Effecten van mechanische trillingen op laag niveau op de botdichtheid bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie
10 maart 2022 bijgewerkt door: Istituto Auxologico Italiano
Lage mechanische trillingen, botdichtheid, botresorptie en spierkracht bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie
Duchenne spierdystrofie (DMD) is een X-gebonden recessieve aandoening die wordt veroorzaakt door een mutatie van het dystrofine-gen (Xp21).
Dystrofine is een sarcolemmaal eiwit van skelet- en hartspier, en de afwezigheid ervan veroorzaakt progressieve spierdegeneratie en vervanging door vet en bindweefsel.
De progressieve spierdegeneratie leidt tot verlies van autonoom lopen vóór de leeftijd van 15 jaar en overlijden door hart- en/of respiratoire insufficiëntie.
Er is geen specifieke behandeling voor DMD en de zorgstandaard is nu gebaseerd op langdurig gebruik van corticosteroïden (CS).
Er zijn zeer weinig onderzoeken naar botmassa bij DMD, maar ze zijn het eens over de aanwezigheid van een verminderde botmassa en een verhoogd aantal fracturen, waarschijnlijk als gevolg van langdurige therapie met steroïden en osteopenie bij niet-gebruik.
Het doel van deze studie, waarbij 20 ambulante DMD-jongens (leeftijd 7-10 jaar) betrokken waren, was de evaluatie van de effecten van lage mechanische trillingen op bot in een groep ambulante DMD-kinderen gedurende 1 jaar, met een voor de RDA aangepaste calciumvoeding. inname en 25OH vitamine D-suppletie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Alle kinderen kregen de instructie om dagelijks calcium in te nemen dat gelijk was aan de 100% van de ADH en werden aangevuld met calcifediol (0,7 mcg/kg/dag).
De 20 jongens werden willekeurig toegewezen aan twee groepen:
groep 1 (mechanische interventiegroep) = een mechanisch apparaat (een klein platform ontworpen om verticale, sinusvormige versnelling te induceren) werd geïnstalleerd in het huis van elke jongen van groep 1.
groep 2 (placebo-controlegroep) = bij elke jongen van groep 2 werd een placebo-apparaat geïnstalleerd in huis
Alle jongens kregen de opdracht om gedurende 12 maanden elke dag 10 minuten op het platform te staan.
Naleving werd gevolgd en gestimuleerd door wekelijkse telefonische contacten met ouders en kinderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van DMD
- Vermogen om op te staan en te lopen (enige evenwichtshulp toegestaan, maar volledig belasten noodzakelijk)
- Alle kinderen moeten al minstens 6 maanden voor de start van de studie op glucocorticoïdtherapie staan.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van andere ziekten die botdichtheid en botomzetting verstoren
- Het onvermogen om het trilplatform regelmatig te gebruiken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: mechanische interventiegroep
20 proefpersonen namen deel aan het onderzoek (1 jaar dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen) en 10 proefpersonen werden gerandomiseerd naar deze arm. Interventie: gedurende 12 maanden elke dag gedurende 10 minuten op het actieve platform staan (verticale, sinusvormige versnelling induceren). |
Klein platform ontworpen om verticale, sinusvormige versnelling te induceren.
|
|
Placebo-vergelijker: mechanische placebogroep
20 proefpersonen namen deel aan het onderzoek (1 jaar dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen) en 10 proefpersonen werden gerandomiseerd naar deze arm. Interventie: gedurende 12 maanden elke dag gedurende 10 minuten op het placeboplatform staan (geen verticale, sinusvormige versnelling induceren). |
Klein platform ontworpen om GEEN verticale, sinusvormige versnelling te veroorzaken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in botmineraaldichtheid bij de lumbale wervelkolom.
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
Botmineraaldichtheid geëvalueerd door DXA. Schijnbare dichtheid van botmineralen berekend om te corrigeren voor botomvang (in de groei). Z-score berekend. Metingen: baseline en 12 maanden. |
basislijn en 12e maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Calcium
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serumcalcium (mg/dL)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Fosfaat
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serumfosfaat (mg/dL)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Magnesium
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serummagnesium (mg/dL)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Creatinine
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serumcreatinine (mg/dL)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Bot alkalische fosfatase
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in botalkalinefosfatase in serum (µg/l)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Osteocalcine
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serum osteocalcine (µg/L)
|
basislijn en 12e maand
|
|
Hormoon van de bijschildklieren
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serum bijschildklierhormoon (ng/L)
|
basislijn en 12e maand
|
|
25-OH vitamine D
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serum 25-OH vitamine D (µg/L)
|
basislijn en 12e maand
|
|
1,25(OH)2 vitamine D
Tijdsspanne: basislijn en 12e maand
|
veranderingen in serum 1,25(OH)2 vitamine D (ng/L)
|
basislijn en 12e maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Slemenda CW, Miller JZ, Hui SL, Reister TK, Johnston CC Jr. Role of physical activity in the development of skeletal mass in children. J Bone Miner Res. 1991 Nov;6(11):1227-33. doi: 10.1002/jbmr.5650061113.
- Consensus development conference: diagnosis, prophylaxis, and treatment of osteoporosis. Am J Med. 1993 Jun;94(6):646-50. doi: 10.1016/0002-9343(93)90218-e. No abstract available.
- Khan MA. Corticosteroid therapy in Duchenne muscular dystrophy. J Neurol Sci. 1993 Dec 1;120(1):8-14. doi: 10.1016/0022-510x(93)90017-s.
- Mendell JR, Moxley RT, Griggs RC, Brooke MH, Fenichel GM, Miller JP, King W, Signore L, Pandya S, Florence J, et al. Randomized, double-blind six-month trial of prednisone in Duchenne's muscular dystrophy. N Engl J Med. 1989 Jun 15;320(24):1592-7. doi: 10.1056/NEJM198906153202405.
- Bonifati MD, Ruzza G, Bonometto P, Berardinelli A, Gorni K, Orcesi S, Lanzi G, Angelini C. A multicenter, double-blind, randomized trial of deflazacort versus prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2000 Sep;23(9):1344-7.
- Biggar WD, Gingras M, Fehlings DL, Harris VA, Steele CA. Deflazacort treatment of Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr. 2001 Jan;138(1):45-50. doi: 10.1067/mpd.2001.109601.
- Baylink DJ. Glucocorticoid-induced osteoporosis. N Engl J Med. 1983 Aug 4;309(5):306-8.
- Chesney RW, Mazess RB, Rose P, Jax DK. Effect of prednisone on growth and bone mineral content in childhood glomerular disease. Am J Dis Child. 1978 Aug;132(8):768-72.
- Jones G, Ponsonby AL, Smith BJ, Carmichael A. Asthma, inhaled corticosteroid use, and bone mass in prepubertal children. J Asthma. 2000;37(7):603-11.
- Naganathan V, Jones G, Nash P, Nicholson G, Eisman J, Sambrook PN. Vertebral fracture risk with long-term corticosteroid therapy: prevalence and relation to age, bone density, and corticosteroid use. Arch Intern Med. 2000 Oct 23;160(19):2917-22.
- Whalen RT, Carter DR, Steele CR. Influence of physical activity on the regulation of bone density. J Biomech. 1988;21(10):825-37.
- Slemenda CW, Reister TK, Hui SL, Miller JZ, Christian JC, Johnston CC Jr. Influences on skeletal mineralization in children and adolescents: evidence for varying effects of sexual maturation and physical activity. J Pediatr. 1994 Aug;125(2):201-7.
- Courteix D, Lespessailles E, Peres SL, Obert P, Germain P, Benhamou CL. Effect of physical training on bone mineral density in prepubertal girls: a comparative study between impact-loading and non-impact-loading sports. Osteoporos Int. 1998;8(2):152-8.
- Palmieri GM, Bertorini TE, Griffin JW, Igarashi M, Karas JG. Assessment of whole body composition with dual energy x-ray absorptiometry in Duchenne muscular dystrophy: correlation of lean body mass with muscle function. Muscle Nerve. 1996 Jun;19(6):777-9.
- Larson CM, Henderson RC. Bone mineral density and fractures in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2000 Jan-Feb;20(1):71-4.
- Aparicio LF, Jurkovic M, DeLullo J. Decreased bone density in ambulatory patients with duchenne muscular dystrophy. J Pediatr Orthop. 2002 Mar-Apr;22(2):179-81.
- McDonald DG, Kinali M, Gallagher AC, Mercuri E, Muntoni F, Roper H, Jardine P, Jones DH, Pike MG. Fracture prevalence in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2002 Oct;44(10):695-8.
- Welten DC, Kemper HC, Post GB, Van Mechelen W, Twisk J, Lips P, Teule GJ. Weight-bearing activity during youth is a more important factor for peak bone mass than calcium intake. J Bone Miner Res. 1994 Jul;9(7):1089-96.
- Vestergaard P, Glerup H, Steffensen BF, Rejnmark L, Rahbek J, Moseklide L. Fracture risk in patients with muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. J Rehabil Med. 2001 Jul;33(4):150-5.
- Talim B, Malaguti C, Gnudi S, Politano L, Merlini L. Vertebral compression in Duchenne muscular dystrophy following deflazacort. Neuromuscul Disord. 2002 Mar;12(3):294-5.
- Bianchi ML, Mazzanti A, Galbiati E, Saraifoger S, Dubini A, Cornelio F, Morandi L. Bone mineral density and bone metabolism in Duchenne muscular dystrophy. Osteoporos Int. 2003 Sep;14(9):761-7. Epub 2003 Jul 29.
- Merlini L, Mazzone ES, Solari A, Morandi L. Reliability of hand-held dynamometry in spinal muscular atrophy. Muscle Nerve. 2002 Jul;26(1):64-70.
- Xie L, Jacobson JM, Choi ES, Busa B, Donahue LR, Miller LM, Rubin CT, Judex S. Low-level mechanical vibrations can influence bone resorption and bone formation in the growing skeleton. Bone. 2006 Nov;39(5):1059-1066. doi: 10.1016/j.bone.2006.05.012. Epub 2006 Jul 7.
- Gilsanz V, Wren TA, Sanchez M, Dorey F, Judex S, Rubin C. Low-level, high-frequency mechanical signals enhance musculoskeletal development of young women with low BMD. J Bone Miner Res. 2006 Sep;21(9):1464-74. doi: 10.1359/jbmr.060612.
- Ward K, Alsop C, Caulton J, Rubin C, Adams J, Mughal Z. Low magnitude mechanical loading is osteogenic in children with disabling conditions. J Bone Miner Res. 2004 Mar;19(3):360-9. doi: 10.1359/JBMR.040129. Epub 2004 Jan 27.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2006
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2007
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2007
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 maart 2022
Laatst geverifieerd
1 maart 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 02C701
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .