Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych

26 września 2025 zaktualizowane przez: River 3 Renal Corp.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakokinetykę R3R01 u pacjentów z AS z niekontrolowanym białkomoczem po hamowaniu ACE/ARB oraz u pacjentów z pierwotnym FSGC opornym na steroidy

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta z niekontrolowanym białkomoczem po hamowaniu ACE/ARB oraz u pacjentów z pierwotnym ogniskowym odcinkowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na steroidy

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

R3R01 to eksperymentalna mała cząsteczka zaprojektowana w celu zmniejszenia poziomu tłuszczu w niektórych komórkach nerki, a zatem może poprawić czynność nerek i zmniejszyć uszkodzenia nerek. Jest to jednoramienne badanie otwarte, w którym pacjenci są zapisani do trzech kohort. Kohorta 1 będzie obejmować 5 dorosłych pacjentów (≥18 lat) z kohort 2 i 3 (w tym co najmniej jeden pacjent z kohorty 2 i co najmniej jeden pacjent z kohorty 3). Kohorta 2 będzie obejmować około 20 pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 12 lat i starszych z zespołem Alporta sprzężonym z chromosomem X (AS) oraz pacjentów płci męskiej i żeńskiej z autosomalnie recesywnym AS. Kohorta 3 będzie obejmowała około 30 pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 12 do 75 lat z rozpoznaniem potwierdzonym biopsją, u których występuje pierwotna steroidooporna ogniskowa segmentalna glomeruloza (FSGS) z białkomoczem.

Wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do grupy otrzymującej R3R01 w okresie leczenia wynoszącym 12 tygodni z pierwszorzędowym wynikiem skuteczności jako procentowa zmiana białkomoczu od wartości początkowej do końca leczenia (dzień 84) w każdej kohorcie jako całości

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Investigative Site
      • Liège, Belgia, 4000
        • Investigative Site
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Investigative Site
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33431
        • Investigative Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Investigative Site
      • Riverview, Florida, Stany Zjednoczone, 33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75204
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054
        • Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy pacjenci:

  1. Pacjent jest w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumie i jest chętny do przestrzegania wszystkich wymagań badania oraz rozumie i podpisuje pisemny formularz świadomej zgody (ICF).
  2. Aby dzieci się kwalifikowały, jedno lub oboje rodziców musi podpisać formularz zgody rodziców, który zawiera informacje zawarte w ICF. Dzieci zdolne do wyrażenia zgody muszą wyrazić chęć udziału poprzez podpisanie formularza zgody.
  3. Ciśnienie krwi w zakresie normotensyjnym lub nadciśnieniowym.
  4. Jeśli pacjent otrzymał szczepienie przeciwko COVID, wizyta wyjściowa musi odbyć się co najmniej tydzień po drugim szczepieniu/szczepieniu uzupełniającym.

  5. Zarówno pacjentki, jak i partnerki pacjentów płci męskiej, które mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić wolę niezajścia w ciążę przez cały czas trwania badania (>180 dni) (90 dni po ostatniej dawce badanego leku) .

    Pacjenci z zespołem Alporta Kryteria włączenia (dodatkowo):

  6. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 12 lat, mężczyźni i kobiety z AS sprzężonym z chromosomem X oraz mężczyźni i kobiety z autosomalnym recesywnym AS.
  7. Potwierdzona diagnoza AS na podstawie badań genetycznych i/lub biopsji nerki.
  8. UPCR ≥1,0 ​​g/g.
  9. eGFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2.

  10. Terapia ACEi/ARB w maksymalnej tolerowanej dawce stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Dawka ACEi/ARB powinna pozostać stabilna przez cały czas trwania badania.

    Pacjenci z ogniskową segmentalną stwardnieniem kłębuszków nerkowych Kryteria włączenia (dodatkowo):

  11. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 12 do 75 lat w chwili podpisania świadomej zgody.
  12. Pierwotny FSGS, tj. bez możliwej do zidentyfikowania przyczyny, potwierdzony biopsją nerki lub udokumentowaną mutacją genetyczną w białku podocytów związanym z FSGS.
  13. Steroidooporność zdefiniowana jako nieosiągnięcie częściowej lub całkowitej remisji lub wystąpienie działań niepożądanych bez akceptowalnej korzyści klinicznej po co najmniej 8 tygodniach odpowiedniej terapii kortykosteroidami u dzieci i po 12 tygodniach u dorosłych.
  14. UPCR między 3,5 g/g a 12,0 g/g.
  15. eGFR > 45 ml/min/1,73 m2.
  16. W przypadku jednoczesnego przyjmowania ACE i/lub ARB należy utrzymywać stałą dawkę przez co najmniej 28 dni przed włączeniem do badania iw trakcie trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

Wszyscy pacjenci:

  1. Niekontrolowana cukrzyca, o czym świadczy HbA1c ≥ 11%.

  2. Niekontrolowane nadciśnienie

    1. Dorośli: (SBP ≥ 180 mmHg i/lub DBP ≥ 100 mmHg).
    2. Dzieci: ≥ 95 percentyl lub ≥ 130/80 mm Hg, w zależności od tego, która wartość jest niższa
  3. Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby (klasa B lub C w skali Childa-Pugha).
  4. Obecność jakiejkolwiek aktywnej (tj. z objawami) i/lub niekontrolowanej infekcji (w tym COVID).
  5. Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).
  6. BMI > 40.
  7. Historia nowotworu innego niż leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry w ciągu ostatnich 5 lat.
  8. Historia nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 5 lat lub obecnie pije powyżej 21 i 14 jednostek tygodniowo odpowiednio dla mężczyzn i kobiet.
  9. Otrzymał środek badawczy w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
  10. Historia niezgodności, taka, że ​​jest mało prawdopodobne, aby pacjent przestrzegał wizyt w ramach badania, procedur lub podawania leków.
  11. Pacjent miał przeszczep narządu, znajduje się obecnie na liście oczekujących na przeszczep narządu lub istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że pacjent będzie miał przeszczep narządu w ciągu 6 miesięcy po badaniu przesiewowym.
  12. Udział w badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających skrining lub równoczesny udział w badaniu naukowym.
  13. Pacjent nie nadaje się do udziału w badaniu z jakiegokolwiek powodu (w tym między innymi chorób współistniejących, historii nieprzestrzegania wizyt w ramach badania, procedur lub podawania leków) w opinii badacza.
  14. Kobiety w wieku rozrodczym (nie sterylizowane chirurgicznie lub po menopauzie od co najmniej 1 roku) są wykluczone z udziału w badaniu, chyba że wyrażą zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji

  15. Mężczyźni, którzy nie mieli historii sterylizacji i których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w okresie od momentu podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku . Muszą wyrazić zgodę na natychmiastowe poinformowanie badacza, jeśli ich partnerka zajdzie w ciążę podczas badania.

    Kryteria wykluczenia pacjentów z zespołem Alporta (dodatkowo):

  16. Choroby nerek poza ZZSK, np. nefropatia cukrzycowa lub toczniowe zapalenie nerek.

  17. Leczenie bardoksolonem w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.

    Kryteria wykluczenia pacjentów z ogniskową segmentalną stwardnieniem kłębuszków nerkowych (dodatkowo):

  18. Pacjent ma zapadający się wariant FSGS w biopsji nerki.
  19. Pacjent ma FSGS wtórne do innego schorzenia (np. otyłość, choroby sercowo-naczyniowe, choroby zakaźne lub autoimmunologiczne).
  20. Leczenie rytuksymabem, cyklofosfamidem lub abataceptem w ciągu 120 dni przed badaniem przesiewowym. W przypadku przyjmowania innych leków immunomodulujących przewlekle, które są małymi cząsteczkami, dawka musi być stabilna przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  21. Jeśli poprzednie leczenie rytuksymabem było dłuższe niż 120 dni od badania przesiewowego, liczba komórek CD20 powinna mieścić się w granicach normy.
  22. Jeśli poprzednie leczenie innym przeciwciałem w stabilnej dawce było dłuższe niż 120 dni od badania przesiewowego, badacz musi uznać podanie badanego leku za bezpieczne.
  23. inhibitory SGLT2 lub leczenie oszczędnej opalenizny w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 2 (pacjenci z zespołem Alporta)
R3R01 podawany doustnie w postaci tabletek 200 mg dwa razy dziennie przez 84 dni.
Lek: R3R01
R3R01 podawany doustnie przez 12 tygodni
Eksperymentalny: Kohorta 3 (pacjenci z ogniskową segmentową stwardnieniem kłębuszków nerkowych)
R3R01 podawany doustnie w postaci tabletek 200 mg dwa razy dziennie przez 84 dni.
Lek: R3R01
R3R01 podawany doustnie przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja określone na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
12 tygodni
Ocenić zmianę stosunku białka do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana stosunku białka do kreatyniny w moczu w porównaniu z wartością wyjściową dla Kohorty 1 (grupa pacjentów z zespołem Alporta) i Kohorty 2 (grupa pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana oceny jakości życia od początku do końca leczenia i do końca okresu obserwacji według kohorty dorosłych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana jakości życia mierzona za pomocą krótkiego formularza SF-36 dla dorosłych
24 tygodnie
Zmiana oceny jakości życia od początku do końca leczenia i do końca okresu obserwacji według kohort dla dzieci
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana jakości życia mierzona pediatrycznym inwentarzem jakości życia (PedsQL) dla dzieci
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

River 3 Renal Corp.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3R01-ASFSGS-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj