Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Izomrendellenességek XLH-s gyermekeknél (MDmuscleXLH)

2022. március 28. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Az X-hez kötött hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő gyermekek mennyiségi és minőségi izomrendellenességének prospektív elemzése

Az XLH angolkór ritka, izomgyengeséggel járó betegség. A zsírparaméterek, például az IMAT és az intraMAT növelhetők ebben a betegségben. Az IMAT és az intraMAT MRI-n 11 XLH gyermek esetében számítják ki, szemben a 20 tipikusan fejlődő gyermekkel. A vizsgáló összehasonlítja az IMAT százalékos arányát az XLH-csoportban a kontrollcsoporttal, valamint az intraMAT-ra vonatkozó különbséget a két csoport között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egyközpontú, prospektív, nem randomizált, kontrollált vizsgálat XLH és egészséges önkéntes gyerekekkel.

Ebben a vizsgálatban egészséges gyermek önkénteseken végeznek izom-MRI-t, hogy felmérjék és összehasonlítsák az izmok szerkezetét és összetételét az XLH-patológiás gyermekek izmaival (az XLH-betegek izom-MR-vizsgálata a szokásos orvosi ellátás részeként történik).

A vizsgálat során két csoportot fogunk kezelni: XLH csoportot és egy kontrollcsoportot, ahol jellemzően fejlődő gyerekek vannak. Az XLH csoportban, amely 10, 5 és 17 év közötti, női vagy férfi betegből áll, akik folyamatosan fejlődnek (15 évesnél kisebb csontkorúak), XLH-vel és a legsúlyosabb radiológiai deformitásokkal, klinikai szövődményekkel (fájdalom és izomgyengeség), már elvégezték az alsó végtag izom-MR-vizsgálatát a követésük során.

A kontrollcsoport 20 egészséges önkéntesből állt, 5 és 17 év közöttiek, nők vagy férfiak, és nem szenvedtek endokrin patológiát. Egészséges önkénteseknél izom-MRI-re van szükség.

Minden gyermek egyedül lesz A 2 szülő, a beteg vagy az egészséges önkéntes és szülei aláírásával az MRI vizsgálat még aznap megtörténik.

Az izom-MRI elvégzéséhez a gyermek együttműködése szükséges, hogy az MRI teljes időtartama alatt, azaz körülbelül 45 percig fekve és mozdulatlanul maradjon.

Az MRI elvégzéséhez nincs szükség kontraszttermékek vagy radiofarmakon injekcióra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

A felvételi kritériumok közös kritériumai a 2 csoporthoz:

  • Életkor: 5 és 17 év között.
  • Nem: férfi vagy nő.
  • Tájékozott beleegyezés, amelyet mindkét szülő vagy a szülői jogosultság birtokosa ír alá, miután tájékoztatták a vizsgálatról.
  • Társadalombiztosítási rendszerhez való tartozás vagy jogosultság.

Bevételi kritériumok XLH betegek számára:

  • A beteg X-hez kötött hypophosphataemia angolkórban szenved.
  • A klinikai és radiológiai károsodás súlyossága (fájdalom, izomgyengeség és súlyos csontdeformitás).
  • Növekedés folyamatban (15 év alatti csontkor).
  • Hagyományos kezelés alatt álló gyermek: hagyományos kezelésre reagáló beteg ill
  • Burosumab-kezelés alatt (hagyományos kezelés alatt álló beteg).

Bevételi kritériumok egészséges önkéntesek számára:

  • Egészséges önkéntes alanyok, akik nem szenvednek XLH-ban.
  • Egyezés kor (+/- 6 hónap) és nem szerint.

A 2 csoportban közös kizárási kritériumok:

  • Nem tud mozdulatlanul maradni az MRI vizsgálat alatt (kb. 45 perc).
  • A növekedés befejeződött.
  • Alsó végtagi műtétek története.
  • Az MRI ellenjavallatai
  • Az AME szerinti szülői felügyelettel rendelkezők.
  • Nevelés/gondnokság alatt álló szülői jogkörrel rendelkezők.

Egészséges önkéntesek kizárási kritériumai:

  • Endokrin, összehúzódó vagy izompatológiában szenvedő betegek.
  • A beteg hosszú távú kezelésben részesül.
  • Magas atlétikai szinttel rendelkező betegek.
  • BMI-IOTF <20 vagy> 27.8

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: X-hez kötött hipofoszfatémiában szenvedő betegek
A betegcsoport 10, 5 és 17 év közötti nőből vagy férfiból álló, X-hez kötött hipofoszfatémiás (XLH) angolkórban, klinikai és radiológiai károsodás súlyosságában (fájdalom, izomgyengeség és súlyos csontdeformitás) és folyamatos növekedésben (kisebb csontozat) szenvedő betegcsoport. 15 évesnél idősebb), hagyományos kezelés alatt álló gyermek
Egyéb: MRI

Az izom-MRI elvégzéséhez a gyermek együttműködése szükséges, hogy az MRI teljes időtartama alatt, körülbelül 45 percig fekve és mozdulatlanul maradjon.

Az MRI elvégzéséhez nincs szükség kontraszttermékek vagy radiofarmakon injekcióra.
Egyéb: egészséges önkéntesek
kontrollcsoport, amely 20 egészséges önkéntesből áll, 5 és 17 év közöttiek, nők vagy férfiak, endokrin patológiák nélkül, nem szenvednek XLH-ban, életkor (+/- 6 hónap) és nem szerint megfelelnek.
Egyéb: MRI

Az izom-MRI elvégzéséhez a gyermek együttműködése szükséges, hogy az MRI teljes időtartama alatt, körülbelül 45 percig fekve és mozdulatlanul maradjon.

Az MRI elvégzéséhez nincs szükség kontraszttermékek vagy radiofarmakon injekcióra.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Számszerűsítse és hasonlítsa össze az XLH gyermekek izomösszetételét az egészséges kontroll gyerekekkel, hogy bemutassa az izomműködés és az izomminőség közötti kapcsolatot.
Időkeret: 1 nap
az izomközi zsírszövet kiszámítása cm2-ben történik
1 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Izomerő mérése erőplatformokon, járásanalízis során. Erőteszt az ugrás mechanográfiájával (kétlábú és monopodális). Megragadási teszt és a zsírinfiltráció és a funkcionális adatok összefüggése.
Időkeret: 1 nap
Az eredmény mértéke: BMI (kg/m²)
1 nap
Az alsó végtagok izomzatának kvantitatív elemzése (térfogat és hosszúság)
Időkeret: 1 nap
Az eredmény mértéke: BMI (kg/m²)
1 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2022. április 15.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. június 15.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 28.

Első közzététel (Tényleges)

2022. április 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 28.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-A01386-33

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MRI

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel