XLHの小児の筋肉異常 (MDmuscleXLH)
X関連低リン酸血症（XLH）の小児における量的および質的筋肉異常の前向き分析
調査の概要
詳細な説明
XLH と健康なボランティアの子供たちを対象とした、単一施設の前向き、非ランダム化対照研究。
この研究では、健康な小児ボランティアに筋肉 MRI を実施し、筋肉の構造と組成を XLH 病状の小児の筋肉と評価および比較することが含まれます (XLH 患者の筋肉 MRI は標準医療の一環として実施されます)。
この研究では、XLH グループと定型発達の子供を含む対照グループの 2 つのグループを設けます。 XLH グループは、年齢が 5 歳から 17 歳、女性または男性で成長中（骨年齢が 15 歳未満）の 10 人の患者で構成され、XLH と最も重度の放射線学的変形、臨床的合併症（痛みと筋力低下）を抱えています。彼らは追跡調査中にすでに下肢の筋肉MRIを行っています。
対照群は、5歳から17歳までの女性または男性で、内分泌疾患のない20人の健康なボランティアで構成されました。 健康なボランティアには筋肉のMRIが必要です。
すべての子供は一人になります。 両親、患者または健康なボランティアとその両親によるインフォームドコンセントに署名した後、同日に MRI 評価が行われます。
筋肉 MRI を実行するには、MRI の継続時間 (つまり約 45 分間) を通して横たわって動かないでいるために小児の協力が必要です。
MRI の実行には、造影剤や放射性医薬品の注射は必要ありません。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Agnés LINGLART, Pr
- 電話番号：0145217116
- メール：agnes.linglart@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Philippe WICART, Pr
- 電話番号：0144494310
- メール：p.wicart@aphp.fr
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準 2 つのグループに共通の基準:
- 年齢：5歳から17歳まで。
- 性別: 男性または女性。
- インフォームドコンセント。研究について説明を受けた後、両親または親権者が署名したもの。
- 社会保障スキームへの所属、またはその権利を持っていること。
XLH 患者の包含基準:
- 患者はX関連低リン酸血症くる病に苦しんでいる。
- 臨床的および放射線学的損傷の重症度（痛み、筋力低下、重度の骨変形）。
- 成長が進行中（骨年齢が15歳未満）。
- 従来の治療を受けている小児: 従来の治療に反応する患者、または
- ブロスマブによる治療中（従来の治療では治療失敗の患者）。
健康なボランティアの包含基準:
- XLHに罹患していない健康な自発的被験者。
- 年齢 (+/- 6 か月) と性別によるマッチング。
2 つのグループに共通の除外基準:
- MRI検査中（約45分）じっとしていられない。
- 成長が完了しました。
- 下肢の手術歴。
- MRIの禁忌
- AME に基づく親権保持者。
- 後見人・保佐人の親権者。
健康なボランティアの除外基準:
- 内分泌、拘縮、または筋肉の病状のある患者。
- 患者は長期にわたる治療を受けます。
- 運動能力の高い患者様。
- BMI-IOTF <20 または> 27.8
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：X関連低リン血症患者
患者グループは、X連鎖性低リン酸血症（XLH）くる病、臨床的および放射線学的損傷の重症度（痛み、筋力低下、重度の骨変形）および進行中の成長（骨の減少）を患う、5歳から17歳の女性または男性の10人の患者で構成されています。 15歳以上）、従来の治療を受けている小児
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筋肉 MRI を実行するには、約 45 分間の MRI 検査の間ずっと横たわって動かずにいるために、子供の協力が必要です。 MRI の実行には、造影剤や放射性医薬品の注射は必要ありません。 |
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他の：健康なボランティア
対照群は、年齢（+/- 6 か月）と性別で一致する、内分泌疾患がなく、XLH に罹患していない、女性または男性の 5 歳から 17 歳の健康なボランティア 20 名で構成されます。
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筋肉 MRI を実行するには、約 45 分間の MRI 検査の間ずっと横たわって動かずにいるために、子供の協力が必要です。 MRI の実行には、造影剤や放射性医薬品の注射は必要ありません。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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XLH 児と健康対照児の筋肉組成を定量化して比較し、筋肉機能と筋肉の質の関連性を実証します。
時間枠：1日
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筋肉間脂肪組織の計算は cm2 で行われます。
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1日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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歩行分析中のフォースプラットフォーム上の筋力の測定。ジャンプのメカノグラフィーによるパワーテスト (二脚および一脚)。脂肪浸潤と機能データの検査と相関の把握。
時間枠：1日
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結果の尺度は BMI (Kg/m²)
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1日
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下肢の筋肉の定量的分析（体積と長さ）
時間枠：1日
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結果の尺度は BMI (Kg/m²)
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1日
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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