ユーイング肉腫またはユーイング様肉腫患者におけるLY2880070とゲムシタビンの研究

包含基準:

• 同意/同意: すべての患者および/またはその両親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます
• 体重/年齢: 患者は研究登録時に40kg以上でなければなりませんが、年齢は問いません
• 診断: 患者は、MSK で次のように確認された局所進行性または転移性疾患を組織学的に記録している必要があります: ° メイン コホート: FLI1、ERG、ETV1、ETV4、および FEV を含む ETS 転写因子ファミリー メンバーとの EWSR1 融合によって分子的に定義されるユーイング肉腫

注：パイロットコホートに登録されている患者は、研究病理学者のクリスティーナ・アントネスク博士によってレビューされ、ユーイング様肉腫としての分類が適切であることを確認します。

• -患者はカプセルを飲み込むことができなければなりません
• 治療オプション：患者の現在の病状は、シクロホスファミド/ドキソルビシン/ビンクリスチンおよびイホスファミド/エトポシドを含む標準的な細胞毒性化学療法に失敗したものでなければなりません
• 疾患の状態: 患者は RECIST 1.1 に基づいて測定可能な疾患を持っている必要があります
• パフォーマンス レベル: 16 歳以上の患者では Karnofsky ≥70%、16 歳以下の患者では Lansky ≥70%
• -以前の治療：患者は以前のレジメンが4つ以下（フロントライン治療を含む）である可能性があり、登録前の以前の抗がん指向治療から次の最小期間を満たす必要があります

注：ゲムシタビンに起因する過敏症または許容できない毒性がない限り、以前にゲムシタビンを投与された患者は許可されます

• -細胞毒性または骨髄抑制化学療法の最後の投与から21日以上経過している必要があり、患者はこれらの薬剤の急性毒性効果から回復している必要があります（脱毛症を除く）
• -放射線療法後14日以上経過している必要があり、以前の放射線療法に関連する毒性はグレード1以下に回復する必要があります
• -抗体療法の最後の投与から21日以上経過している必要があり、以前の抗体療法に関連する毒性はグレード1以下に回復する必要があります

臓器機能要件:

• 以下のように定義される適切な骨髄機能：

  • 絶対好中球数（ANC）≧1500/mm3
  • 血小板数≧100,000/mm3
  • ヘモグロビン≧8g/dl

• 推定糸球体濾過（eGFR）速度が60mL/分/1.73m2以上であると定義される十分な腎機能：

  • 18歳以上の患者のCKD-EPI方程式によって推定されるOR
  • 18歳未満の患者のシスタチンCによる推定

• 以下のように定義される適切な肝機能：

  • ビリルビン（抱合型 + 非抱合型の合計）≤ 1.5 x 年齢の正常上限
  • -ASTまたはALT≤2.5 x肝転移のない患者の正常上限
  • -ASTまたはALT≤5 x肝転移患者の正常上限
  • 血清アルブミン≧2.5g/dl

• 以下のように定義される適切な心機能：

  • -心エコー図、心臓MRI、またはMUGAで測定された左室駆出率（LVEF）> 45％
  • 12誘導心電図のスクリーニングでQTc < 470ミリ秒

• 妊娠・避妊

  • -初経後の女性は、スクリーニング時および試験治療の24時間前までに尿または血清妊娠検査が陰性でなければなりません
  • -生殖能力のある男性または女性は、バリア避妊法を使用することをいとわない必要があります 研究の過程全体および研究治療の完了後6か月間

除外基準:

• 研究者がゲムシタビンが適切でないと判断した患者
• コントロールされていない感染症にかかっている患者

• 中枢神経系 (CNS) 転移

  • 症状のある中枢神経系 (CNS) 転移のある患者。 注: 治療済みで無症候性の CNS 転移を有する患者が適格です。
  • -管理のためにコルチコステロイドを必要とするCNS転移を有する患者
  • CNS 疾患の治療に抗けいれん薬が必要な場合、用量は 4 週間以上安定している必要があります。
• 妊娠中または授乳中の患者
• Torsades de Pointesの病歴がある患者、うっ血性心不全の診断を受けている患者、またはQT延長症候群の家族歴がある患者
• -研究者の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者
• -ゲムシタビンに対する既知の過敏症のある患者