白斑患者におけるトファシチニブの役割 (ETV)

参加者の選択:

外来部門に現れている病気の期間に関係なく、すべての白斑が最初に研究に含められるようアプローチされます。 対象基準を満たす80人の患者が研究に採用される。 患者には、研究の目的、目的、手順の詳細について説明されます。

同意と採用:

参加者情報シートはすべての治験参加者に提供され、参加に同意する前に研究者と研究について話し合う十分な機会が与えられます。 すべての参加者は、研究グループのメンバーによる治験データの参加、保持、使用について書面によるインフォームドコンセントを提出します（さらなる研究または治験報告のための治験写真の使用は任意です）。

ベースライン情報:

性別、年齢、フィッツパトリックの皮膚タイプ、病気の期間と経過、病歴、家族歴、以前の治療などの臨床情報および人口統計情報が収集されます。 ベースライン臨床検査（全血球計算、肝機能検査、腎機能検査、基礎代謝パネル、B/C型肝炎パネル、結核およびHIVスクリーニング）が実施されます。

ベースライン白斑面積スコアリングインデックス (VASI) スコア:

Hamzavi et al.19 は、白斑領域スコアリングインデックス (Vitiligo Area Scoring Index) を表す VASI と名付けられた定量的パラメトリックスコアを導入しました。 全身 VASI は、すべての体の領域からの寄与を含む式を使用して計算されます (可能な範囲は 0 ～ 100)。 全身表面積 (BSA) は、手形 (手のひらと指先の掌側表面) を使用して計算されます。 BSA は 1% と推​​定されます。 影響を受けた BSA (ハンド ユニットを使用して推定) に各ハンド ユニット内の色素脱失の程度 (0 ～ 100%) を乗算して、VASI スコアを計算します。

白斑欧州専門委員会(VETF)のベースラインスコア:

疾患のベースライン範囲、病期分類、および広がりは、欧州白斑対策委員会のスコアリングツールに従って測定されます。

皮膚病変のデジタル画像は、通常の周囲光とウッドランプの両方で、治療開始前と6週間後および12週間後(研究終了時)に取得されます。

以前の治療のウォッシュアウト:

最近白斑治療を受けた患者は、指定された期間内に治療を中止する必要があります（局所治療、2週間、免疫調節経口薬、4週間、レーザーおよび光線治療、8週間、治験薬/生物学的療法、12週間）。 患者は試験期間中、他の白斑治療法の使用を控えるよう求められる。

機密保持:

この研究の結果として得られた試​​験データおよび個々の参加者の医療情報は機密とみなされます。 参加者の機密保持は、コンピュータファイルおよびトライアル写真上の治療データに対応する識別コード番号を使用することによって保証されます。

参加者のタイムライン 参加者は 6 か月間試験に登録されます。 この期間中、参加者はベースライン時に屋外の病院に通い、募集、医療写真撮影、光線過敏性評価（最小紅斑線量（MED）検査）を受け、続いて6週間目と12週間目にコンプライアンスと転帰を評価します。

ランダム化と盲検化

参加者は 1:1 の比率で 2 つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられ、各グループには次のような治療オプションを受ける平等な機会が与えられます。

トファシチニブ群 (グループ A) コルチコステロイド局所投与群 (グループ B) すべての資格基準が確認され、医療写真が撮影された後、参加者は抽選によってランダムに割り当てられます。 参加者、主任研究者、治験管理グループのメンバー、およびデータアナリストは、治療の割り当てについて知らされていません。

介入:

トファシチニブ：（グループA）経口クエン酸トファシチニブによる治療は、5mg、1日2回で開始されます。 関節リウマチ患者の一部では、感染症、悪性腫瘍、血球減少症、胃腸穿孔、高脂血症を伴います。

局所コルチコステロイド: (グループ B) フランカル酸モメタゾン 0.1% 軟膏は、1 日 1 回使用される強力なコルチコステロイドであり、白斑の管理に関するヨーロッパの臨床ガイドラインで推奨されています。 副作用のリスクを最小限に抑えるために、ガイドラインでは、使用期間の後に休憩期間を設ける不連続なレジメンを推奨しています。 フランカルボン酸モメタゾン 0.1% に対して考えられる副作用には、感染症、毛嚢炎、感覚異常、灼熱感、接触皮膚炎、皮膚色素沈着低下、多毛症、皮膚線条、ざ瘡様皮膚炎、皮膚萎縮、そう痒症、適用部位の痛み、視覚障害が含まれます。 参加者には、副作用に気付いた場合は軟膏による治療を中止し、治療をいつ再開するかについて検討とアドバイスを受けるために地元の研究チームに連絡することが推奨されます。

遵守:

アドヒアランスは治療日記に記録され、最後のクリニック訪問以降に行われた軟膏塗布の回数についてクリニック予約の質問を知らせる記録として機能します。 各クリニック訪問時（6 週間ごと）にこれらのデータを収集することは、参加者の治療に対する理解を確認し、アドヒアランスを促進するのにも役立ちます。参加者がデバイスを適切に使用していない、または治療スケジュールを誤解していることが判明した場合は、クリニック訪問時に追加のトレーニングが提供されます。

有害事象後の治療変更：

参加者は、有害事象を治療日誌に記録し、懸念される副作用や重篤な有害事象（治験治療に関連するかどうかに関係なく）が発生した場合は、採用センターに連絡するよう指示されます。 治療に関連した副作用や薬剤性の光線過敏症については、研究チームは必要に応じて電話でアドバイスを提供したり、皮膚科の受診を手配したりしています。 皮膚科医の判断に応じて、経口トファシチニブ、局所コルチコステロイドのいずれかの減量または中止（一時的または永久的）を含む治療の変更。

経口薬またはデバイスによる積極的な治療を中止する必要がある医療緊急事態の場合は、両方の介入による積極的な治療を想定する必要があります。

データの収集と管理:

データ収集と皮膚の評価は、募集病院の研究者によって行われます。 参加者は6週間の終わりと12週間の終わりに評価され、再色素沈着、疾患の程度、病期分類、広がりに関する改善が観察されます。 訪問のたびに病変の写真が撮影され、介入の副作用を調べるために参加者に質問および検査が行われます。 6週間および12週間の時点で来院しなかった参加者は、治験へのさらなる参加を辞退しない限り、その後のフォローアップ来院に引き続き招待されます。 臨床検査（全血球計算、肝機能検査、腎機能検査、基礎代謝パネル）は6週目と12週目に行われます。

結果:

主な結果:

主要アウトカムは、6 週間および 12 週間の VASI の改善です。 影響を受けた BSA (ハンド ユニットを使用して推定) と各ハンド ユニット内の色素脱失の程度 (0 ～ 100%) を乗算して、VASI スコア (可能な範囲、0 ～ 100) を計算しました。

副次的結果:

副次的成果には、白斑欧州タスクフォーススコアの改善が含まれていました。 白斑欧州タスクフォースは、病気の程度、病期分類、広がりに基づいて白斑を等級分けする検証済みのツールです。 疾患の程度は「9 の法則」を使用して BSA を推定することによって計算され、病期分類は 0 (色素脱失なし) ～ 4 (完全な色素脱失) のスケールで色素脱失の程度によって評価され、広がりは単純なスケール (+) でスコア付けされます。 1: プログレッシブ、0: 安定、-1: リグレッシブ)。

研究参加者の辞退:

参加者は、理由の如何を問わず、いつでも自由に研究から撤退することができます。 このような事態が発生した場合、撤退の主な理由が参加者の症例記録フォームに文書化されます。 参加者は以下から撤退することができます。

• 継続的な研究手順と臨床データと安全性データの収集による薬剤の研究、
• 試験のあらゆる側面を除く、その時点までに収集されたデータの継続使用
• 以前に収集されたすべてのデータが削除される治験のすべての側面、または
• 以前に収集されたデータと保存された参加者サンプルの削除を伴う治験のあらゆる側面 研究関連の手順を実行する前に研究からの撤退を希望する無作為化された患者は置き換えられます。 参加者がこれに同意した場合、元の参加者に関するデータは症例記録フォーム (CRF)/データベースに保存されます。

保管所：

薬剤は治験保管室で室温20～25℃で保管されます。 注射用静菌水で再構成した溶液も 20 ～ 250 度の温度に保たれます。

禁止されている薬剤: 治験で提供されたもの以外の白斑に対する介入は特に禁止されています。