Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af R3R01 hos patienter med Alports syndrom og patienter med fokal segmentel glomerulosklerose

26. september 2025 opdateret af: River 3 Renal Corp.

En fase II, multicenter, åbent-label undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af R3R01 hos AS-patienter med ukontrolleret proteinuri på ACE/ARB-hæmning og hos patienter med primær steroid-resistent FSGC

Dette er en fase 2, multicenter, åbent-label undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af R3R01 hos patienter med Alport-syndrom med ukontrolleret proteinuri på ACE/ARB-hæmning og hos patienter med primær steroid-resistent fokal segmentel glomerulosklerose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

R3R01 er et lille forsøgsmolekyle designet til at sænke fedtniveauet i visse celler i nyrerne og kan derfor forbedre nyrefunktionen og reducere skader i nyren. Dette er et enkeltarms åbent studie, der indskriver patienter i tre kohorter. Kohorte 1 vil omfatte 5 voksne (≥18 år) patienter fra kohorte 2 og 3 (inklusive mindst én patient fra kohorte 2 og mindst én patient fra kohorte 3). Kohorte 2 vil omfatte cirka 20 mandlige og kvindelige patienter fra 12 år og ældre med X-linked Alport Syndrome (AS) og mandlige og kvindelige patienter med autosomal recessiv AS. Kohorte 3 vil omfatte ca. 30 mandlige og kvindelige patienter i alderen 12 til 75 år med en biopsidokumenteret diagnose, som har primær steroid-resistent fokal segmental glomerulose (FSGS) med proteinuri.

Alle kvalificerede patienter vil blive tilmeldt til at modtage R3R01 over en behandlingsperiode på 12 uger med et primært effektresultat som den procentvise ændring i proteinuri fra baseline til slutningen af ​​behandlingen (dag 84) i hver kohorte som helhed

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Investigative Site
      • Liège, Belgien, 4000
        • Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33431
        • Investigative Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Investigative Site
      • Riverview, Florida, Forenede Stater, 33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary, North Carolina, Forenede Stater, 27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75204
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Investigative Site
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle patienter:

  1. Patienten er i stand til at kommunikere godt med investigatoren, forstår og er villig til at overholde alle krav i undersøgelsen, og forstår og underskriver den skriftlige informerede samtykkeformular (ICF).
  2. For at børn kan være berettiget, skal en eller begge forældre underskrive en forældretilladelsesformular, som indeholder oplysninger indeholdt i ICF. Børn, der kan give samtykke, skal udtrykke deres vilje til at deltage ved at underskrive en samtykkeerklæring.
  3. Blodtryk i det normotensive eller hypertensive område.
  4. Hvis patienten har modtaget en COVID-vaccination, skal baseline-besøget finde sted mindst en uge eller mere efter den anden/booster-vaccination.

  5. Både kvindelige patienter såvel som kvindelige partnere til mandlige patienter, der er i den fødedygtige alder, skal være villige til ikke at blive gravide i hele undersøgelsens varighed (>180 dage) (90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin) .

    Alport Syndrome Patients Inklusionskriterier (udover):

  6. Mandlige og kvindelige patienter fra 12 år og ældre, mænd og kvinder med X-Linked AS og mænd og kvinder med autosomal recessiv AS.
  7. Bekræftet diagnose af AS ved genetisk testning og/eller nyrebiopsi.
  8. UPCR ≥1,0 ​​g/g.
  9. eGFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2.

  10. ACEi/ARB-behandling ved maksimal tolereret dosis stabil i mindst 4 uger før screening. ACEi/ARB-dosis bør forblive stabil i løbet af undersøgelsen.

    Inklusionskriterier for fokale segmenter af glomerulosklerosepatienter (derudover):

  11. Mandlige eller kvindelige patienter, 12 til 75 år gamle på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  12. Primær FSGS, dvs. uden nogen identificerbar årsag, og bekræftet ved nyrebiopsi eller dokumentation af en genetisk mutation i et podocytprotein forbundet med FSGS.
  13. Steroidresistens defineret som manglende opnåelse af delvis eller fuldstændig remission eller oplevede bivirkninger uden acceptabel klinisk fordel efter mindst 8 ugers tilstrækkelig kortikosteroidbehandling til børn og 12 uger for voksne.
  14. UPCR mellem 3,5 g/g og 12,0 g/g.
  15. eGFR > 45 ml/min/1,73 m2.
  16. Hvis der tages samtidig ACE- og/eller ARB-behandling, skal den forblive i en stabil dosis i mindst 28 dage før optagelse og i løbet af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

Alle patienter:

  1. Ukontrolleret diabetes mellitus som påvist af en HbA1c ≥ 11 %.

  2. Ukontrolleret hypertension

    1. Voksne: (SBP ≥ 180 mmHg og/eller DBP ≥ 100 mmHg).
    2. Børn: ≥ 95. percentil eller ≥ 130/80 mm Hg, alt efter hvad der er lavere
  3. Moderat eller svært nedsat leverfunktion (Child-Pugh B eller C).
  4. Tilstedeværelse af enhver aktiv (dvs. med symptomer) og/eller ukontrolleret infektion (herunder COVID).
  5. Humant immundefektvirus (HIV).
  6. BMI > 40.
  7. Anamnese med anden malignitet end behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft inden for de seneste 5 år.
  8. Anamnese med alkoholmisbrug inden for de sidste 5 år eller i øjeblikket drikker over 21 og 14 enheder om ugen for henholdsvis mænd og kvinder.
  9. Modtog et forsøgsmiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider før screening (alt efter hvad der er længst).
  10. Anamnese med manglende overholdelse, så det er usandsynligt, at patienten overholder studiebesøg, procedurer eller lægemiddeladministration.
  11. Patienten har fået foretaget en organtransplantation, står i øjeblikket på en organtransplantationsventeliste, eller der er en rimelig mulighed for, at patienten får en organtransplantation i de 6 måneder efter screeningen.
  12. Deltagelse i et interventionsforsøg inden for de foregående 3 måneder forud for screening eller samtidig deltagelse i et forskningsforsøg.
  13. Patienten er ikke egnet til at deltage i undersøgelsen af ​​nogen grund (herunder, men ikke begrænset til komorbiditeter, historie med manglende overholdelse af undersøgelsesbesøg, procedurer eller lægemiddeladministration) efter investigators mening.
  14. Kvinder i den fødedygtige alder (dem, der ikke er kirurgisk steriliseret eller postmenopausale i mindst 1 år) er udelukket fra deltagelse i undersøgelsen, medmindre de accepterer at bruge passende prævention

  15. Mænd, der ikke har nogen sterilisationshistorie, og hvis kvindelige partnere har frugtbarhed, skal acceptere at bruge en højeffektiv præventionsmetode i perioden fra tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring (ICF) til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet . De skal acceptere straks at informere investigator, hvis deres partner bliver gravid under undersøgelsen.

    Alport Syndrome Patients Eksklusionskriterier (udover):

  16. Nyresygdom bortset fra AS, f.eks. diabetisk nefropati eller lupus nefritis.

  17. Bardoxolonbehandling i de 90 dage før screening.

    Eksklusionskriterier for fokale segmenter af glomerulosklerosepatienter (derudover):

  18. Patienten har kollapsende variant af FSGS på nyrebiopsi.
  19. Patienten har FSGS sekundært til en anden tilstand (f. fedme, kardiovaskulær, infektionssygdom eller autoimmun lidelse).
  20. Rituximab-, cyclophosphamid- eller abataceptbehandling i de 120 dage før screening. Hvis du tager anden kronisk immunmodulerende medicin, der er små molekyler, skal doseringen være stabil i 4 uger før screening.
  21. Hvis tidligere Rituximab-behandling er mere end 120 dage fra screening, bør CD20-celletallet være inden for normale grænser.
  22. Hvis tidligere anden antistofbehandling på en stabil dosis er større end 120 dage fra screening, skal investigator anse administration af undersøgelseslægemidlet for at være sikker.
  23. SGLT2-hæmmere eller sparsen tan-behandling i de 90 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 2 (Alport-syndrompatienter)
R3R01 administreret oralt som 200 mg tabletter to gange dagligt i 84 dage.
Medicin: R3R01
R3R01 administreret oralt i 12 uger
Eksperimentel: Kohorte 3 (fokal segmentel glomerulosklerosepatienter)
R3R01 administreret oralt som 200 mg tabletter to gange dagligt i de 84 dage.
Medicin: R3R01
R3R01 administreret oralt i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 12 uger
Sikkerhed og tolerabilitet bestemt af forekomsten af ​​uønskede hændelser (AE'er)
12 uger
Vurder ændring i urinens kreatininproteinforhold
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline i urin-kreatininproteinforhold for kohorte 1 (Alport syndrom patientgruppe) og kohorte 2 (fokal segmentel glomerulosklerose patientgruppe).
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i livskvalitetsvurdering fra baseline til slutningen af ​​behandlingen og til slutningen af ​​opfølgningsperioden efter kohorte for voksne
Tidsramme: 24 uger
Ændring i livskvalitet målt ved den korte formular SF-36 for voksne
24 uger
Ændring i livskvalitetsvurdering fra baseline til slutningen af ​​behandlingen og til slutningen af ​​opfølgningsperioden efter kohorte for børn
Tidsramme: 24 uger
Ændring i livskvalitet målt ved den pædiatriske livskvalitetsopgørelse (PedsQL) for børn
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

River 3 Renal Corp.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

19. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R3R01-ASFSGS-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fokal Segmental Glomerulosklerose

Kliniske forsøg med R3R01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner