デュシェンヌ型筋ジストロフィーの影響を受けた歩行可能な子供の骨密度に対する低レベルの機械的振動の影響
2022年3月10日 更新者：Istituto Auxologico Italiano
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの影響を受けた歩行可能な小児における低レベルの機械的振動、骨密度、骨吸収および筋力
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、ジストロフィン遺伝子 (Xp21) の変異による X 連鎖劣性疾患です。
ジストロフィンは、骨格筋および心筋の筋細胞膜タンパク質であり、ジストロフィンが存在しないと、進行性の筋肉変性および脂肪および結合組織による置換が引き起こされます。
進行性の筋肉変性は、15 歳までに自律歩行を失い、心不全および/または呼吸不全による死亡につながります。
DMD に対する特別な治療法はなく、標準治療は現在、長期のコルチコステロイド (CS) の使用に基づいています。
DMD の骨量に関する研究は非常に少ないが、おそらく長期のステロイド療法と廃用骨減少症による骨量の減少と骨折率の増加の存在を報告する点で一致している.
この研究の目的は、20 人の外来の DMD 男児 (7 ～ 10 歳) を対象として、RDA で調整した食事性カルシウムを使用して、1 年間、外来の DMD 小児のグループの骨に及ぼす低レベルの機械的振動の影響を評価することでした。摂取量と 25OH ビタミン D 補給。
調査の概要
詳細な説明
すべての子供は、RDA の 100% に等しいカルシウムを毎日摂取するように指示され、カルシフェジオール (0.7 mcg/kg/die) が補充されました。
20 人の少年は無作為に 2 つのグループに割り当てられました。
グループ 1 (機械的介入グループ) = 機械装置 (垂直方向の正弦波加速度を誘発するように設計された小さなプラットフォーム) が、グループ 1 の各男の子の家に設置されました。
グループ 2 (プラセボ コントロール グループ) = グループ 2 の各男の子の家にプラセボ デバイスが設置されました
すべての男の子は、12 か月間、毎日 10 分間、台の上に立つように指示されました。
コンプライアンスは、両親と子供たちとの毎週の電話連絡を通じて追跡され、刺激されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- DMDの診断
- 立ち上がって歩く能力（ある程度のバランス補助は許可されていますが、完全な体重負荷が必要です）
- すべての子供は、研究開始前に少なくとも6か月間グルココルチコイド療法を受けている必要があります。
除外基準:
- 骨密度および骨代謝回転を妨げる他の疾患の存在
- 振動プラットフォームを定期的に使用できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：機械的介入グループ
20 人の被験者が研究 (1 年間の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間研究) に参加し、10 人の被験者がこのアームに無作為に割り付けられました。 介入: 12 か月間、毎日 10 分間、アクティブなプラットフォーム (垂直方向の正弦波加速度を誘発) に立つこと。 |
垂直方向の正弦波加速度を誘発するように設計された小型プラットフォーム。
|
|
プラセボコンパレーター：機械的プラセボ群
20 人の被験者が研究 (1 年間の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間研究) に参加し、10 人の被験者がこのアームに無作為に割り付けられました。 介入: 12 か月間、毎日 10 分間、プラセボ プラットフォーム (垂直方向の正弦波加速度を誘発しない) に立つこと。 |
垂直方向の正弦波加速度を誘発しないように設計された小型プラットフォーム
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
腰椎の骨密度の変化。
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
DXAで評価した骨密度。 骨のサイズを補正するために計算された骨ミネラルの見かけの密度 (成長中の被験者)。 Z スコアが計算されます。 測定値: ベースラインおよび 12 か月。 |
ベースラインと 12 か月目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
カルシウム
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清カルシウムの変化 (mg/dL)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
リン酸塩
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清リン酸塩の変化 (mg/dL)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
マグネシウム
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清マグネシウムの変化 (mg/dL)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
クレアチニン
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清クレアチニンの変化 (mg/dL)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
骨アルカリホスファターゼ
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清骨アルカリホスファターゼの変化 (µg/L)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
オステオカルシン
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清オステオカルシンの変化 (µg/L)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
副甲状腺ホルモン
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清副甲状腺ホルモンの変化 (ng/L)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
25-OH ビタミン D
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清 25-OH ビタミン D の変化 (µg/L)
|
ベースラインと 12 か月目
|
|
1,25(OH)2ビタミンD
時間枠：ベースラインと 12 か月目
|
血清中の変化 1,25(OH)2 ビタミン D (ng/L)
|
ベースラインと 12 か月目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Maria Luisa Bianchi、Istituto Auxologico Italiano
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2006年11月1日
一次修了 (実際)
2007年5月1日
研究の完了 (実際)
2007年11月1日
試験登録日
最初に提出
2022年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月10日
最初の投稿 (実際)
2022年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月10日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。