Účinky nízkoúrovňových mechanických vibrací na hustotu kostí u ambulantních dětí postižených Duchennovou svalovou dystrofií
10. března 2022 aktualizováno: Istituto Auxologico Italiano
Nízkoúrovňové mechanické vibrace, hustota kostí, resorpce kostí a svalová síla u ambulantních dětí postižených svalovou dystrofií Duchenne
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je X-vázaná recesivní porucha způsobená mutací genu pro dystrofin (Xp21).
Dystrofin je sarkolemální protein kosterního a srdečního svalu a jeho absence způsobuje progresivní svalovou degeneraci a substituci tukovou a pojivovou tkání.
Progresivní svalová degenerace vede ke ztrátě autonomní chůze před dosažením věku 15 let a smrti na srdeční a/nebo respirační selhání.
Neexistuje žádná specifická léčba DMD a standard péče je nyní založen na dlouhodobém užívání kortikosteroidů (CS).
Studií o kostní hmotě u DMD je velmi málo, ale shodují se v tom, že uvádějí sníženou kostní hmotu a zvýšený počet zlomenin pravděpodobně v důsledku dlouhodobé léčby steroidy a osteopenie z nečinnosti.
Cílem této studie, do které bylo zařazeno 20 ambulantních chlapců s DMD (ve věku 7–10 let), bylo vyhodnocení účinků nízkoúrovňových mechanických vibrací na kost u skupiny ambulantních dětí s DMD po dobu 1 roku s vápníkem ve stravě upraveným podle RDA příjem a suplementace 25OH vitaminu D.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Všechny děti byly poučeny, aby měly denní příjem vápníku rovnající se 100 % doporučené denní dávky a byly doplněny kalcifediolem (0,7 mcg/kg/die).
20 chlapců bylo náhodně rozděleno do dvou skupin:
skupina 1 (skupina s mechanickým zásahem) = v domácnosti každého chlapce ze skupiny 1 bylo instalováno mechanické zařízení (malá platforma určená k vyvolání vertikálního sinusového zrychlení).
skupina 2 (kontrolní skupina s placebem) = placebo zařízení bylo instalováno v domácnosti každého chlapce ze skupiny 2
Všichni chlapci byli instruováni, aby stáli na plošině 10 minut každý den po dobu 12 měsíců.
Dodržování bylo sledováno a stimulováno prostřednictvím týdenních telefonických kontaktů s rodiči a dětmi.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza DMD
- Schopnost vstát a chodit (povolena určitá pomoc s rovnováhou, ale je nutná plná nosnost)
- Všechny děti již musí být na léčbě glukokortikoidy alespoň 6 měsíců před zahájením studie.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost dalších onemocnění narušujících kostní denzitu a kostní obrat
- Neschopnost pravidelně používat vibrační plošinu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: skupina mechanických zásahů
Studie se zúčastnilo 20 subjektů (1 rok dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami) a 10 subjektů bylo randomizováno do této větve. Zásah: stát na aktivní plošině (vyvolat vertikální, sinusové zrychlení) po dobu 10 minut každý den po dobu 12 měsíců. |
Malá platforma navržená k vyvolání vertikálního sinusového zrychlení.
|
|
Komparátor placeba: mechanická placebo skupina
Studie se zúčastnilo 20 subjektů (1 rok dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami) a 10 subjektů bylo randomizováno do této větve. Intervence: stát na placebu (nevyvolávající vertikální, sinusové zrychlení) po dobu 10 minut každý den po dobu 12 měsíců. |
Malá platforma navržená tak, aby NEindukovala vertikální, sinusové zrychlení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna minerální hustoty kostí v bederní páteři.
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
Minerální hustota kostí hodnocená pomocí DXA. Minerální zdánlivá hustota kostí vypočtená pro korekci velikosti kosti (rostoucí subjekty). Vypočteno Z-skóre. Měření: základní linie a 12 měsíců. |
výchozí a 12. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vápník
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového vápníku (mg/dl)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Fosfát
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového fosfátu (mg/dl)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Hořčík
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového hořčíku (mg/dl)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Kreatinin
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového kreatininu (mg/dl)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Kostní alkalická fosfatáza
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny kostní alkalické fosfatázy v séru (µg/l)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Osteokalcin
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového osteokalcinu (µg/l)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
Parathormon
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového parathormonu (ng/l)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
25-OH vitamín D
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny sérového 25-OH vitaminu D (µg/l)
|
výchozí a 12. měsíc
|
|
1,25(OH)2 vitamín D
Časové okno: výchozí a 12. měsíc
|
změny v séru 1,25(OH)2 vitamin D (ng/l)
|
výchozí a 12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2007
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2007
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
16. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. března 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. března 2022
Naposledy ověřeno
1. března 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Nemoci kostí
- Nemoci kostí, Metabolické
- Svalové dystrofie
- Osteoporóza
- Svalová dystrofie, Duchenne
Další identifikační čísla studie
- 02C701
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .