18세) 환자를 포함할 것이다. 코호트 2에는 X-연관 알포트 증후군(AS)이 있는 12세 이상의 남성 및 여성 환자와 상염색체 열성 AS가 있는 남성 및 여성 환자 약 20명이 포함됩니다. 코호트 3에는 단백뇨가 있는 원발성 스테로이드 내성 국소 분절 사구체증(FSGS)을 나타내는 생검으로 진단이 입증된 12세에서 75세 사이의 약 30명의 남성 및 여성 환자가 포함될 것입니다.
모든 적격 환자는 12주의 치료 기간 동안 R3R01을 받기 위해 등록되며, 1차 효능 결과는 전체적으로 각 코호트에서 기준선에서 치료 종료(84일)까지 단백뇨의 백분율 변화입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105AZ
- Investigative Site
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Investigative Site
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Göttingen, 독일, 37075
- Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90022
- Investigative Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33431
- Investigative Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Investigative Site
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Riverview, Florida, 미국, 33578
- Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5718
- Investigative Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Investigative Site
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North Carolina
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Cary, North Carolina, 미국, 27511
- Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Investigative Site
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Columbus, Ohio, 미국, 43235
- Investigative Site
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Rhode Island
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East Providence, Rhode Island, 미국, 02914
- Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75204
- Investigative Site
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Houston, Texas, 미국, 77054
- Investigative Site
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Brussels, 벨기에, 1200
- Investigative Site
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Liège, 벨기에, 4000
- Investigative Site
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Leicester, 영국, LE5 4PW
- Investigative Site
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Nottingham, 영국, NG5 1PB
- Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75015
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
모든 환자:
- 환자는 조사자와 원활하게 의사소통할 수 있고 연구의 모든 요구 사항을 이해하고 준수할 의지가 있으며 서면 동의서(ICF)를 이해하고 서명합니다.
- 자녀가 자격이 되려면 부모 중 한 사람 또는 두 사람 모두 ICF에 포함된 정보를 제공하는 부모 허가서에 서명해야 합니다. 동의할 수 있는 아동은 동의서에 서명하여 참여 의사를 표현해야 합니다.
- 정상 혈압 또는 고혈압 범위의 혈압.
- 환자가 COVID 백신 접종을 받은 경우 기준선 방문은 두 번째/추가 백신 접종 후 최소 1주일 이상 지나야 합니다.
여성 환자와 가임기 남성 환자의 여성 파트너는 연구 전체 기간(>180일)(연구 약물의 마지막 투여 후 90일) 동안 임신하지 않으려는 의지가 있어야 합니다. .
알포트 증후군 환자 포함 기준(추가):
- 12세 이상의 남성 및 여성 환자, X-연관 AS가 있는 남성 및 여성, 상염색체 열성 AS가 있는 남성 및 여성.
- 유전자 검사 및/또는 신장 생검에 의해 AS 진단이 확인됨.
- UPCR ≥1.0g/g.
- eGFR ≥ 45mL/분/1.73m2.
스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 최대 내약 용량의 ACEi/ARB 요법. ACEi/ARB 용량은 연구 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
국소 분절 사구체 경화증 환자 포함 기준(추가):
- 동의서 서명 당시 12세에서 75세 사이의 남성 또는 여성 환자.
- 1차 FSGS, 즉 식별 가능한 원인이 없고 신장 생검 또는 FSGS와 관련된 족세포 단백질의 유전적 돌연변이 문서에 의해 확인됨.
- 스테로이드 내성은 소아의 경우 8주 이상, 성인의 경우 12주 이상 적절한 코르티코스테로이드 요법을 받은 후에도 부분 또는 완전 관해에 도달하지 못하거나 허용 가능한 임상적 이점 없이 부작용을 경험한 것으로 정의됩니다.
- 3.5g/g에서 12.0g/g 사이의 UPCR.
- eGFR > 45mL/분/1.73m2.
- ACE 및/또는 ARB 치료를 병용하는 경우 등록 전 최소 28일과 연구 과정 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
제외 기준:
모든 환자:
- HbA1c ≥ 11%로 입증되는 조절되지 않는 진성 당뇨병.
조절되지 않는 고혈압
- 성인: (SBP ≥ 180mmHg 및/또는 DBP ≥ 100mmHg).
- 어린이: ≥ 95번째 백분위수 또는 ≥ 130/80 mm Hg 중 낮은 쪽
- 중등도 또는 중증 간 장애(Child-Pugh B 또는 C).
- 활성(즉, 증상이 있는) 및/또는 통제되지 않은 감염(COVID 포함)의 존재.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV).
- BMI > 40.
- 지난 5년 이내에 치료받은 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 이외의 악성 종양의 병력.
- 지난 5년 동안의 알코올 남용 이력 또는 현재 남성과 여성의 경우 각각 주당 21단위 및 14단위를 초과하여 음주합니다.
- 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 에이전트를 받았습니다.
- 환자가 연구 방문, 절차 또는 약물 투여에 순응할 가능성이 없는 불순응의 이력.
- 환자가 장기 이식을 받았거나 현재 장기 이식 대기자 명단에 있거나 스크리닝 후 6개월 이내에 장기 이식을 받을 합리적인 가능성이 있습니다.
- 스크리닝 이전 3개월 이내에 중재적 시험에 참여하거나 연구 시험에 동시 참여.
- 연구자의 의견으로는 환자가 어떤 이유로든 연구에 참여하기에 적합하지 않습니다(공동 질환, 연구 방문 비순응 이력, 절차 또는 약물 투여를 포함하되 이에 국한되지 않음).
- 가임 여성(최소 1년 동안 외과적으로 불임이 아니거나 폐경 후인 여성)은 적절한 피임법 사용에 동의하지 않는 한 연구 참여에서 제외됩니다.
불임 경험이 없고 여성 파트너가 가임 가능성이 있는 남성은 피험자 동의서(ICF)에 서명한 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지의 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. . 그들은 연구 중에 파트너가 임신한 경우 조사자에게 즉시 알리는 데 동의해야 합니다.
알포트 증후군 환자 제외 기준(추가):
- AS 이외의 신장 질환, 예. 당뇨병성 신증 또는 루푸스 신염.
스크리닝 전 90일 동안 Bardoxolone 치료.
국소 분절 사구체 경화증 환자 제외 기준(추가):
- 환자는 신장 생검에서 FSGS의 붕괴 변형이 있습니다.
- 환자는 다른 상태(예: 비만, 심혈관, 감염 또는 자가면역 장애).
- 스크리닝 전 120일 동안 리툭시맙, 시클로포스파미드 또는 아바타셉트 치료. 저분자량의 다른 만성 면역 조절 약물을 복용하는 경우 스크리닝 전 4주 동안 복용량이 안정적이어야 합니다.
- 이전 Rituximab 치료가 스크리닝으로부터 120일보다 긴 경우 CD20 세포 수는 정상 범위 내에 있어야 합니다.
- 이전의 안정적인 용량의 다른 항체 치료가 스크리닝으로부터 120일을 초과하는 경우, 조사자는 연구 약물의 투여가 안전하다고 간주해야 합니다.
- 스크리닝 전 90일 동안 SGLT2 억제제 또는 스파센 탄 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 2(알포트 증후군 환자)
R3R01은 84일 동안 200mg 정제를 1일 2회 경구 투여했습니다.
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12주 동안 경구 투여된 R3R01
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실험적: 코호트 3(국소 분절성 사구체경화증 환자)
R3R01은 84일 동안 200mg 정제를 1일 2회 경구 투여했습니다.
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12주 동안 경구 투여된 R3R01
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 발생률(안전성 및 내약성)
기간: 12주
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부작용(AE)의 발생률에 의해 결정되는 안전성 및 내약성
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12주
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소변 크레아티닌 단백질 비율의 변화 평가
기간: 12주
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코호트 1(알포트 증후군 환자군) 및 코호트 2(국소 분절 사구체 경화증 환자군)에 대한 소변 크레아티닌 단백질 비율의 기준선으로부터의 변화.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 치료 종료까지 그리고 성인 코호트에 의한 추적 기간 종료까지 삶의 질 평가의 변화
기간: 24주
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성인용 Short Form SF-36으로 측정한 삶의 질 변화
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24주
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기준선에서 치료 종료까지 그리고 아동 코호트별 추적 기간 종료까지 삶의 질 평가의 변화
기간: 24주
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어린이를 위한 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)로 측정한 삶의 질 변화
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 15일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 21일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R3R01-ASFSGS-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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