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Studio per valutare R3R01 in pazienti con sindrome di Alport e pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale

26 settembre 2025 aggiornato da: River 3 Renal Corp.

Uno studio di fase II, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di R3R01 in pazienti affetti da AS con proteinuria incontrollata con inibizione di ACE/ARB e in pazienti con FSGC primario resistente agli steroidi

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di R3R01 nei pazienti con sindrome di Alport con proteinuria incontrollata sull'inibizione di ACE/ARB e nei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale resistente agli steroidi primaria

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

R3R01 è una piccola molecola sperimentale progettata per ridurre i livelli di grasso in alcune cellule del rene e quindi può migliorare la funzione renale e ridurre i danni ai reni. Questo è uno studio in aperto a braccio singolo che ha arruolato pazienti in tre coorti. La coorte 1 includerà 5 pazienti adulti (≥18 anni) delle coorti 2 e 3 (incluso almeno un paziente della coorte 2 e almeno un paziente della coorte 3). La coorte 2 includerà circa 20 pazienti maschi e femmine dai 12 anni in su con sindrome di Alport legata all'X (SA) e pazienti maschi e femmine con SA autosomica recessiva. La coorte 3 includerà circa 30 pazienti maschi e femmine di età compresa tra 12 e 75 anni con diagnosi comprovata da biopsia che presentano glomerulosi segmentale focale resistente agli steroidi primaria (FSGS) con proteinuria.

Tutti i pazienti idonei saranno arruolati per ricevere R3R01 per un periodo di trattamento di 12 settimane con un risultato primario di efficacia come variazione percentuale della proteinuria dal basale alla fine del trattamento (giorno 84) in ciascuna coorte nel suo insieme

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Investigative Site
      • Liège, Belgio, 4000
        • Investigative Site
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Investigative Site
  • Germania
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leicester, Regno Unito, LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33431
        • Investigative Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Investigative Site
      • Riverview, Florida, Stati Uniti, 33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary, North Carolina, Stati Uniti, 27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i pazienti:

  1. Il paziente è in grado di comunicare bene con lo sperimentatore, comprende ed è disposto a rispettare tutti i requisiti dello studio e comprende e firma il modulo di consenso informato scritto (ICF).
  2. Affinché i bambini siano idonei, uno o entrambi i genitori devono firmare un modulo di autorizzazione dei genitori che fornisce le informazioni contenute nell'ICF. I bambini capaci di assenso devono manifestare la loro disponibilità a partecipare firmando un modulo di assenso.
  3. Pressione arteriosa nel range normoteso o iperteso.
  4. Se il paziente ha ricevuto una vaccinazione COVID, la visita di riferimento deve avvenire almeno una settimana o più dopo la seconda vaccinazione/richiamo.

  5. Sia le pazienti di sesso femminile che le partner di pazienti di sesso maschile in età fertile devono essere disposte a non iniziare una gravidanza per l'intera durata dello studio (> 180 giorni) (90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio) .

    Criteri di inclusione dei pazienti con sindrome di Alport (in aggiunta):

  6. Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 12 anni, maschi e femmine con SA legata all'X e maschi e femmine con SA autosomica recessiva.
  7. Diagnosi confermata di AS mediante test genetici e/o biopsia renale.
  8. UPCR ≥1,0 ​​g/g.
  9. eGFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2.

  10. Terapia con ACEi/ARB alla massima dose tollerata stabile per almeno 4 settimane prima dello screening. La dose di ACEi/ARB deve rimanere stabile nel corso dello studio.

    Criteri di inclusione dei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (in aggiunta):

  11. Pazienti di sesso maschile o femminile, dai 12 ai 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  12. FSGS primaria, cioè senza alcuna causa identificabile, e confermata dalla biopsia renale o dalla documentazione di una mutazione genetica in una proteina podocitaria associata a FSGS.
  13. Resistenza agli steroidi definita come mancato raggiungimento della remissione parziale o completa, o eventi avversi sperimentati senza beneficio clinico accettabile dopo almeno 8 settimane di adeguata terapia con corticosteroidi per i bambini e 12 settimane per gli adulti.
  14. UPCR compreso tra 3,5 g/g e 12,0 g/g.
  15. eGFR > 45 ml/min/1,73 m2.
  16. Se si assume un trattamento concomitante con ACE e/o ARB, deve rimanere a una dose stabile per un minimo di 28 giorni prima dell'arruolamento e durante il corso dello studio.

Criteri di esclusione:

Tutti i pazienti:

  1. Diabete mellito non controllato come evidenziato da un HbA1c ≥ 11%.

  2. Ipertensione incontrollata

    1. Adulti: (PAS ≥ 180 mmHg e/o PAD ≥ 100 mmHg).
    2. Bambini: ≥ 95° percentile o ≥ 130/80 mm Hg, qualunque sia il più basso
  3. Compromissione epatica moderata o grave (Child-Pugh B o C).
  4. Presenza di qualsiasi infezione attiva (cioè con sintomi) e/o incontrollata (incluso COVID).
  5. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  6. IMC > 40.
  7. Storia di tumore maligno diverso dal carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose trattato negli ultimi 5 anni.
  8. Storia di abuso di alcol negli ultimi 5 anni o attualmente beve più di 21 e 14 unità a settimana per maschi e femmine, rispettivamente.
  9. - Ricevuto un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite prima dello screening (qualunque sia il più lungo).
  10. Storia di non conformità tale che è improbabile che il paziente sia conforme a visite di studio, procedure o somministrazione di farmaci.
  11. Il paziente ha subito un trapianto di organi, è attualmente in lista d'attesa per trapianti di organi o esiste una ragionevole possibilità che il paziente abbia un trapianto di organi nei 6 mesi successivi allo screening.
  12. Partecipazione a uno studio interventistico nei 3 mesi precedenti lo screening o partecipazione concomitante a uno studio di ricerca.
  13. Il paziente non è idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi motivo (incluso, ma non limitato a comorbilità, anamnesi di non conformità con visite di studio, procedure o somministrazione di farmaci) a parere dello sperimentatore.
  14. Le donne in età fertile (quelle che non sono sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa da almeno 1 anno) sono escluse dalla partecipazione allo studio a meno che non accettino di utilizzare una contraccezione adeguata

  15. I maschi che non hanno una storia di sterilizzazione e le cui partner femminili sono potenzialmente fertili, devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il periodo dal momento della firma del modulo di consenso informato (ICF) fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio . Devono accettare di informare immediatamente lo sperimentatore se la loro partner rimane incinta durante lo studio.

    Criteri di esclusione dei pazienti con sindrome di Alport (in aggiunta):

  16. Malattie renali diverse dalla AS, ad es. nefropatia diabetica o nefrite lupica.

  17. Trattamento con Bardoxolone nei 90 giorni precedenti lo screening.

    Criteri di esclusione dei pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (in aggiunta):

  18. Il paziente presenta una variante collassante di FSGS alla biopsia renale.
  19. Il paziente ha FSGS secondaria a un'altra condizione (ad es. obesità, malattie cardiovascolari, infettive o autoimmuni).
  20. Trattamento con rituximab, ciclofosfamide o abatacept nei 120 giorni precedenti lo screening. Se si assumono altri farmaci immunomodulatori cronici costituiti da piccole molecole, il dosaggio deve essere stabile per 4 settimane prima dello screening.
  21. Se il precedente trattamento con Rituximab è superiore a 120 giorni dallo screening, la conta delle cellule CD20 deve rientrare nei limiti normali.
  22. Se il precedente trattamento anticorpale con una dose stabile è superiore a 120 giorni dallo screening, lo sperimentatore deve ritenere sicura la somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  23. Inibitori SGLT2 o trattamento sparsen tan nei 90 giorni precedenti lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 2 (pazienti con sindrome di Alport)
R3R01 somministrato per via orale in compresse da 200 mg due volte al giorno per 84 giorni.
Droga: R3R01
R3R01 somministrato per via orale per 12 settimane
Sperimentale: Coorte 3 (pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale)
R3R01 somministrato per via orale in compresse da 200 mg due volte al giorno per 84 giorni.
Droga: R3R01
R3R01 somministrato per via orale per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: 12 settimane
Sicurezza e tollerabilità determinate dall'incidenza di eventi avversi (AE)
12 settimane
Valutare il cambiamento nel rapporto delle proteine ​​della creatinina nelle urine
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione rispetto al basale nel rapporto delle proteine ​​della creatinina nelle urine per la coorte 1 (gruppo di pazienti con sindrome di Alport) e la coorte 2 (gruppo di pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale).
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della valutazione della qualità della vita dal basale alla fine del trattamento e alla fine del periodo di follow-up per coorte per gli adulti
Lasso di tempo: 24 settimane
Cambiamento nella qualità della vita misurato dal modulo breve SF-36 per gli adulti
24 settimane
Variazione della valutazione della qualità della vita dal basale alla fine del trattamento e alla fine del periodo di follow-up per coorte per i bambini
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della qualità della vita misurata dall'inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL) per i bambini
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

River 3 Renal Corp.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

21 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

19 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3R01-ASFSGS-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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