Wpływ wibracji mechanicznych niskiego poziomu na gęstość kości u chodzących dzieci dotkniętych dystrofią mięśniową Duchenne'a
10 marca 2022 zaktualizowane przez: Istituto Auxologico Italiano
Wibracje mechaniczne niskiego poziomu, gęstość kości, resorpcja kości i siła mięśni u chodzących dzieci dotkniętych dystrofią mięśniową Duchenne'a
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest zaburzeniem recesywnym sprzężonym z chromosomem X, spowodowanym mutacją genu dystrofiny (Xp21).
Dystrofina jest białkiem sarkolemalnym mięśni szkieletowych i sercowych, a jej brak powoduje postępującą degenerację mięśni i zastępowanie ich tkanką tłuszczową i łączną.
Postępująca degeneracja mięśni prowadzi do utraty samodzielnego chodzenia przed ukończeniem 15 roku życia i śmierci z powodu niewydolności serca i/lub oddechowej.
Nie ma swoistego leczenia DMD, a standard leczenia opiera się obecnie na długotrwałym stosowaniu kortykosteroidów (CS).
Istnieje bardzo niewiele badań dotyczących masy kostnej w DMD, ale zgadzają się one w doniesieniach o obniżonej masie kostnej i zwiększonej częstości złamań, prawdopodobnie z powodu długotrwałej steroidoterapii i osteopenii z nieużywania.
Celem tego badania z udziałem 20 chodzących chłopców z DMD (w wieku 7-10 lat) była ocena wpływu wibracji mechanicznych o niskim poziomie na kości w grupie chodzących dzieci z DMD przez 1 rok, z wapniem w diecie dostosowanym do RDA spożycie i suplementacja 25OH witaminy D.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Wszystkie dzieci poinstruowano, aby przyjmowały dzienną dawkę wapnia równą 100% RDA i otrzymywały suplementację kalcyfediolem (0,7 mcg/kg/dziennie).
20 chłopców zostało losowo przydzielonych do dwóch grup:
grupa 1 (grupa interwencji mechanicznej) = urządzenie mechaniczne (mała platforma zaprojektowana do wywoływania pionowego przyspieszenia sinusoidalnego) zostało zainstalowane w domu każdego chłopca z grupy 1.
grupa 2 (grupa kontrolna placebo) = urządzenie placebo zostało zainstalowane w domu każdego chłopca z grupy 2
Wszystkim chłopcom polecono stać na platformie przez 10 minut każdego dnia przez 12 miesięcy.
Zgodność była śledzona i stymulowana poprzez cotygodniowe kontakty telefoniczne z rodzicami i dziećmi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza DMD
- Zdolność do wstawania i chodzenia (dozwolona pomoc w utrzymywaniu równowagi, ale konieczne pełne obciążenie)
- Wszystkie dzieci muszą już być na terapii glikokortykosteroidami przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność innych chorób zaburzających gęstość kości i obrót kostny
- Brak możliwości regularnego korzystania z platformy wibracyjnej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: mechaniczna grupa interwencyjna
W badaniu wzięło udział 20 osób (1 rok, podwójnie ślepa próba, randomizowane, kontrolowane placebo, badanie w grupach równoległych), a 10 osób zostało losowo przydzielonych do tego ramienia. Interwencja: stać na aktywnej platformie (wywołując pionowe przyspieszenie sinusoidalne) przez 10 minut każdego dnia przez 12 miesięcy. |
Mała platforma przeznaczona do wywoływania pionowego przyspieszenia sinusoidalnego.
|
|
Komparator placebo: mechaniczna grupa placebo
W badaniu wzięło udział 20 osób (1 rok, podwójnie ślepa próba, randomizowane, kontrolowane placebo, badanie w grupach równoległych), a 10 osób zostało losowo przydzielonych do tego ramienia. Interwencja: stać na platformie placebo (nie wywołując pionowego, sinusoidalnego przyspieszenia) przez 10 minut każdego dnia przez 12 miesięcy. |
Mała platforma zaprojektowana tak, aby NIE wywoływać pionowego przyspieszenia sinusoidalnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana gęstości mineralnej kości w odcinku lędźwiowym kręgosłupa.
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
Gęstość mineralna kości oceniana przez DXA. Pozorna gęstość mineralna kości obliczona w celu skorygowania rozmiaru kości (osoby rosnące). Obliczono Z-score. Pomiary: linia podstawowa i 12 miesięcy. |
początek i 12 miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wapń
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia wapnia w surowicy (mg/dl)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Fosforan
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia fosforanów w surowicy (mg/dl)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Magnez
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia magnezu w surowicy (mg/dl)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Kreatynina
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia kreatyniny w surowicy (mg/dl)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Fosfataza alkaliczna kości
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany fosfatazy zasadowej kości w surowicy (µg/l)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Osteokalcyna
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia osteokalcyny w surowicy (µg/l)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
Hormon przytarczyc
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany stężenia parathormonu w surowicy (ng/l)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
25-OH witamina D
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany w surowicy 25-OH witaminy D (µg/l)
|
początek i 12 miesiąc
|
|
1,25(OH)2 witamina D
Ramy czasowe: początek i 12 miesiąc
|
zmiany w surowicy 1,25(OH)2 witamina D (ng/L)
|
początek i 12 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2006
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2007
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2007
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 marca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Choroby kości
- Choroby kości, metaboliczne
- Dystrofie mięśniowe
- Osteoporoza
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- 02C701
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .