Effekter av lavt nivå mekanisk vibrasjon på bentetthet hos ambulante barn rammet av Duchenne muskeldystrofi
10. mars 2022 oppdatert av: Istituto Auxologico Italiano
Mekanisk vibrasjon på lavt nivå, bentetthet, beinresorpsjon og muskelstyrke hos ambulante barn rammet av Duchenne muskeldystrofi
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-bundet recessiv lidelse som skyldes en mutasjon av dystrofingenet (Xp21).
Dystrofin er et sarkolemmalt protein i skjelett- og hjertemuskulatur, og fraværet forårsaker progressiv muskeldegenerasjon og substitusjon med fett og bindevev.
Den progressive muskeldegenerasjonen fører til tap av autonom gange før fylte 15 år og død på grunn av hjerte- og/eller respirasjonssvikt.
Det finnes ingen spesifikk behandling for DMD, og standarden for omsorg er nå basert på langtidsbruk av kortikosteroider (CS).
Studiene på benmasse ved DMD er svært få, men de er enige om å rapportere tilstedeværelsen av redusert benmasse og økt frekvens av frakturer sannsynligvis på grunn av langvarig steroidbehandling og ubruk-osteopeni.
Målet med denne studien, som involverer 20 ambulante DMD-gutter (alder 7-10 år) har vært å evaluere effekten av lavnivå mekaniske vibrasjoner på bein i en gruppe ambulante DMD-barn i 1 år, med RDA-justert kalsium inntak og 25OH vitamin D-tilskudd.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Alle barn ble instruert om å ha et daglig inntak av kalsium lik 100 % av RDA og ble supplert med calcifediol (0,7 mcg/kg/die).
De 20 guttene ble tilfeldig fordelt i to grupper:
gruppe 1 (mekanisk intervensjonsgruppe) = en mekanisk enhet (en liten plattform designet for å indusere vertikal, sinusformet akselerasjon) ble installert i hjemmet til hver gutt i gruppe 1.
gruppe 2 (placebokontrollgruppe) = en placeboenhet ble installert i hjemmet til hver gutt i gruppe 2
Alle guttene ble bedt om å stå på plattformen i 10 minutter hver dag i 12 måneder.
Etterlevelse ble fulgt og stimulert gjennom ukentlige telefonkontakter med foreldre og barn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Ikke aktuelt
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 10 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av DMD
- Evne til å reise seg og gå (noe balansehjelp tillatt, men full vektbæring nødvendig)
- Alle barna må allerede være på glukokortikoidbehandling i minst 6 måneder før studiestart.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av andre sykdommer som forstyrrer bentetthet og beinomsetning
- Manglende evne til å bruke vibrasjonsplattformen regelmessig.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: mekanisk intervensjonsgruppe
20 personer deltok i studien (1 år dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppestudie) og 10 personer ble randomisert til denne armen. Intervensjon: å stå på den aktive plattformen (induserer vertikal, sinusformet akselerasjon) i 10 minutter hver dag i 12 måneder. |
Liten plattform designet for å indusere vertikal, sinusformet akselerasjon.
|
|
Placebo komparator: mekanisk placebogruppe
20 personer deltok i studien (1 år dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppestudie) og 10 personer ble randomisert til denne armen. Intervensjon: å stå på placeboplattformen (ikke indusere vertikal, sinusformet akselerasjon) i 10 minutter hver dag i 12 måneder. |
Liten plattform designet for IKKE å indusere vertikal, sinusformet akselerasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i beinmineraltetthet ved korsryggen.
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
Benmineraltetthet evaluert av DXA. Benmineral tilsynelatende tetthet beregnet for å korrigere for benstørrelse (fag i vekst). Z-score beregnet. Mål: baseline og 12 måneder. |
baseline og 12. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kalsium
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serumkalsium (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Fosfat
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serumfosfat (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Magnesium
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serummagnesium (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Kreatinin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serumkreatinin (mg/dL)
|
baseline og 12. måned
|
|
Alkalisk fosfatase i ben
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serumbens alkalisk fosfatase (µg/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
Osteokalsin
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serum osteokalsin (µg/l)
|
baseline og 12. måned
|
|
Parathyroid hormon
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serum parathyroidhormon (ng/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
25-OH vitamin D
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serum 25-OH vitamin D (µg/L)
|
baseline og 12. måned
|
|
1,25(OH)2 vitamin D
Tidsramme: baseline og 12. måned
|
endringer i serum 1,25(OH)2 vitamin D (ng/L)
|
baseline og 12. måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2007
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2007
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
16. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mars 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2022
Sist bekreftet
1. mars 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 02C701
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .