Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van R3R01 bij patiënten met het syndroom van Alport en patiënten met focale segmentale glomerulosclerose

26 september 2025 bijgewerkt door: River 3 Renal Corp.

Een fase II, multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van R3R01 te beoordelen bij AS-patiënten met ongecontroleerde proteïnurie op ACE/ARB-remming en bij patiënten met primaire steroïde-resistente FSGC

Dit is een fase 2, multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van R3R01 te beoordelen bij patiënten met het syndroom van Alport met ongecontroleerde proteïnurie op ACE/ARB-remming en bij patiënten met primaire steroïde-resistente focale segmentale glomerulosclerose

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

R3R01 is een klein molecuul in onderzoek dat is ontworpen om het vetgehalte in bepaalde cellen in de nier te verlagen en kan daarom de nierfunctie verbeteren en schade aan de nier verminderen. Dit is een eenarmige open-label studie waarin patiënten in drie cohorten werden opgenomen. Cohort 1 omvat 5 volwassen (≥18 jaar) patiënten uit cohort 2 en 3 (waaronder ten minste één patiënt uit cohort 2 en ten minste één patiënt uit cohort 3). Cohort 2 omvat ongeveer 20 mannelijke en vrouwelijke patiënten van 12 jaar en ouder met het X-gebonden syndroom van Alport (AS) en mannelijke en vrouwelijke patiënten met autosomaal recessieve AS. Cohort 3 omvat ongeveer 30 mannelijke en vrouwelijke patiënten van 12 tot 75 jaar met een door biopsie bewezen diagnose die zich presenteren met primaire steroïde-resistente focale segmentale glomerulosis (FSGS) met proteïnurie.

Alle in aanmerking komende patiënten zullen worden ingeschreven om R3R01 te ontvangen gedurende een behandelingsperiode van 12 weken met als primair werkzaamheidsresultaat de procentuele verandering in proteïnurie vanaf baseline tot het einde van de behandeling (dag 84) in elk cohort als geheel

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Investigative Site
      • Liège, België, 4000
        • Investigative Site
  • Duitsland
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • Investigative Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105AZ
        • Investigative Site
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE5 4PW
        • Investigative Site
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90022
        • Investigative Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33431
        • Investigative Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Investigative Site
      • Riverview, Florida, Verenigde Staten, 33578
        • Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5718
        • Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Investigative Site
    • North Carolina
      • Cary, North Carolina, Verenigde Staten, 27511
        • Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Investigative Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Investigative Site
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02914
        • Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
        • Investigative Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Alle patiënten:

  1. De patiënt kan goed communiceren met de onderzoeker, begrijpt en is bereid om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek, en begrijpt en ondertekent het schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
  2. Om ervoor te zorgen dat kinderen in aanmerking komen, moeten een of beide ouders een ouderlijk toestemmingsformulier ondertekenen dat informatie bevat die is opgenomen in de ICF. Kinderen die in staat zijn tot instemming moeten hun bereidheid om deel te nemen kenbaar maken door een instemmingsformulier te ondertekenen.
  3. Bloeddruk in het normotensieve of hypertensieve bereik.
  4. Als de patiënt een COVID-vaccinatie heeft gekregen, moet het basisbezoek minstens een week of langer na de tweede/boostervaccinatie plaatsvinden.

  5. Zowel vrouwelijke patiënten als vrouwelijke partners van mannelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn om niet zwanger te worden gedurende de volledige duur van het onderzoek (>180 dagen) (90 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie). .

    Inclusiecriteria voor patiënten met het syndroom van Alport (aanvullend):

  6. Mannelijke en vrouwelijke patiënten vanaf 12 jaar en ouder, mannen en vrouwen met X-Linked AS en mannen en vrouwen met autosomaal recessieve AS.
  7. Bevestigde diagnose van AS door genetisch testen en/of nierbiopsie.
  8. UPCR ≥1,0 ​​g/g.
  9. eGFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2.

  10. ACEi/ARB-therapie bij maximaal getolereerde dosis stabiel gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening. De dosis ACEi/ARB zou in de loop van het onderzoek stabiel moeten blijven.

    Focale Segmentale Glomerulosclerose Patiënten Inclusiecriteria (aanvullend):

  11. Mannelijke of vrouwelijke patiënten, 12 tot 75 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  12. Primaire FSGS, d.w.z. zonder enige identificeerbare oorzaak, en bevestigd door nierbiopsie of documentatie van een genetische mutatie in een podocyten-eiwit geassocieerd met FSGS.
  13. Steroïdresistentie gedefinieerd als het niet bereiken van gedeeltelijke of volledige remissie, of ervaren bijwerkingen zonder aanvaardbaar klinisch voordeel na ten minste 8 weken adequate behandeling met corticosteroïden voor kinderen en 12 weken voor volwassenen.
  14. UPCR tussen 3,5 g/g en 12,0 g/g.
  15. eGFR > 45 ml/min/1,73 m2.
  16. Als u gelijktijdig een ACE- en/of ARB-behandeling krijgt, moet deze gedurende minimaal 28 dagen voorafgaand aan inschrijving en tijdens het verloop van de studie op een stabiele dosis worden gehouden.

Uitsluitingscriteria:

Alle patiënten:

  1. Ongecontroleerde diabetes mellitus zoals blijkt uit een HbA1c ≥ 11%.

  2. Ongecontroleerde hypertensie

    1. Volwassenen: (SBP ≥ 180 mmHg en/of DBP ≥ 100 mmHg).
    2. Kinderen: ≥ 95e percentiel of ≥ 130/80 mm Hg, welke lager is
  3. Matige of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh B of C).
  4. Aanwezigheid van een actieve (d.w.z. met symptomen) en/of ongecontroleerde infectie (inclusief COVID).
  5. Humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  6. BMI > 40.
  7. Geschiedenis van andere maligniteit dan behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker in de afgelopen 5 jaar.
  8. Geschiedenis van alcoholmisbruik in de afgelopen 5 jaar of drinkt momenteel meer dan 21 en 14 eenheden per week voor respectievelijk mannen en vrouwen.
  9. Een onderzoeksmiddel ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de screening (welke van de twee het langst is).
  10. Geschiedenis van niet-naleving, zodat het onwaarschijnlijk is dat de patiënt zich houdt aan studiebezoeken, procedures of medicijntoediening.
  11. Patiënt heeft een orgaantransplantatie gehad, staat momenteel op een wachtlijst voor orgaantransplantatie of er is een redelijke kans dat de patiënt binnen 6 maanden na screening een orgaantransplantatie zal ondergaan.
  12. Deelname aan een interventioneel onderzoek in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan de screening of gelijktijdige deelname aan een onderzoeksonderzoek.
  13. De patiënt is om welke reden dan ook (inclusief maar niet beperkt tot co-morbiditeit, voorgeschiedenis van niet-naleving van onderzoeksbezoeken, procedures of medicijntoediening) naar de mening van de onderzoeker niet geschikt om aan het onderzoek deel te nemen.
  14. Vrouwen die zwanger kunnen worden (zij die niet chirurgisch zijn gesteriliseerd of gedurende ten minste 1 jaar postmenopauzaal zijn) worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek, tenzij zij ermee instemmen adequate anticonceptie te gebruiken.

  15. Mannen die geen voorgeschiedenis hebben van sterilisatie en van wie de vrouwelijke partners vruchtbaar kunnen zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende de periode vanaf het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF) tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel . Ze moeten ermee instemmen om de onderzoeker onmiddellijk op de hoogte te stellen als hun partner tijdens het onderzoek zwanger wordt.

    Uitsluitingscriteria voor patiënten met het syndroom van Alport (bovendien):

  16. Nierziekte behalve AS, b.v. diabetische nefropathie of lupus-nefritis.

  17. Behandeling met bardoxolon in de 90 dagen voorafgaand aan de screening.

    Uitsluitingscriteria voor patiënten met focale segmentale glomerulosclerose (bovendien):

  18. Patiënt heeft collapsing variant van FSGS op nierbiopsie.
  19. Patiënt heeft FSGS secundair aan een andere aandoening (bijv. obesitas, cardiovasculaire, infectieuze of auto-immuunziekte).
  20. Behandeling met rituximab, cyclofosfamide of abatacept in de 120 dagen voorafgaand aan de screening. Als u andere chronische immunomodulerende medicijnen gebruikt die kleine moleculen zijn, moet de dosering gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
  21. Als de eerdere behandeling met Rituximab meer dan 120 dagen na de screening is verstreken, moet het aantal CD20-cellen binnen de normale grenzen liggen.
  22. Als de eerdere behandeling met een andere antilichaam met een stabiele dosis meer dan 120 dagen na de screening duurt, moet de onderzoeker de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel als veilig beschouwen.
  23. SGLT2-remmers of sparsen tan-behandeling in de 90 dagen voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 2 (patiënten met het syndroom van Alport)
R3R01 oraal toegediend als tabletten van 200 mg tweemaal daags gedurende 84 dagen.
Geneesmiddel: R3R01
R3R01 oraal toegediend gedurende 12 weken
Experimenteel: Cohort 3 (patiënten met focale segmentale glomerulosclerose)
R3R01 oraal toegediend als tabletten van 200 mg tweemaal daags gedurende 84 dagen.
Geneesmiddel: R3R01
R3R01 oraal toegediend gedurende 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid)
Tijdsspanne: 12 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals bepaald door de incidentie van bijwerkingen (AE's)
12 weken
Beoordeel de verandering in de creatinine-eiwitverhouding in de urine
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in creatinine-eiwitverhouding in urine voor cohort 1 (patiëntengroep met het syndroom van Alport) en cohort 2 (patiëntengroep met focale segmentale glomerulosclerose).
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de beoordeling van de kwaliteit van leven vanaf baseline tot het einde van de behandeling en tot het einde van de follow-upperiode per cohort voor volwassenen
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten door de Short Form SF-36 voor volwassenen
24 weken
Verandering in de beoordeling van de kwaliteit van leven vanaf de uitgangssituatie tot het einde van de behandeling en tot het einde van de follow-upperiode per cohort voor kinderen
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten door de pediatrische levenskwaliteitsinventaris (PedsQL) voor kinderen
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

River 3 Renal Corp.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3R01-ASFSGS-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren