Virkninger af lavt niveau mekanisk vibration på knogletæthed hos ambulante børn ramt af Duchenne muskeldystrofi
10. marts 2022 opdateret af: Istituto Auxologico Italiano
Mekanisk vibration på lavt niveau, knogletæthed, knogleresorption og muskelstyrke hos ambulante børn ramt af Duchenne muskeldystrofi
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-bundet recessiv lidelse, der skyldes en mutation af dystrofingenet (Xp21).
Dystrofin er et sarkolemalt protein i skelet- og hjertemuskler, og dets fravær forårsager progressiv muskeldegeneration og substitution med fedt og bindevæv.
Den progressive muskeldegeneration fører til tab af autonom gang før 15 års alderen og død på grund af hjerte- og/eller respirationssvigt.
Der findes ingen specifik behandling for DMD, og standardbehandlingen er nu baseret på langvarig kortikosteroid (CS) brug.
Undersøgelserne af knoglemasse ved DMD er meget få, men de er enige om at rapportere tilstedeværelsen af en reduceret knoglemasse og en øget frekvens af frakturer, sandsynligvis på grund af langvarig steroidbehandling og manglende brug af osteopeni.
Formålet med denne undersøgelse, der involverede 20 ambulante DMD-drenge (alder 7-10 år) har været evalueringen af virkningerne af mekaniske vibrationer på lavt niveau på knogler i en gruppe ambulante DMD-børn i 1 år med RDA-justeret diætcalcium indtag og 25OH D-vitamintilskud.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Alle børn blev instrueret i at have et dagligt indtag af calcium svarende til 100 % af RDA og blev suppleret med calcifediol (0,7 mcg/kg/die).
De 20 drenge blev tilfældigt fordelt i to grupper:
gruppe 1 (mekanisk interventionsgruppe) = en mekanisk enhed (en lille platform designet til at fremkalde vertikal, sinusformet acceleration) blev installeret i hjemmet til hver dreng i gruppe 1.
gruppe 2 (placebokontrolgruppe) = en placebo-enhed blev installeret i hjemmet til hver dreng i gruppe 2
Alle drenge blev bedt om at stå på platformen i 10 minutter hver dag i 12 måneder.
Compliance blev fulgt og stimuleret gennem ugentlige telefonkontakter med forældre og børn.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
7 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af DMD
- Evne til at stå op og gå (en vis balancehjælp tilladt, men fuld vægtbærende nødvendig)
- Alle børn skal allerede være i glukokortikoidbehandling i mindst 6 måneder før undersøgelsens start.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af andre sygdomme, der forstyrrer knogletæthed og knogleomsætning
- Manglende evne til regelmæssigt at bruge den vibrerende platform.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: mekanisk interventionsgruppe
20 forsøgspersoner deltog i undersøgelsen (1 år dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie), og 10 forsøgspersoner blev randomiseret til denne arm. Intervention: at stå på den aktive platform (fremkalder lodret, sinusformet acceleration) i 10 minutter hver dag i 12 måneder. |
Lille platform designet til at inducere vertikal, sinusformet acceleration.
|
|
Placebo komparator: mekanisk placebo gruppe
20 forsøgspersoner deltog i undersøgelsen (1 år dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie), og 10 forsøgspersoner blev randomiseret til denne arm. Intervention: at stå på placeboplatformen (ikke fremkalde lodret, sinusformet acceleration) i 10 minutter hver dag i 12 måneder. |
Lille platform designet til IKKE at fremkalde vertikal, sinusformet acceleration
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i knoglemineraltæthed ved lændehvirvelsøjlen.
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
Knoglemineraltæthed vurderet af DXA. Knoglemineral tilsyneladende tæthed beregnet til at korrigere for knoglestørrelse (fag i vækst). Z-score beregnet. Mål: baseline og 12 måneder. |
baseline og 12. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Calcium
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serumcalcium (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Fosfat
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serumfosfat (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Magnesium
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serummagnesium (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Kreatinin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum kreatinin (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Knogle alkalisk fosfatase
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum knogle alkalisk fosfatase (µg/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
Osteocalcin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum osteocalcin (µg/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
Parathyroid hormon
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum parathyreoideahormon (ng/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
25-OH D-vitamin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum 25-OH vitamin D (µg/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
1,25(OH)2 D-vitamin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
ændringer i serum 1,25(OH)2 vitamin D (ng/L)
|
baseline og 12. måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2007
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2007
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
16. marts 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. marts 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. marts 2022
Sidst verificeret
1. marts 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 02C701
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .