Effetti delle vibrazioni meccaniche di basso livello sulla densità ossea nei bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne
10 marzo 2022 aggiornato da: Istituto Auxologico Italiano
Vibrazioni meccaniche di basso livello, densità ossea, riassorbimento osseo e forza muscolare nei bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia recessiva legata all'X dovuta a una mutazione del gene della distrofina (Xp21).
La distrofina è una proteina sarcolemmale del muscolo scheletrico e cardiaco, e la sua assenza causa la progressiva degenerazione muscolare e la sostituzione con tessuto adiposo e connettivo.
La progressiva degenerazione muscolare porta alla perdita della deambulazione autonoma prima dei 15 anni e alla morte per insufficienza cardiaca e/o respiratoria.
Non esiste un trattamento specifico per la DMD e lo standard di cura è ora basato sull'uso a lungo termine di corticosteroidi (CS).
Gli studi sulla massa ossea nella DMD sono pochissimi, ma concordano nel segnalare la presenza di una ridotta massa ossea e un aumento del tasso di fratture probabilmente dovuto alla terapia steroidea a lungo termine e al disuso-osteopenia.
Lo scopo di questo studio, che ha coinvolto 20 ragazzi DMD deambulanti (età 7-10 anni), è stato la valutazione degli effetti delle vibrazioni meccaniche di basso livello sull'osso in un gruppo di bambini DMD deambulanti per 1 anno, con calcio dietetico aggiustato per RDA assunzione e supplementazione di vitamina D 25OH.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tutti i bambini sono stati istruiti ad assumere un apporto giornaliero di calcio pari al 100% della RDA e sono stati integrati con calcifediolo (0,7 mcg/kg/die).
I 20 ragazzi sono stati assegnati in modo casuale a due gruppi:
gruppo 1 (gruppo di intervento meccanico) = un dispositivo meccanico (una piccola piattaforma progettata per indurre un'accelerazione sinusoidale verticale) è stato installato nella casa di ogni ragazzo del gruppo 1.
gruppo 2 (gruppo di controllo placebo) = un dispositivo placebo è stato installato nella casa di ciascun ragazzo del gruppo 2
Tutti i ragazzi sono stati istruiti a stare in piedi sulla piattaforma per 10 minuti ogni giorno per 12 mesi.
La compliance è stata seguita e stimolata attraverso contatti telefonici settimanali con genitori e figli.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 7 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di DMD
- Capacità di alzarsi in piedi e camminare (consentita una certa assistenza per l'equilibrio, ma necessario il pieno carico)
- Tutti i bambini devono essere già in terapia con glucocorticoidi da almeno 6 mesi prima dell'inizio dello studio.
Criteri di esclusione:
- Presenza di altre malattie che interferiscono con la densità ossea e il turnover osseo
- L'impossibilità di utilizzare regolarmente la piattaforma vibrante.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: gruppo di intervento meccanico
20 soggetti hanno partecipato allo studio (1 anno in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, studio a gruppi paralleli) e 10 soggetti sono stati randomizzati in questo braccio. Intervento: stare in piedi sulla pedana attiva (inducendo un'accelerazione sinusoidale verticale) per 10 minuti al giorno per 12 mesi. |
Piccola piattaforma progettata per indurre un'accelerazione sinusoidale verticale.
|
|
Comparatore placebo: gruppo placebo meccanico
20 soggetti hanno partecipato allo studio (1 anno in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, studio a gruppi paralleli) e 10 soggetti sono stati randomizzati in questo braccio. Intervento: stare in piedi sulla piattaforma placebo (senza indurre accelerazione sinusoidale verticale) per 10 minuti ogni giorno per 12 mesi. |
Piccola piattaforma progettata per NON indurre accelerazioni sinusoidali verticali
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione della densità minerale ossea a livello della colonna lombare.
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
Densità minerale ossea valutata da DXA. Densità apparente minerale ossea calcolata per correggere la dimensione ossea (soggetti in crescita). Punteggio Z calcolato. Misurazioni: basale e 12 mesi. |
basale e 12° mese
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Calcio
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni del calcio sierico (mg/dL)
|
basale e 12° mese
|
|
Fosfato
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni del fosfato sierico (mg/dL)
|
basale e 12° mese
|
|
Magnesio
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni del magnesio sierico (mg/dL)
|
basale e 12° mese
|
|
Creatinina
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni della creatinina sierica (mg/dL)
|
basale e 12° mese
|
|
Fosfatasi alcalina ossea
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni della fosfatasi alcalina ossea sierica (µg/L)
|
basale e 12° mese
|
|
Osteocalcina
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni dell'osteocalcina sierica (µg/L)
|
basale e 12° mese
|
|
Ormone paratiroideo
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni dell'ormone paratiroideo sierico (ng/L)
|
basale e 12° mese
|
|
25-OH vitamina D
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
cambiamenti nel siero 25-OH vitamina D (µg/L)
|
basale e 12° mese
|
|
1,25(OH)2 vitamina D
Lasso di tempo: basale e 12° mese
|
variazioni della 1,25(OH)2 vitamina D sierica (ng/L)
|
basale e 12° mese
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2007
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
16 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 marzo 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 marzo 2022
Ultimo verificato
1 marzo 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Malattie ossee
- Malattie ossee, metaboliche
- Distrofie muscolari
- Osteoporosi
- Distrofia muscolare, Duchenne
Altri numeri di identificazione dello studio
- 02C701
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .