Matalatasoisen mekaanisen tärinän vaikutukset luun tiheyteen Duchennen lihasdystrofiasta kärsivillä lapsilla
torstai 10. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Istituto Auxologico Italiano
Matala mekaaninen tärinä, luun tiheys, luun resorptio ja lihasvoima Duchennen lihasdystrofiasta kärsivillä vaeltavilla lapsilla
Duchennen lihasdystrofia (DMD) on X-kytketty resessiivinen sairaus, joka johtuu dystrofiinigeenin (Xp21) mutaatiosta.
Dystrofiini on luusto- ja sydänlihaksen sarkolemaalinen proteiini, ja sen puuttuminen aiheuttaa progressiivista lihasten rappeutumista ja korvaamista rasvalla ja sidekudoksella.
Progressiivinen lihasten rappeutuminen johtaa autonomisen kävelyn menettämiseen ennen 15 vuoden ikää ja kuolemaan sydämen ja/tai hengitysvajauksen vuoksi.
DMD:lle ei ole erityistä hoitoa, ja hoidon standardi perustuu nyt pitkäaikaiseen kortikosteroidien (CS) käyttöön.
DMD:n luumassaa koskevia tutkimuksia on hyvin vähän, mutta ne ovat yhtä mieltä siitä, että luumassa on vähentynyt ja murtumien määrä on lisääntynyt, mikä johtuu luultavasti pitkäaikaisesta steroidihoidosta ja käytöstäpoisto-osteopeniasta.
Tämän tutkimuksen, johon osallistui 20 ambulanssia DMD-poikaa (ikä 7-10 vuotta), tavoitteena on ollut arvioida matalan tason mekaanisen tärinän vaikutuksia luuhun ryhmässä ambulantteja DMD-lapsia 1 vuoden ajan RDA-sopeutetulla ravinnon kalsiumilla. saanti ja 25OH D-vitamiinilisä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikkia lapsia opastettiin saamaan kalsiumin päivittäinen saanti 100 %:lla RDA:sta, ja heille lisättiin kalsifediolia (0,7 mikrogrammaa/kg/kuolema).
20 poikaa jaettiin satunnaisesti kahteen ryhmään:
ryhmä 1 (mekaaninen interventioryhmä) = jokaisen ryhmän 1 pojan kotiin asennettiin mekaaninen laite (pieni alusta, joka on suunniteltu aiheuttamaan pystysuoraa sinimuotoista kiihtyvyyttä).
ryhmä 2 (plasebokontrolliryhmä) = jokaisen ryhmän 2 pojan kotiin asennettiin lumelääke
Kaikkia poikia kehotettiin seisomaan lavalla 10 minuuttia joka päivä 12 kuukauden ajan.
Säännösten noudattamista seurattiin ja edistettiin viikoittain puhelimitse vanhempien ja lasten kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD:n diagnoosi
- Kyky nousta seisomaan ja kävellä (joku tasapainotuki sallittu, mutta täysi painon kantaminen välttämätön)
- Kaikkien lasten on oltava jo glukokortikoidihoidossa vähintään 6 kuukautta ennen tutkimuksen alkamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden luun tiheyttä ja luun vaihtuvuutta häiritsevien sairauksien esiintyminen
- Kyvyttömyys käyttää säännöllisesti täryalustaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: mekaaninen interventioryhmä
Tutkimukseen osallistui 20 henkilöä (1 vuoden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus) ja 10 koehenkilöä satunnaistettiin tähän haaraan. Toimenpide: Seiso aktiivisella alustalla (aiheuttaa pystysuoraa sinimuotoista kiihtyvyyttä) 10 minuuttia joka päivä 12 kuukauden ajan. |
Pieni alusta, joka on suunniteltu aiheuttamaan pystysuoraa sinimuotoista kiihtyvyyttä.
|
|
Placebo Comparator: mekaaninen lumeryhmä
Tutkimukseen osallistui 20 henkilöä (1 vuoden kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus) ja 10 koehenkilöä satunnaistettiin tähän haaraan. Interventio: seisoa plaseboalustalla (ei aiheuta pystysuoraa sinimuotoista kiihtyvyyttä) 10 minuuttia joka päivä 12 kuukauden ajan. |
Pieni alusta, joka EI aiheuta pystysuoraa sinimuotoista kiihtyvyyttä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luun mineraalitiheyden muutos lannerangassa.
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
Luun mineraalitiheys arvioitu DXA:lla. Luun mineraalitiheys laskettu korjaamaan luun kokoa (kasvavat kohteet). Z-pisteet laskettu. Mittaukset: lähtötaso ja 12 kuukautta. |
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kalsium
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin kalsiumissa (mg/dl)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Fosfaatti
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin fosfaatissa (mg/dl)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Magnesium
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin magnesiumissa (mg/dl)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Kreatiniini
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
seerumin kreatiniinin muutokset (mg/dl)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Luun alkalinen fosfataasi
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin luun alkalisessa fosfataasissa (µg/l)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Osteokalsiini
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin osteokalsiinissa (µg/l)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
Lisäkilpirauhashormoni
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin lisäkilpirauhashormonissa (ng/l)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
25-OH D-vitamiini
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin 25-OH D-vitamiinissa (µg/l)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
|
1,25(OH)2 D-vitamiinia
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
muutokset seerumin 1,25(OH)2-D-vitamiinissa (ng/l)
|
lähtötilanne ja 12. kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. marraskuuta 2006
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. toukokuuta 2007
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. marraskuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
- Lihasdystrofiat
- Osteoporoosi
- Lihasdystrofia, Duchenne
Muut tutkimustunnusnumerot
- 02C701
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .